生物技术初创公司 Arrevus 获得 FDA 治疗囊性纤维化的孤儿药称号
发布日期：罗利 — 生物技术初创公司 Arrevus 距离延长囊性纤维化患者的寿命又近了一步……
这家总部位于罗利的公司今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 ARV-1801 孤儿药资格，用于治疗囊性纤维化 (CF)。
孤儿药资格认定由 FDA 提供密切指导，可能加快上市许可时间，同时还包括获得上市许可后获得孤儿药补助、税收抵免和七年市场独占权的可能性。
Arrevus 总裁兼首席执行官 Carl N. Kraus 医学博士在一份声明中表示：“孤儿药地位授予了临床阶段的疗法，这些疗法针对的是影响美国不到 20 万患者的疾病。囊性纤维化患者在治疗他们经常遇到的感染方面，口服药物的选择有限。我们很高兴得到 FDA 的支持，我们将继续努力将 ARV-1801 带给囊性纤维化患者。”
ARV-1801（夫西地酸钠）是一种口服抗生素，对抗生素耐药性金黄色葡萄球菌 (MRSA) 具有很强的活性。夫西地酸钠能够根除 CF 患者体内的 MRSA，这一点在美国以外地区已得到充分证实。英国和澳大利亚的去定植方案将夫西地酸钠作为治疗 MRSA 的一线药物。
“归根结底，导致疾病进展并导致囊性纤维化患者死亡的原因是感染对目前可用的抗感染治疗产生了耐药性。随着疾病的发展，我们用尽了治疗肺部感染的抗菌工具。我们迫切需要新的口服和吸入抗感染治疗方法，特别是针对某些病原体，我们只有非常有限的口服和吸入抗生素可以治疗这些病原体，包括 MRSA，”Emily Kramer-Golinkoff 说道，她是 艾米莉的随行人员 以及一名患有囊性纤维化的患者。
ARV-1801（夫西地酸钠）是全球唯一一种夫西地那类抗生素，在美国被视为新分子实体。Arrevus 计划启动一项 2 期研究，以检验 ARV-1801 在治疗囊性纤维化患者肺部恶化方面的作用。在美国以外的多个囊性纤维化患者细菌去定植治疗指南中都包含夫西地酸钠。