バイオテクノロジーのスタートアップ Arrevus が嚢胞性線維症治療薬として FDA 希少疾病用医薬品の指定を受ける
発行日:ローリー — バイオテクノロジーのスタートアップ Arrevus は、嚢胞性線維症を患う人々の寿命を延ばす可能性にまた一歩近づいています…
ローリーに拠点を置く同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が嚢胞性線維症（CF）の治療薬としてARV-1801に希少疾病用医薬品の指定を与えたと発表した。
希少疾病用医薬品の指定により、FDA による綿密な指導が提供され、販売承認までの時間が早まる可能性があります。また、希少疾病用医薬品の助成金、税額控除、販売承認後の 7 年間の市場独占権も得られる可能性があります。
「希少疾病用医薬品の指定は、米国で20万人未満の患者が罹患する疾患を対象とした臨床段階の治療薬に与えられます。嚢胞性線維症患者は、頻繁に起こる感染症を治療するための経口薬の選択肢が限られています。FDAの支援を得られたことを大変嬉しく思っており、ARV-1801を嚢胞性線維症患者に届ける努力を継続します」と、アレヴァス社の社長兼CEOであるカール・N・クラウス医学博士は声明で述べた。
ARV-1801 (フシジン酸ナトリウム) は、抗生物質耐性菌株である S. aureus (MRSA) に対して非常に有効な経口抗生物質です。CF 患者の MRSA を根絶するフシジン酸ナトリウムの効力は、米国以外では十分に確立されています。英国とオーストラリアの除菌プロトコルには、MRSA 治療の第一選択薬としてフシジン酸ナトリウムが含まれています。
「結局のところ、嚢胞性線維症の進行を促し、患者の命を奪うのは、現在利用可能な抗感染治療に耐性を持つ感染症です。病気が進行するにつれて、肺を蝕む感染症を治療するための抗菌ツールが不足します。特にMRSAなど、治療できる経口および吸入抗生物質が非常に限られている特定の病原体に対して、新しい経口および吸入による抗感染治療が切実に必要とされています」と、 エミリーの取り巻き 嚢胞性線維症の患者。
ARV-1801 (フシジン酸ナトリウム) は、世界中で入手可能なフシダン系抗生物質の中で唯一のもので、米国では新規分子化合物とみなされています。Arrevus 社は、嚢胞性線維症患者の肺疾患増悪の治療における ARV-1801 の効果を調べる第 2 相試験を開始する予定です。フシジン酸ナトリウムは、米国以外では嚢胞性線維症患者の細菌コロニー除去のための複数の治療ガイドラインに含まれています。