Das Biotech-Startup Arrevus erhält von der FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Mukoviszidose
Veröffentlichungsdatum:RALEIGH – Das Biotech-Startup Arrevus ist der potenziellen Verlängerung der Lebensspanne von Menschen mit Mukoviszidose einen Schritt näher gekommen …
Das in Raleigh ansässige Unternehmen gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ARV-1801 den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von Mukoviszidose (CF) verliehen hat.
Der Status eines Orphan-Drug-Präparats sieht eine enge Betreuung durch die FDA vor, wodurch die Zeit bis zur Marktzulassung potenziell verkürzt werden kann. Zudem besteht die Möglichkeit von Zuschüssen für Orphan-Drug-Präparate, Steuergutschriften und einer siebenjährigen Marktexklusivität nach der Marktzulassung.
„Der Orphan-Drug-Status wird Therapien im klinischen Stadium verliehen, die auf Erkrankungen abzielen, von denen in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Patienten betroffen sind. Mukoviszidose-Patienten haben nur begrenzte orale Behandlungsmöglichkeiten für die häufigen Infektionen, mit denen sie konfrontiert sind. Wir freuen uns sehr über die Unterstützung der FDA und werden unsere Bemühungen fortsetzen, ARV-1801 Mukoviszidose-Patienten zugänglich zu machen“, sagte Carl N. Kraus, MD, Präsident und CEO von Arrevus, in einer Erklärung.
ARV-1801 (Natriumfusidat) ist ein orales Antibiotikum, das hochwirksam gegen antibiotikaresistente Stämme von S. aureus (MRSA) ist. Die Fähigkeit von Natriumfusidat, MRSA bei CF-Patienten auszurotten, ist außerhalb der Vereinigten Staaten gut belegt. Dekolonisierungsprotokolle in Großbritannien und Australien beinhalten Natriumfusidat als Mittel der ersten Wahl bei der Behandlung von MRSA.
„Letztendlich sind es Infektionen, die gegen die derzeit verfügbaren antiinfektiösen Behandlungen resistent werden und den Krankheitsverlauf vorantreiben und Menschen mit Mukoviszidose töten. Mit dem Fortschreiten unserer Krankheit gehen uns die antimikrobiellen Mittel zur Behandlung der Infektionen aus, die unsere Lungen zerstören. Wir brauchen dringend neue orale und inhalierte antiinfektiöse Behandlungen, insbesondere für bestimmte Krankheitserreger, für die wir nur sehr begrenzte orale und inhalierte Antibiotika zur Behandlung haben, darunter MRSA“, sagte Emily Kramer-Golinkoff, Mitbegründerin von Emilys Gefolge und eine Person mit Mukoviszidose.
ARV-1801 (Natriumfusidat) ist das einzige Mitglied der Fusidan-Klasse von Antibiotika, das weltweit erhältlich ist und in den USA als neue molekulare Einheit gilt. Arrevus plant, eine Phase-2-Studie zu beginnen, um ARV-1801 bei der Behandlung von Lungenexazerbationen bei Patienten mit Mukoviszidose zu untersuchen. Natriumfusidat ist außerhalb der USA in mehreren Behandlungsrichtlinien zur bakteriellen Dekolonisierung bei Mukoviszidose-Patienten enthalten.