RTP 公司的基因增強抗生素在首個臨床試驗中取得進展
發布日期：經過 艾倫·毛雷爾
三角研究園 – 軌跡 生物科學公司距離製造一種可有效對抗抗藥性細菌的新型抗生素又更近了一步。該公司報告稱，其獨特的抗生素技術成功完成了一項早期的、同類首個臨床試驗。
LBP-EC01的1b期臨床試驗是一種CRISPR-Cas3增強型噬菌體（crPhage）精準醫療產品，針對引起泌尿道感染（UTI）的大腸桿菌（E. coli）細菌
結果證明了 LBP-EC01 的安全性和耐受性，並有助於支持 Locus 噬菌體治療平台的整體安全性。該試驗達到了所有主要和次要終點，並證明了機制證據，是世界上第一個完成的、隨機的、安慰劑對照的重組噬菌體療法試驗。
噬菌體是攻擊細菌的病毒。它們在環境中無所不在，是地球上最常見的生物體，數量大約是細菌的 10 比 1。
組合方法
Locus 的方法將噬菌體的細菌捕獵活性與 CRISPR-Cas3 的 DNA 標靶活性結合。這意味著治療不會損害有益細菌，因為它只影響目標細菌。
當噬菌體瞄準細菌細胞時，它將其遺傳物質注入細胞中，劫持細胞的機器並利用它來創建自身的新副本。受感染的細菌在釋放新噬菌體的過程中被殺死，新噬菌體繼續感染其他細菌。
Locus 使用 Cas-3 CRISPR 技術來分解 DNA，而不是像 CRISPR Cas-9 那樣只切割 DNA。有點諷刺的是，CRISPR技術是從細菌保護自己免受入侵者侵害的方式演變而來的，卻被用來消滅有害細菌。
Locus 財務長兼聯合創始人 Dave Ousterout 在接受 WRAL TechWire 採訪時表示：「CRISPR Cas-3 是一個獨特的系統。它與 Cas-9 一樣以 DNA 為目標，但作用不同，並且會吞噬 DNA。過去，該公司曾表示它更像是吃豆人，而不是 Cas-9 的剪刀。
CAS-3 世界領先者
Cas-9 是目前最知名且使用最多的 CRISPR 系統，但 Cas-3 實際上在自然界中有 50% 的時間被使用。
「我們是 Cas-3 技術的世界領導者，」Ousterout 說。
隨著細菌對多種傳統抗生素產生抗藥性，人們越來越需要一種新的抗生素方法。聯合國專家預測，抗藥性感染的成長速度令人震驚，他們警告說，到 2050 年，抗藥性感染每年可能導致 1,000 萬人死亡。
該公司指出，COVID-19 大流行進一步加劇了全球抗生素的使用，進而加劇了更多抗藥性細菌的生長。
Locus 技術對噬菌體進行了改造，Ousterout 指出噬菌體“本身就是很好的殺手”，從而使它們更加有效。 「這改善了他們的工作方式，」他說。
它的第一個臨床試驗主要針對泌尿道感染，在美國，泌尿道感染每年影響超過 1200 萬人，其中三分之一的患者面臨復發的困擾。但它有更多的產品正在研發中，並且有可能吸引任何它找到相關噬菌體的細菌感染。
正在研發中的其他產品
「我們看到了做很多事情的潛力，」奧斯特勞特說。
該公司的產品線包括針對四種最常見細菌病原體的產品。該公司還擁有微生物組相關疾病的產品，例如發炎性腸道疾病、免疫腫瘤治療的藥物反應、與免疫檢查點抑制劑相關的感染和大腸癌。它將消除手術期間和手術後對廣譜抗生素的需求。
這家擁有 56 名員工的公司成立於 2015 年，已完成了 10 億美元的交易。它源自於北卡羅來納州立大學一名學生的想法，但主要是在該公司開發的。 Locus 最近完成了一輪債務融資，將進入下一輪股權融資。
在早期，北卡羅來納州生物技術中心提供了至關重要的支援。他們是其第一批重要投資者之一（$830,000 可轉換票據）。後來它對該公司進行了戰略投資。
Locus 正在準備其 UTI 產品的 2 期臨床試驗，以測試其有效性。
原文來源： WRAL 技術線