諾華基因療法 (Novartis Gene Therapies) 是基因治療公司的新名稱，其 RTP 業務不斷成長
發布日期：三角研究園區 – 別再叫它 AveXis 了。下雪了 諾華基因療法.
諾華宣布對其先前收購的 AveXis 基因治療部門進行更名，因為“基因治療對於打造一家擁有先進治療平台的領先、專注的醫藥公司來說越來越重要。”
AveXis 總部位於伊利諾州班諾克本，於 2018 年被瑞士製藥商諾華公司以 $87 億美元收購。
該公司去年初宣布，將向其當時新建的達勒姆縣製造工廠投入$6000 萬美元，使這裡的員工人數增加一倍，從200 人增加到400 人。多名員工。
該公司生產神經遺傳疾病的基因療法。其初始產品是 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)，這是一種基因替代療法，用於治療 1 型脊髓性肌肉萎縮症 (SMA)，這是一種治療選擇有限的致命神經肌肉疾病。
AveXis 於 2015 年從 Asklepios BioPharmaceutical（通常稱為 AskBio）購買了其基因治療技術的權利，收購金額未公開。
AskBio 表示，它已收到預付款，並將基於 AveXis 治療的成功開發和商業化獲得里程碑付款和特許權使用費。
AskBio的基因治療平台是基於Jude Samulski博士的工作，他是基因治療領域的先驅科學家，於1993年在約$250的幫助下從匹茲堡大學被招募到北卡羅來納大學醫學院， 000 來自北卡羅來納州生物技術中心的撥款資助。 Samulski 因開發無害的腺相關病毒 (AAV) 作為基因載體或傳遞工具而聞名，他多年來一直領導北卡羅來納大學基因治療中心。
在 Zolgensma 成功的基礎上，諾華基因治療公司表示將負責下一波基於 AAV 的創新基因療法的研究、開發、製造和商業化。諾華基因療法也將為諾華其他部門進行的基因治療工作提供製造支援。
AveXis 前總裁 David Lennon 博士現任諾華基因治療公司總裁，並將繼續向諾華執行長 Vas Narasimhan 匯報工作。
「諾華看到了基因治療未來的巨大潛力，我們也看到了基因治療對許多人生命的影響，」Narasimhan 說。 “隨著諾華基因療法的創建，我們將繼續推進我們針對罕見遺傳疾病的基因治療產品線，加速在高度未滿足需求的領域提供變革性創新，並為世界各地的患者重新構想醫學。”
Zolgensma 是世界上使用最廣泛的基因療法，可治療 SMA（嬰兒死亡的主要遺傳原因）。如果不對其最常見的形式進行治療，超過 90% 的 SMA 病例會在 2 歲時導致死亡或需要永久通氣。
迄今為止，已有 600 多名患者接受了 Zolgensma 治療，包括臨床試驗、商業試驗和管理訪問計劃。 Zolgensma 除了在美國獲得批准外，還在日本、歐洲和巴西獲得批准。
諾華基因療法正在近三打國家尋求 Zolgensma 註冊，預計瑞士、加拿大、澳洲、阿根廷和韓國將於 2020 年底或 2021 年初做出監管決定。
更名“自然演變”
諾華表示，諾華基因療法的改變是自然的演變，因為該公司擴大了在全球範圍內提供Zolgensma 的規模，並透過基於AAV 的基因療法的強大管道擴大了其範圍，用於治療罕見的遺傳疾病，包括Rett 症候群的研究性治療方法，Rett 症候群是一種基因形式肌萎縮側索硬化症（ALS）和弗里德賴希共濟失調。
諾華基因療法也為 Zolgensma 和即將推出的基因療法建立了無縫的全球業務。該公司沒有按市場交替使用 AveXis 和諾華品牌，而是作為一個統一的實體在一個旗幟下合併。
「我們的患者及其家人是我們所做一切的動力，在諾華基因療法的旗幟下，我們的專業團隊將繼續為患有罕見遺傳疾病的人創造終生的可能性，」Lennon 說。
“成為諾華基因治療公司象徵著我們的基因治療進步對於諾華的未來以及我們整個行業領導地位的重要性。”
諾華基因治療公司在美國（伊利諾州、北卡羅來納州、科羅拉多州、加州）的公司、製造和研究機構擁有 2,000 多名員工；瑞士蘇黎世；和東京。諾華基因治療公司擁有近100萬平方英尺的基因治療生產能力，是全球最大的基因治療製造商。
(C) 北卡羅來納州生物技術中心
原文來源： WRAL 技術線