Bioteknologisk startup Arrevus modtager FDA orphan drug designation til behandling af cystisk fibrose
Udgivelsesdato:RALEIGH — Bioteknologisk startup Arrevus er et skridt tættere på potentielt at forlænge levetiden for dem, der lever med cystisk fibrose...
Det Raleigh-baserede firma meddelte i dag, at US Food and Drug Administration (FDA) har givet Orphan Drug Designation til ARV-1801 til behandling af cystisk fibrose (CF).
Orphan Drug Designation sørger for tæt vejledning fra FDA, hvilket potentielt fremskynder tiden til markedsføringsgodkendelse og inkluderer også potentialet for tilskud til sjældne lægemidler, skattefradrag og syv års markedseksklusivitet efter markedsføringsgodkendelse.
"Orphan drug-status gives til behandlinger i klinisk fase rettet mod tilstande, der påvirker færre end 200.000 patienter i USA. Patienter med cystisk fibrose har begrænsede orale muligheder for at behandle de hyppige infektioner, de støder på. Vi er glade for at have FDA's støtte, og vi vil fortsætte vores bestræbelser på at bringe ARV-1801 til patienter med cystisk fibrose,” sagde Carl N. Kraus, MD, præsident og CEO for Arrevus, i en erklæring.
ARV-1801 (natriumfusidat) er et oralt antibiotikum, der er yderst aktivt mod antibiotika-resistente stammer af S. aureus (MRSA). Natriumfusidats evne til at udrydde MRSA hos CF-patienter er veletableret uden for USA. Afkoloniseringsprotokoller i Storbritannien og Australien inkluderer natriumfusidat som et førstelinjemiddel i behandlingen af MRSA.
"I sidste ende er det, der driver sygdomsprogression og dræber mennesker med cystisk fibrose, infektioner, der bliver resistente over for aktuelt tilgængelige anti-infektionsbehandlinger. Efterhånden som vores sygdom udvikler sig, løber vi tør for antimikrobielle værktøjer til at behandle de infektioner, der hærger vores lunger. Vi har et voldsomt behov for nye orale og inhalerede anti-infektionsbehandlinger, især for visse patogener, som vi har meget begrænsede orale og inhalerede antibiotika til at behandle, herunder MRSA,” sagde Emily Kramer-Golinkoff, medstifter af Emilys følge og en person med cystisk fibrose.
ARV-1801 (natriumfusidat) er det eneste medlem af fusidane-klassen af antibiotika, der er tilgængelig globalt og betragtes som en ny molekylær enhed i USA. Arrevus planlægger at igangsætte et fase 2-studie for at undersøge ARV-1801 i behandlingen af lungeeksacerbationer hos patienter med cystisk fibrose. Natriumfusidat er inkluderet i flere behandlingsretningslinjer uden for USA for bakteriel afkolonisering hos patienter med cystisk fibrose.