生技新創公司 Arrevus 獲得 FDA 治療囊性纖維化的孤兒藥稱號
發布日期：羅利 — 生技新創公司 Arrevus 距離延長囊性纖維化患者的壽命又更近了一步…
這家總部位於羅利的公司今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 ARV-1801 孤兒藥資格，用於治療囊性纖維化 (CF)。
孤兒藥指定提供了 FDA 的密切指導，可能會加快上市批准的時間，還包括上市批准後獲得孤兒藥補助、稅收抵免和七年市場獨佔權的可能性。
「孤兒藥地位被授予針對影響美國不到 20 萬名患者的疾病的臨床階段療法。囊性纖維化患者治療經常遇到的感染的口服選擇有限。我們很高興得到 FDA 的支持，我們將繼續努力將 ARV-1801 帶給囊性纖維化患者，」Arrevus 總裁兼執行長 Carl N. Kraus 醫學博士在一份聲明中說。
ARV-1801（夫西地酸鈉）是一種口服抗生素，對金黃色葡萄球菌 (MRSA) 的抗生素抗藥性菌株具有高度活性。夫西地酸鈉根除 CF 患者中 MRSA 的能力在美國以外已得到證實。英國和澳洲的去殖民化方案包括夫西地酸鈉作為治療 MRSA 的第一線藥物。
「歸根結底，導致疾病進展並導致囊性纖維化患者死亡的是對目前可用的抗感染治療產生抗藥性的感染。隨著疾病的進展，我們已經耗盡了治療肺部感染的抗菌工具。我們迫切需要新的口服和吸入抗感染治療方法，特別是對於我們的口服和吸入抗生素非常有限的某些病原體，包括 MRSA，」該公司聯合創始人 Emily Kramer-Golinkoff 說。 艾米莉的隨行人員 以及患有囊性纖維化的個體。
ARV-1801（夫西地酸鈉）是夫西地類抗生素中唯一在全球上市的藥物，在美國被視為新分子實體。 Arrevus 計劃啟動一項 2 期研究，以檢查 ARV-1801 在治療囊性纖維化患者肺部病情加重中的作用。夫西地酸鈉被納入美國以外的多個用於囊性纖維化患者細菌去定植的治療指南中。