La startup de biotecnología Arrevus recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la fibrosis quística
Fecha de publicación:RALEIGH— La startup de biotecnología Arrevus está un paso más cerca de extender potencialmente la esperanza de vida de quienes viven con fibrosis quística...
La firma con sede en Raleigh anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al ARV-1801 para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ).
La designación de medicamento huérfano proporciona una estrecha orientación por parte de la FDA, lo que potencialmente acelera el tiempo hasta la aprobación de la comercialización y también incluye la posibilidad de subvenciones para medicamentos huérfanos, créditos fiscales y exclusividad de mercado de siete años tras la aprobación de la comercialización.
“El estatus de medicamento huérfano se otorga a terapias en etapa clínica dirigidas a afecciones que afectan a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. Los pacientes con fibrosis quística tienen opciones orales limitadas para tratar las infecciones frecuentes que enfrentan. Estamos encantados de contar con el apoyo de la FDA y continuaremos nuestros esfuerzos para llevar ARV-1801 a los pacientes con fibrosis quística”, dijo Carl N. Kraus, MD, presidente y director ejecutivo de Arrevus, en un comunicado.
ARV-1801 (fusidato de sodio) es un antibiótico oral muy activo contra cepas de S. aureus resistentes a los antibióticos (MRSA). La capacidad del fusidato de sodio para erradicar el SARM en pacientes con FQ está bien establecida fuera de los Estados Unidos. Los protocolos de descolonización en el Reino Unido y Australia incluyen el fusidato de sodio como agente de primera línea en el tratamiento del MRSA.
“Al final del día, lo que impulsa la progresión de la enfermedad y mata a las personas con fibrosis quística son las infecciones que se vuelven resistentes a los tratamientos antiinfecciosos disponibles actualmente. A medida que nuestra enfermedad avanza, nos quedamos sin herramientas antimicrobianas para tratar las infecciones que asolan nuestros pulmones. Necesitamos urgentemente nuevos tratamientos antiinfecciosos orales e inhalados, particularmente para ciertos patógenos para los cuales tenemos muy pocos antibióticos orales e inhalados, incluido MRSA”, dijo Emily Kramer-Golinkoff, cofundadora de El séquito de Emily y un individuo con fibrosis quística.
ARV-1801 (fusidato de sodio) es el único miembro de la clase de antibióticos fusidano que está disponible a nivel mundial y se considera una nueva entidad molecular en los Estados Unidos. Arrevus tiene previsto iniciar un estudio de fase 2 para examinar ARV-1801 en el tratamiento de las exacerbaciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística. El fusidato de sodio está incluido en múltiples pautas de tratamiento fuera de los EE. UU. para la descolonización bacteriana en pacientes con fibrosis quística.