Biotekniikan startup Arrevus on saanut FDA:n harvinaislääkemerkinnän kystisen fibroosin hoitoon
Julkaisupäivä:RALEIGH — Biotekniikan startup Arrevus on askeleen lähempänä kystistä fibroosia sairastavien eliniän mahdollista pidentämistä…
Raleighissa toimiva yritys ilmoitti tänään, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt ARV-1801:lle harvinaislääkemerkinnän kystisen fibroosin (CF) hoitoon.
Harvinaislääkkeiden nimeäminen tarjoaa FDA:n tiiviin ohjeistuksen, mikä saattaa nopeuttaa markkinoille saattamista koskevaa hyväksyntää, ja se sisältää myös mahdollisuuden saada harvinaislääkkeiden avustuksia, verohyvitystä ja seitsemän vuoden markkinayksinoikeutta markkinoille saattamista koskevan hyväksynnän jälkeen.
"Harvinaislääkestatus myönnetään kliinisen vaiheen hoidoille, jotka kohdistuvat sairauksiin, jotka vaikuttavat alle 200 000 potilaaseen Yhdysvalloissa. Kystistä fibroosia sairastavilla potilailla on rajoitetut suun kautta annettavat mahdollisuudet hoitaa usein kohtaamiaan infektioita. Olemme innoissamme FDA:n tuesta ja jatkamme ponnistelujamme ARV-1801:n tuomiseksi kystistä fibroosia sairastaville potilaille", sanoi Carl N. Kraus, MD, Arrevusin presidentti ja toimitusjohtaja lausunnossaan.
ARV-1801 (natriumfusidaatti) on suun kautta otettava antibiootti, joka on erittäin aktiivinen antibioottiresistenttejä S. aureus (MRSA) -kantoja vastaan. Natriumfusidaatin kyky hävittää MRSA CF-potilailla on vakiintunut Yhdysvaltojen ulkopuolella. Ison-Britannian ja Australian dekolonisaatioprotokollat sisältävät natriumfusidaatin ensimmäisen linjan aineena MRSA:n hoidossa.
"Loppujen lopuksi sairauden etenemistä ja kystistä fibroosia sairastavien ihmisten tappamista ovat infektiot, jotka tulevat vastustuskykyisiksi tällä hetkellä saatavilla oleville infektion vastaisille hoidoille. Sairaudemme edetessä meiltä loppuvat antimikrobiset välineet keuhkojamme tuhoavien infektioiden hoitoon. Tarvitsemme kipeästi uusia oraalisia ja inhaloitavia infektion vastaisia hoitoja, erityisesti tietyille patogeeneille, joiden hoitoon meillä on hyvin rajoitetusti oraalisia ja inhaloitavia antibiootteja, mukaan lukien MRSA", sanoi Emily Kramer-Golinkoff, yksi perustajista. Emilyn seurue ja henkilö, jolla on kystinen fibroosi.
ARV-1801 (natriumfusidaatti) on fusidaaniluokan antibioottien ainoa jäsen, joka on saatavilla maailmanlaajuisesti ja jota pidetään uutena molekyylinä Yhdysvalloissa. Arrevus suunnittelee aloittavansa vaiheen 2 tutkimuksen ARV-1801:n tutkimiseksi kystistä fibroosia sairastavien potilaiden keuhkojen pahenemisvaiheiden hoidossa. Natriumfusidaatti sisältyy useisiin hoito-ohjeisiin Yhdysvaltojen ulkopuolella kystistä fibroosia sairastavien potilaiden bakteerien dekolonisaatiossa.