Biotech startup Arrevus får FDA särläkemedelsbeteckning för behandling av cystisk fibros
Publiceringsdatum:RALEIGH — Biotech-startupen Arrevus är ett steg närmare att potentiellt förlänga livslängden för dem som lever med cystisk fibros...
Det Raleigh-baserade företaget tillkännagav idag att US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat Orphan Drug Designation till ARV-1801 för behandling av cystisk fibros (CF).
Orphan Drug Designation tillhandahåller nära vägledning från FDA, vilket kan påskynda tiden till marknadsföringsgodkännande och inkluderar även möjligheten för särläkemedelsbidrag, skattelättnader och sjuårig marknadsexklusivitet vid marknadsföringsgodkännande.
"Särläkemedelsstatus ges till behandlingar i kliniskt stadium som riktar in sig på tillstånd som påverkar färre än 200 000 patienter i USA. Patienter med cystisk fibros har begränsade orala möjligheter att behandla de frekventa infektioner de stöter på. Vi är glada över att ha FDA:s stöd och vi kommer att fortsätta våra ansträngningar att föra ARV-1801 till patienter med cystisk fibros”, säger Carl N. Kraus, MD, vd och koncernchef för Arrevus, i ett uttalande.
ARV-1801 (natriumfusidat) är ett oralt antibiotikum som är mycket aktivt mot antibiotikaresistenta stammar av S. aureus (MRSA). Natriumfusidats förmåga att utrota MRSA hos CF-patienter är väletablerad utanför USA. Avkoloniseringsprotokoll i Storbritannien och Australien inkluderar natriumfusidat som ett förstahandsmedel vid behandling av MRSA.
"I slutet av dagen, det som driver sjukdomsprogression och dödar människor med cystisk fibros är infektioner som blir resistenta mot för närvarande tillgängliga anti-infektionsbehandlingar. När vår sjukdom utvecklas får vi slut på antimikrobiella verktyg för att behandla de infektioner som härjar våra lungor. Vi är i stort behov av nya orala och inhalerade anti-infektionsbehandlingar, särskilt för vissa patogener för vilka vi har mycket begränsade orala och inhalerade antibiotika att behandla, inklusive MRSA, säger Emily Kramer-Golinkoff, medgrundare av Emilys entourage och en individ med cystisk fibros.
ARV-1801 (natriumfusidat) är den enda medlemmen av fusidane-klassen av antibiotika som är tillgänglig globalt och anses vara en New Molecular Entity i USA. Arrevus planerar att inleda en fas 2-studie för att undersöka ARV-1801 vid behandling av lungexacerbationer hos patienter med cystisk fibros. Natriumfusidat ingår i flera behandlingsriktlinjer utanför USA för bakteriell avkolonisering hos patienter med cystisk fibros.