基因治療公司選擇達勒姆郡建新工廠，薪資為 $92.5K

2021 年 10 月 26 日

捷豹基因療法是一家針對所謂「嚴重」遺傳疾病的治療藥物開發商，正在獲得北卡羅來納州、達勒姆縣和北卡羅來納州生物技術中心。

該協議是在周二獲得北卡羅來納州經濟發展委員會（隸屬於北卡羅來納州商務部）的認可後達成的。

捷豹是一家成立兩年的公司，今年稍早從投資者籌集了 $1.39 億美元。其支持者之一是製藥巨頭禮來公司，將在新廠投資$1.25億美元。

該設施將是該公司的第四個設施。它還需要保留北卡羅來納州現有的 25 名現有員工。該公司在卡里設有一個現有實驗室。

該公司首席營運長Andrew Knudten 表示：「我們新的GMP [良好生產規範] 設施代表Jaguar 在我們的使命中向前邁出了重要一步，我們的使命是加速基因療法在大量未滿足需求的患者群體中取得突破。” “北卡羅來納州以其生物技術創新和高素質的勞動力而聞名，這兩者對於我們努力提高生產安全有效的基因療法的標準至關重要。”

該工廠佔地約 174,000 平方英尺。該公司表示，該設施將「支持公司初始計畫的未來臨床和商業生產，包括：半乳糖血症；自閉症的特定遺傳原因；和第 1 型糖尿病。”

多家生命科學公司已選擇北卡羅來納州建立新的生產設施。

「北卡羅來納州多元化的生命科學存在繼續吸引創新的生物製藥公司，」州長羅伊·庫珀在一份聲明中表示。 “捷豹在三角研究園的生物製造業務及其在卡里的過程科學實驗室的擴張，鞏固了北卡羅來納州作為這些公司首選基地的聲譽。”

激勵措施包括北卡羅來納州員工所得稅返還，在實現工作目標時總計超過$230 萬，以及價值$500,000 的社區大學培訓、北卡羅來納州生物技術中心的$100,000 補助金和達勒姆縣的$525, 000 補助金。

JAGUAR 的治療開發管線

JAG101 是一種正在開發的針對半乳糖血症的基因療法，半乳糖血症是一種代謝性疾病，其最嚴重的形式影響著美國約 4,500 名患者。據估計，美國還有 17,000 人患有較輕的疾病，但仍遭受長期影響。半乳糖血症在出生後幾個月內被診斷出來，是由碳水化合物代謝的先天性錯誤引起的，這種錯誤會損害身體處理半乳糖和產生能量的能力，半乳糖是母乳和配方奶粉中的糖之一。此疾病的後果可能包括白內障、肝衰竭、腎功能障礙和腦損傷（言語異常）。由於其嚴重性，半乳糖血症已被添加為美國和其他全球市場新生兒篩檢的一部分。目前的照護標準是嚴格的飲食，對某些患者效果有限，但往往不足以預防長期併發症。
JAG201是一種正在開發的基因療法，用於治療自閉症譜系障礙的特定遺傳原因。自閉症障礙的特徵包括癲癇發作、情緒/社交互動問題以及可能持續存在並幹擾日常生活的受限和重複行為。目前，美國約有 3 萬名患有捷豹針對的遺傳性自閉症譜系障礙的患者，目前尚無可用的治療方案。
JAG301是一種正在開發的針對第1型糖尿病的基因療法，第1型糖尿病是一種代謝性自體免疫疾病，目前需要終生依賴胰島素注射。 1 型糖尿病的嚴重併發症包括頻繁住院、失明、心臟病、中風、腎臟損傷和神經損傷。捷豹目前正在評估概念驗證數據，以便在新診斷者中最好地確定適當的臨床相關患者。
此外，Jaguar Gene Therapy 的控股子公司Axovia Therapeutics 致力於為纖毛疾病創造變革性療法，該公司正在推進AXV101，這是一種針對BBS1（Bardet-Biedl 綜合徵(BBS) 的一個子集）的基因療法。 BBS 是一種危及生命的神經代謝疾病，會導致進行性視力喪失、嚴重肥胖、學習障礙和腎臟疾病。

原始來源： WRAL 技術線