北卡羅來納大學基因治療中心的最新衍生計畫希望找到治療血友病的方法

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北卡羅來納大學教堂山分校的基因治療中心在三角區又誕生了一家新創公司。

最新的分拆公司是總部位於羅利的 GeneVentiv Therapeutics，該公司本月稍早宣布，它已經 簽署許可協議 與大學。

該協議允許 GeneVentiv 開發基於研究的血友病治療方法 李成文博士，他在基因治療中心經營一個實驗室。 GeneVentiv 將李列為共同創辦人和科學顧問。

近年來，北卡羅來納大學的基因治療中心在與其研究人員相關的衍生計畫方面進行了大量的工作。最值得注意的是，其領導人 Jude Samulski 剛剛 出售了他的新創公司 Asklepios BioPharmaceutical 向德國製藥巨頭拜耳支付高達$4億。

在過去的幾年裡，基因治療已經從一個實驗想法發展成為生物技術領域最熱門的領域之一。首先 基因療法獲批 美國食品藥物管理局於 2017 年頒布了這項法案，從那時起，輝瑞和拜耳等大牌公司就向開發基因療法的公司投資了數億美元。

該療法以基因為目標，以多種方式治療疾病，例如用健康基因取代導致疾病的突變基因、敲除突變基因或添加新基因來對抗疾病。

GeneVentiv 專注於血友病，一種遺傳病 與英國維多利亞女王有密切關係1800 年代，他將這種疾病的基因傳給了歐洲多個王室。

血友病會導致血液無法正常凝固，即使是輕微的傷害（如剃鬚割傷或瘀傷）也會導致嚴重出血。

這種疾病是由提供凝血蛋白能力的基因突變引起的，據該機構稱，大約每 5,000 名男性新生兒中就有 1 人患有這種疾病。 疾病預防與控制中心。不過，女性也可能患有血友病 這是非常罕見的.

此疾病的兩種形式，血友病 A（由於缺乏凝血因子 VIII 引起）和血友病 B（缺乏凝血因子 IX），構成了大多數病例， 根據史丹佛大學醫療保健中心.

GeneVentiv 執行長 Damon Race 表示，李的技術之所以脫穎而出，是因為它有可能為所有類型的血友病提供治療方法。

透過許多血友病治療方法，例如輸注凝血因子濃縮物，患者可以 開發抑制劑，或阻止治療發揮作用的抗體。根據 CDC 的數據，大約五分之一的 A 型血友病患者和大約百分之三的 B 型血友病患者會產生抑制劑。

雷斯說，這些抑制劑也會影響基因治療。但 GeneVentiv 相信，其治療方法可以透過關注凝血因子 V 來解決這個問題，而該因子產生抑制劑的風險最小。

該公司相信，如果可以透過基因療法提高 V 因子的產生水平，則可以在不需要 VIII 或 IX 因子的情況下恢復正常凝血。

「人們常常認為，因為這是一種罕見疾病，而且還有其他基因療法正在開發中，所以它是一個成熟的領域，」雷斯在談到血友病治療市場時說道。 “實際上，我們可能是第一個將抑制劑患者推向市場的人。”

如果 GeneVentiv 的實驗性治療有一天被證明有效，它也可能降低血友病治療的成本。目前治療血友病的平均費用為 超過$270,000 據 NPR 報道，每位患者每年都會進行一次。

這不包括與該疾病相關的其他健康費用。血友病患者經常 需要更換膝關節， 例如。

「如果一次輸注就能治癒疾病，那麼…在一生中也許可以為醫療保健系統節省 $22 百萬美元，」Race 說。

更重要的是，「這大大提高了你的生活質量，」他說，「不用擔心刮鬍子時割傷自己，不用擔心瘀傷可能導致內部失控出血，而且知道你已經痊癒了。對於患有抑制劑的患者來說，這種希望還沒有實現。

「在這裡，我們擁有了治療所有類型血友病的潛在通用療法，」雷斯說。

原文來源： 新聞與觀察家