A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

Uplizna 的推出「證明」了 NC 在藥物研發方面的實力

發布日期：

三角研究園 – 當歌手詞曲作者 Joni Mitchell 寫道「…你不知道自己擁有什麼，直到它消失」時，她並不認識 Thomas F. Tedder 博士。

杜克大學醫學院免疫學研究教授泰德知道這一點。

大約四十年前，他和他的團隊以及來自世界各地的其他一些科學家開始尋找能夠打開和關閉人體 B 細胞的細胞表面開關。 B 細胞對於調節免疫系統很重要。但它們在許多自體免疫疾病中過度活躍，可能導致組織發炎和器官系統功能障礙。

托馬斯泰德博士

當 Tedder 開發出獨特的單株抗體來靶向 CD19、CD20 和 CD22 B 細胞蛋白時，他知道自己正在做些什麼。這些抗體旨在阻止自體免疫疾病的根本原因，而不妨礙身體對感染的正常反應。

Tedder 於 2005 年創立了 Cellective Therapeutics，將這項研究轉化為臨床試驗。該公司專注於獲得丹納法伯癌症研究所（他開始這項工作）和杜克大學（他在杜克大學更進一步）許可的 B 細胞技術。

生技公司 MedImmune 認為泰德也有發現。它在成立一年後投資並收購了 Cellective。候選藥物仍處於臨床前開發階段。但是，鑑於 Tedder 作為 B 細胞生物學領域領導者的國際聲譽，這是一個可靠的賭注。

此次收購標誌著北卡羅來納州錯失了機會。如果這些分子從臨床前平台推進到最終批准，可能會加強該州作為新藥研發孵化器的聲譽。不過，總部位於馬裡蘭州的 MedImmune 首先收購了 Cellective，然後 B 細胞療法就消失了。

他們沒有被遺忘。

收購 Cellective 一年後，MedImmune 被阿斯特捷利康收購。 Tedder 的 CD-19 療法（inebilizumab）——這三種分子中最有前途的——成為 Viela Bio 的主要候選藥物。這家阿斯特捷利康生物技術分拆公司專注於自體免疫性和嚴重發炎性疾病的新療法。

維埃拉最終結束了 inebilizumab 的循環。 6 月，美國食品藥物管理局批准了該療法（品牌為 Uplizna），用於靜脈注射治療抗 AQP4 抗體陽性患者的視神經脊髓炎譜系障礙 (NMOSD)。這只是第二種被批准用於治療這種疾病的藥物。

NMOSD 是一種罕見且嚴重的中樞神經系統自體免疫疾病。它最常影響視神經和脊髓。

免疫系統錯誤地攻擊體內的蛋白質和健康細胞，這可能會導致各種嚴重的症狀。它們包括眼睛疼痛、視力喪失、四肢麻木、虛弱或癱瘓、膀胱和腸道失控，甚至死亡。美國約有 4,000 至 8,000 人患有這種疾病。

泰德說，維埃拉還在研究該藥物的其他幾種適應症，其中包括移植排斥和腫瘤學。

感謝 NCBIOTECH 的早期支持

當 Tedder 得知 FDA 最近獲得批准後，他聯繫了北卡羅來納州生物技術中心新興公司開發團隊的高級投資總監 Kathy Meserve。 「2005 年我與 Intersouth Partners 共同創立我的第一家公司 Cellective Therapeutics 時，你們給了我很大幫助，」他說。 “我們是當年 CED 的衍生公司。”

Meserve 和其他 NCBiotech 專家幫助指導科學家建立企業家立足點，幫助他們建立人際網絡並將他們介紹給投資者

「我確實認為這是一個巨大的NC 成功故事，因為它是一種偉大的藥物，將為NMOSD 患者的生活以及腫瘤和其他自體免疫疾病患者的生活帶來巨大的改變，」Tedder 談到藥物批准時說。

「你們（NCBiotech）在早期就發揮了重要作用，對此我將永遠感激不已。謝謝你！”

北卡羅來納州悄悄推進藥物研發

北卡羅來納州與 Uplizna 的聯繫只是該州科學家、大學和生物技術公司如何推進新的、往往是革命性的療法的研究和開發的最新例子之一。這是一個經常被忽視的領域，但卻對生物製藥行業產生了積極的影響。

這裡還有幾個例子：

  • 北卡羅來納大學吉林斯全球公共衛生學院的拉爾夫·巴里克(Ralph Baric) 和他的團隊在開發瑞德西韋(Remdesivir) 方面發揮了重要作用，瑞德西韋是治療COVID-19 的最有前途的潛在療法之一。
  • 諾貝爾獎得主教堂山生物化學家馬丁·羅德貝爾 (Martin Rodbell) 做出了突破性的發現，揭示了人類疾病的最早階段。
  • 杜克大學的歐文‧弗里多維奇發現，人體會自然產生稱為自由基的有毒分子，這是老化的關鍵。他的發現催生了新藥、生物化學的新分支以及看待疾病的不同方式。
  • 杜克大學神經學家艾倫·羅斯和他的團隊是第一個發現阿茲海默症與遺傳聯繫的人。
  • 北卡羅來納大學-CH 的研究人員創造了一隻患有囊性纖維化的小鼠，這是一項巨大的進步，為科學提供了第一個動物模型來測試世界領先的遺傳殺手之一的治療方法。
  • 總部位於三角研究園區的 Burroughs Wellcome（現為葛蘭素史克）開發了 AZT（疊氮胸苷），這是第一種能夠大幅改善愛滋病毒/愛滋病患者生活品質的藥物。
  • YT Chen、Priya Kishnani 和他們在杜克大學的團隊創造了 Myozyme，一種酶替代療法，用於治療一種稱為龐貝病的罕見代謝性疾病。
  • 三角研究所的科學家發現了紫杉醇，它被批准用於治療卵巢癌和乳腺癌。

而這樣的例子不勝枚舉。

甚至一些最著名的非處方頭痛粉——BC、Stanback 和 Goody's——也是由北卡羅來納州藥劑師多年前開發的。

隨著新的生物技術公司在該州設立辦事處，以及製藥業進行重大投資以擴大其在北卡羅來納州的業務，帶有北卡羅來納州印記的新藥數量持續增長。

您甚至可能會再次收到托馬斯泰德的消息。 2015 年，他成立了另一家公司 Cellective BioTherapy，開發基於調節性 B 細胞的免疫療法來治療癌症、自體免疫和免疫缺陷。

(C) 北卡羅來納州生物技術中心

原文來源： WRAL 技術線