Startup biotechnologiczny Arrevus otrzymuje oznaczenie FDA jako lek sierocy do leczenia mukowiscydozy
Data opublikowania:RALEIGH — Startup biotechnologiczny Arrevus jest o krok bliżej potencjalnego wydłużenia życia osób chorych na mukowiscydozę…
Firma z siedzibą w Raleigh ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała ARV-1801 status leku sierocego w leczeniu mukowiscydozy (CF).
Oznaczenie leku sierocego zapewnia ścisłe wytyczne FDA, potencjalnie przyspieszając czas uzyskania zgody na dopuszczenie do obrotu, a także obejmuje możliwość przyznania dotacji na lek sierocy, ulg podatkowych i siedmioletniej wyłączności na rynku po zatwierdzeniu produktu do obrotu.
„Status leku sierocego przyznawany jest terapiom na etapie klinicznym, ukierunkowanym na schorzenia, które w Stanach Zjednoczonych dotykają mniej niż 200 000 pacjentów. Pacjenci z mukowiscydozą mają ograniczone możliwości doustnego leczenia częstych infekcji, z którymi się spotykają. Jesteśmy podekscytowani wsparciem FDA i będziemy kontynuować nasze wysiłki, aby udostępnić ARV-1801 pacjentom z mukowiscydozą” – powiedział w oświadczeniu Carl N. Kraus, lekarz medycyny, prezes i dyrektor generalny firmy Arrevus.
ARV-1801 (fusydan sodu) to doustny antybiotyk o wysokiej aktywności przeciwko opornym na antybiotyki szczepom S. aureus (MRSA). Zdolność fusydanu sodu do eradykacji MRSA u pacjentów z mukowiscydozą jest dobrze ugruntowana poza Stanami Zjednoczonymi. Protokoły dekolonizacji w Wielkiej Brytanii i Australii uwzględniają fusydan sodu jako środek pierwszego rzutu w leczeniu MRSA.
„Ostatecznie to, co napędza postęp choroby i zabija osoby chore na mukowiscydozę, to infekcje, które stają się oporne na obecnie dostępne metody leczenia przeciwinfekcyjnego. W miarę postępu choroby kończą się środki przeciwdrobnoustrojowe umożliwiające leczenie infekcji nękających nasze płuca. Pilnie potrzebujemy nowych, doustnych i wziewnych terapii przeciwinfekcyjnych, szczególnie w przypadku niektórych patogenów, na które mamy bardzo ograniczoną liczbę antybiotyków doustnych i wziewnych, w tym MRSA” – powiedziała Emily Kramer-Golinkoff, współzałożycielka firmy Otoczenie Emilii oraz osoba chora na mukowiscydozę.
ARV-1801 (fusydan sodu) to jedyny antybiotyk z grupy fusydanów, który jest dostępny na całym świecie i jest uważany w Stanach Zjednoczonych za nową jednostkę molekularną. Arrevus planuje rozpocząć badanie fazy 2 w celu zbadania ARV-1801 w leczeniu zaostrzeń płuc u pacjentów z mukowiscydozą. Fusydan sodu jest uwzględniany w wielu wytycznych dotyczących leczenia poza Stanami Zjednoczonymi w celu dekolonizacji bakteryjnej u pacjentów z mukowiscydozą.