La start-up biotechnologique Arrevus reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la mucoviscidose
Date publiée:RALEIGH — La startup de biotechnologie Arrevus est sur le point de prolonger potentiellement la durée de vie des personnes atteintes de mucoviscidose…
La société basée à Raleigh a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin à l'ARV-1801 pour le traitement de la mucoviscidose (FK).
La désignation de médicament orphelin fournit des conseils étroits de la part de la FDA, accélérant potentiellement le délai d'approbation de commercialisation et inclut également la possibilité de subventions pour médicaments orphelins, de crédits d'impôt et d'une exclusivité commerciale de sept ans après l'approbation de commercialisation.
« Le statut de médicament orphelin est accordé aux thérapies au stade clinique ciblant des affections qui touchent moins de 200 000 patients aux États-Unis. Les patients atteints de fibrose kystique disposent d'options orales limitées pour traiter les infections fréquentes qu'ils rencontrent. Nous sommes ravis de bénéficier du soutien de la FDA et nous poursuivrons nos efforts pour proposer l'ARV-1801 aux patients atteints de mucoviscidose », a déclaré Carl N. Kraus, MD, président et PDG d'Arrevus, dans un communiqué.
L'ARV-1801 (fusidate de sodium) est un antibiotique oral très actif contre les souches de S. aureus (SARM) résistantes aux antibiotiques. La capacité du fusidate de sodium à éradiquer le SARM chez les patients atteints de mucoviscidose est bien établie en dehors des États-Unis. Les protocoles de décolonisation au Royaume-Uni et en Australie incluent le fusidate de sodium comme agent de première intention dans le traitement du SARM.
« En fin de compte, ce qui entraîne la progression de la maladie et tue les personnes atteintes de mucoviscidose, ce sont les infections qui deviennent résistantes aux traitements anti-infectieux actuellement disponibles. À mesure que notre maladie progresse, nous manquons d’outils antimicrobiens pour traiter les infections qui ravagent nos poumons. Nous avons cruellement besoin de nouveaux traitements anti-infectieux oraux et inhalés, en particulier contre certains agents pathogènes pour lesquels nous disposons de très peu d'antibiotiques oraux et inhalés à traiter, notamment le SARM », a déclaré Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice de L'entourage d'Emily et une personne atteinte de mucoviscidose.
L'ARV-1801 (fusidate de sodium) est le seul membre de la classe des antibiotiques fusidanes disponible dans le monde entier et est considéré comme une nouvelle entité moléculaire aux États-Unis. Arrevus prévoit de lancer une étude de phase 2 pour examiner l'ARV-1801 dans le traitement des exacerbations pulmonaires chez les patients atteints de mucoviscidose. Le fusidate de sodium est inclus dans plusieurs directives thérapeutiques en dehors des États-Unis pour la décolonisation bactérienne chez les patients atteints de mucoviscidose.