达勒姆制药公司 BioCryst 获得治疗遗传性疾病的孤儿药资格

发布日期： 2022年9月2日

位于达勒姆 生物晶体该公司是一家研发治疗罕见病药物的公司，该公司表示，美国食品药品监督管理局已授予其治疗进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 的实验疗法孤儿药资格。

FOP 是一种极为罕见且严重致残的遗传性疾病，会导致肌肉、肌腱、韧带和其他结缔组织中的骨骼形成不规则。随着时间的推移，这种疾病会导致关节融合、畸形、活动受限和过早死亡。

FDA 的孤儿药资格可促进治疗美国 20 万以下人群疾病或病症的药物或生物制剂的开发。获得该资格的公司可享受各种激励措施，包括临床试验税收抵免、用户费用豁免以及产品获批后长达七年的市场独占权。

BioCryst 的新 FOP 药物 BCX9250 已于今年早些时候获得 FDA 的快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药资格认定和 PRIME 资格认定。FDA 的快速通道计划和 EMA 的 PRIME 系统均旨在加快治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发过程。

BioCryst 首席研发官 Helen Thackray 医学博士表示：“我们感谢 FDA 授予 BCX9250 孤儿药资格的决定，因为我们正努力实现将这种重要的口服试验性疗法带给 FOP 患者的目标。通过这项资格认定以及我们之前从 FDA 和 EMA 获得的资格认定，我们有可能尽可能高效地推进我们的 ALK-2 抑制剂项目，因为我们计划明年开始在 FOP 患者中进行试验。”

BCX9250 是一种新型口服激活素受体样激酶 2 (ALK-2) 抑制剂，旨在抑制 ALK-2 酶，该酶是骨形成正常途径的一部分。据 BioCryst 称，ALK-2 中的激活突变是 FOP 发生的必要条件，这使得 ALK-2 酶成为有效治疗的理想靶点。

该公司表示，其第一阶段临床试验表明，BCX9250 是安全的，且患者耐受性良好。

BioCryst 在纳斯达克证券交易所上市，股票代码为 BCRX，成立于 1986 年，2010 年将总部迁至达勒姆。该公司专注于酶在生物途径中发挥关键作用的小分子药物。

BioCryst 的口服药物 ORLADEYO 及其静脉输液 RAPIVAB 已在美国和全球多个市场获得批准。ORLADEYO 是一种治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的药物，这种疾病会影响血管，导致四肢、面部、肠道和呼吸道反复肿胀。RAPIVAB 用于治疗流感。

（C）NC生物技术中心

原文来源： WRAL 技术线