Biotech-startup Arrevus ontvangt van de FDA de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van cystische fibrose
Datum gepubliceerd:RALEIGH — Biotech-startup Arrevus is een stap dichter bij het mogelijk verlengen van de levensduur van mensen met cystische fibrose...
Het in Raleigh gevestigde bedrijf maakte vandaag bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend aan ARV-1801 voor de behandeling van cystische fibrose (CF).
De weesgeneesmiddelstatus voorziet in nauwe begeleiding door de FDA, waardoor mogelijk de tijd tot goedkeuring op de markt wordt versneld en omvat ook de mogelijkheid van subsidies voor weesgeneesmiddelen, belastingvoordelen en een marktexclusiviteit van zeven jaar na goedkeuring op de markt.
“De status van weesgeneesmiddel wordt toegekend aan therapieën in de klinische fase die zich richten op aandoeningen die minder dan 200.000 patiënten in de Verenigde Staten treffen. Patiënten met cystische fibrose hebben beperkte orale mogelijkheden om de frequente infecties waarmee zij worden geconfronteerd te behandelen. We zijn heel blij met de steun van de FDA en we zullen onze inspanningen voortzetten om ARV-1801 naar patiënten met cystische fibrose te brengen”, aldus Carl N. Kraus, MD, president en CEO van Arrevus, in een verklaring.
ARV-1801 (natriumfusidaat) is een oraal antibioticum dat zeer actief is tegen antibioticaresistente stammen van S. aureus (MRSA). Het vermogen van natriumfusidaat om MRSA bij CF-patiënten uit te roeien is buiten de Verenigde Staten goed ingeburgerd. Dekolonisatieprotocollen in Groot-Brittannië en Australië omvatten natriumfusidaat als eerstelijnsmiddel bij de behandeling van MRSA.
“Wat uiteindelijk de ziekteprogressie drijft en mensen met cystische fibrose doodt, zijn infecties die resistent worden tegen de momenteel beschikbare anti-infectieuze behandelingen. Naarmate onze ziekte vordert, hebben we geen antimicrobiële middelen meer om de infecties die onze longen verwoesten te behandelen. We hebben dringend behoefte aan nieuwe orale en geïnhaleerde anti-infectieuze behandelingen, vooral voor bepaalde ziekteverwekkers waarvoor we zeer beperkte orale en inhalatie-antibiotica hebben om te behandelen, waaronder MRSA”, zegt Emily Kramer-Golinkoff, medeoprichter van Emily's gevolg en een persoon met cystische fibrose.
ARV-1801 (natriumfusidaat) is het enige lid van de fusidaanklasse van antibiotica dat wereldwijd verkrijgbaar is en wordt in de Verenigde Staten beschouwd als een nieuwe moleculaire entiteit. Arrevus is van plan een fase 2-studie te starten om ARV-1801 te onderzoeken bij de behandeling van longexacerbaties bij patiënten met cystische fibrose. Natriumfusidaat is buiten de VS opgenomen in meerdere behandelrichtlijnen voor bacteriële dekolonisatie bij patiënten met cystische fibrose.