AAV 유전자 치료의 선구자인 Jude Samulski가 독점적인 규제 유전자 편집 시스템을 개발했습니다.

게시 날짜: 2020년 6월 23일

노스캐롤라이나주 리서치 트라이앵글 파크 – 2020년 6월 23일 – 아스클레피오스 바이오제약, Inc.(AskBio)는 선도적인 임상 단계 AAV(아데노 관련 바이러스) 유전자 치료 회사로 오늘 사장이자 최고 과학 책임자이자 공동 창립자인 Jude Samulski 박사가 국제 특허 출원을 받았다고 발표했습니다. 세계지적재산권기구(WO/2020/076892) 그의 규제된 유전자 편집 시스템을 위해. 이 시스템은 유전자 편집의 장점을 적용하는 동시에 CRISPR를 사용할 때 잠재적으로 발생할 수 있는 게놈 전체의 표적 외 효과, 면역원성 및 반복 투여 문제를 제한합니다.

Samulski는 "우리는 CRISPR가 등장하기 전인 약 10년 전에 유전자 치료에 사용되는 AAV 벡터에 대한 제어를 적용하기 위한 툴킷의 일부로 이 기술을 조사하기 시작했습니다."라고 말했습니다. “유전자 편집과 AAV의 교차점에서 작업하면서 우리 팀과 나는 이 규제된 유전자 편집 시스템이 다음을 사용한다는 것을 발견했습니다. 생체 내 더 정확하고 목표에 대한 특이성과 신뢰성이 더 높습니다.”

유전자 편집에 CRISPR를 사용할 때의 과제 중 하나는 표적을 벗어난 효과입니다. CRISPR에 관여하는 Cas9 단백질은 분자 "가위"처럼 작용하여 표적 유전자를 절단하며 CRISPR는 일종의 켜기/끄기 스위치 없이도 활성 단백질 생성을 중단하지 않습니다. 이로 인해 의도하지 않은 돌연변이나 목표를 벗어난 효과가 발생할 수 있습니다. 또한, 관련된 단백질은 박테리아에서 유래하므로 면역 반응 또는 면역원성을 유발할 위험이 높습니다.

Samulski의 조절 유전자 편집 시스템은 유전자 발현을 선택적으로 켜거나 꺼서 모든 유전자의 기능을 조절할 수 있는 올리고뉴클레오티드 소분자를 사용합니다. 이 분자는 CRISPR 단백질을 조절하는 데 사용되어 표적을 벗어난 효과의 가능성을 줄일 수 있습니다. 이 규제 시스템은 모든 발기인과 독립적입니다. 따라서 다양한 프로모터를 시스템과 함께 사용하여 특정 조직과 세포를 표적으로 삼아 수많은 유전 질환을 치료할 수도 있습니다.

다양한 질병을 치료하기 위해 FDA 승인을 받은 올리고뉴클레오티드는 부작용과 독성 위험이 더 큰 다양한 약물을 사용하는 다른 유전자 제어 접근법보다 우수합니다. 올리고뉴클레오티드 켜기/끄기 스위치는 특정 시간에 유전자가 발현되어야 하는 여러 유전자의 변화로 인해 발생하는 울혈성 심장병(CHF)과 같은 단일성 질환과 복합 질환 모두에 대한 가능성을 보여줍니다.

이 시스템은 또한 재투여 문제를 해결합니다. 개인이 치료 벡터에서 발견되는 단백질에 대한 면역 반응을 보이는 경우 유전자 치료 재투여 및 향후 치료 옵션의 가능성은 감소하며, 올리고뉴클레오티드는 유전자 기능을 제어하기 위해 반복적으로 투여될 수 있습니다.

"올리고뉴클레오티드와 AAV 기술 모두 임상 환경에서 사용하기 위한 규제 승인을 받았기 때문에 이 시스템을 유전자 치료제에 적용하는 시너지 효과를 활용할 수 있다는 확신을 갖게 되었습니다."라고 Samulski는 계속 말했습니다. "이 기술은 AskBio뿐만 아니라 과학 및 임상 커뮤니티 전반에 걸쳐 유전자 편집 과학을 발전시키는 이상적인 플랫폼입니다."

유전자 치료의 선구자인 Samulski는 AAV에 삽입된 비-AAV 유전자와 관련된 최초의 미국 특허를 보유하고 있으며 AAV 벡터 및 유전자 치료 분야에서 300개 이상의 특허를 보유한 주요 발명자입니다.

AskBio 소개
2001년에 설립된 Asklepios BioPharmaceutical, Inc.(AskBio)는 유전 질환을 치료하는 생명을 구하는 의약품 개발에 전념하는 비상장 완전 통합 AAV 유전자 치료 회사입니다. 파이프라인에는 폼페병 및 울혈성 심부전에 대한 임상 단계 프로그램과 신경근, CNS 및 기타 질병을 대상으로 하는 치료제의 증가하는 전임상 포트폴리오는 물론 혈우병(다케다가 인수한 채텀 테라퓨틱스(Chatham Therapeutics)) 및 뒤시엔 근이영양증에 대한 라이선스 아웃된 임상 적응증이 포함됩니다. (화이자(Pfizer)가 Bamboo Therapeutics를 인수함). AskBio의 유전자 치료 플랫폼에는 업계 최고의 독점 세포주 제조 공정인 Pro10™과 광범위한 AAV 캡시드 및 프로모터 라이브러리가 포함되어 있습니다. 노스캐롤라이나주 리서치 트라이앵글 파크(Research Triangle Park)에 글로벌 본사와 영국 에든버러에 유럽 본사를 두고 있는 이 회사는 수백 개의 독점 3세대 AAV 캡시드 및 프로모터를 생성했으며 그 중 일부는 임상 테스트에 들어갔습니다. 이 분야의 초기 혁신 기업인 이 회사는 AAV 생산, 키메라 및 자가 보완 캡시드와 같은 분야에서 500개 이상의 특허를 보유하고 있습니다. 자세히 알아보기 https://www.askbio.com 아니면 우리를 팔로우하세요 링크드인.

원본 게시자: AskBio