La startup biotecnologica Arrevus riceve la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il trattamento della fibrosi cistica
Data di pubblicazione:RALEIGH— La startup biotecnologica Arrevus è un passo avanti verso l’estensione potenziale della durata della vita di coloro che vivono con la fibrosi cistica…
L'azienda con sede a Raleigh ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ARV-1801 per il trattamento della fibrosi cistica (FC).
La designazione di farmaco orfano prevede una guida attenta da parte della FDA, accelerando potenzialmente i tempi per l'approvazione alla commercializzazione e include anche la possibilità di sovvenzioni per farmaci orfani, crediti d'imposta e esclusività di mercato di sette anni dopo l'approvazione alla commercializzazione.
“Lo status di farmaco orfano viene concesso alle terapie in fase clinica mirate a patologie che colpiscono meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti. I pazienti con fibrosi cistica hanno opzioni orali limitate per trattare le frequenti infezioni che incontrano. Siamo entusiasti di avere il sostegno della FDA e continueremo i nostri sforzi per portare l'ARV-1801 ai pazienti affetti da fibrosi cistica", ha affermato Carl N. Kraus, MD, presidente e CEO di Arrevus, in una nota.
ARV-1801 (fusidato di sodio) è un antibiotico orale altamente attivo contro i ceppi resistenti agli antibiotici di S. aureus (MRSA). La capacità del fusidato di sodio di eradicare l’MRSA nei pazienti affetti da fibrosi cistica è ben consolidata al di fuori degli Stati Uniti. I protocolli di decolonizzazione nel Regno Unito e in Australia includono il fusidato di sodio come agente di prima linea nel trattamento dell'MRSA.
“Alla fine, ciò che guida la progressione della malattia e uccide le persone affette da fibrosi cistica sono le infezioni che diventano resistenti ai trattamenti antinfettivi attualmente disponibili. Con l’avanzare della malattia, esauriamo gli strumenti antimicrobici per curare le infezioni che devastano i nostri polmoni. Abbiamo un disperato bisogno di nuovi trattamenti antinfettivi orali e inalatori, in particolare per alcuni agenti patogeni per i quali disponiamo di antibiotici orali e inalatori molto limitati da trattare, incluso l’MRSA”, ha affermato Emily Kramer-Golinkoff, cofondatrice di L'entourage di Emily e un individuo con fibrosi cistica.
ARV-1801 (fusidato di sodio) è l'unico membro della classe di antibiotici dei fusidani disponibile a livello globale ed è considerato una nuova entità molecolare negli Stati Uniti. Arrevus sta pianificando di avviare uno studio di fase 2 per esaminare l'ARV-1801 nel trattamento delle riacutizzazioni polmonari nei pazienti con fibrosi cistica. Il fusidato di sodio è incluso in numerose linee guida terapeutiche al di fuori degli Stati Uniti per la decolonizzazione batterica nei pazienti con fibrosi cistica.