達勒姆新創公司 Tellus 距離新生兒腦部治療更近了一步

2020年10月23日

達勒姆 – 特勒斯治療公司其新生兒腦損傷治療藥物即將獲得批准。

本週，這家總部位於達勒姆的專注於新生兒健康的生物技術公司宣布，美國食品和藥物管理局已為其 TT-20 項目授予孤兒藥和罕見兒科藥物指定。

該計劃針對胎齡小於 32 週的早產兒的瀰漫性腦白質損傷 (DWMI)。

「FDA 的這些指定是我們 TT-20 計畫的一個重要里程碑，並強調了尋找 DWMI 治療方法的必要性，DWMI 是早產兒存活的新生兒腦損傷的主要形式，」Jason Kralic 博士說。執行長兼聯合創始人。

憑藉這一稱號，Tellus 現在有資格獲得優先審評券，該券可用於在六個月的加急時間內獲得 FDA 對另一種產品的新藥申請 (NDA) 的審查。

2019年12月，Tellus從北卡羅來納州生物技術中心獲得了$250,000貸款，用於開發其治療方法。

Kallic 說：「NCBiotech 提供的財務和智力資本對 Tellus 都非常有幫助。」他補充說，FDA 指定申請已包含在貸款範圍內。

“[這是]一個很好的例子，說明[這筆]資金如何促進我們實現研發和公司里程碑的能力。”

Tellus 成立於 2018 年，專注於開發安全有效的治療方法，以滿足新生兒未滿足的需求。

每年，美國大約有十分之一的嬰兒早產。

結果是：白質（髓磷脂）損傷的風險顯著增加，導致終生神經損傷，包括認知功能缺陷和自閉症譜系障礙。

DWMI 是早產兒腦損傷最常見的形式，也是神經系統預後不良的強烈預測因子。

為了解決這個問題，Tellus 正在開發一種源自人類母乳的新型小分子，作為新生兒的一種治療形式。

該公司的先導分子已被證明可以促進白質損傷動物模型中的髓鞘形成並隨後逆轉運動缺陷。

Tellus 目前正在尋求「新生兒首例」監管途徑，以評估腦損傷新生兒的安全性和有效性。

Kralic 說：“由於 FDA 還沒有批准用於 DWMI 的藥物，我們期待與 FDA 繼續合作，進一步確定 TT-20 在 DWMI 和其他新生兒疾病中的監管路徑。”

除了NCBiotech 貸款外，Tellus 還以可轉換票據的形式從MedBlue 籌集了$75,000 美元，從MassChallenge 推介競賽中贏得了$100,000 美元，並獲得了$500,000 杜克臨床與轉化科學研究所獎的支持。

Kralic 告訴 NCBiotech，Tellus 的目標是在 2021 年 1 月之前籌集種子/A 輪投資。

他沒有透露具體金額，但表示這些資金將用於支付 2021 年末的新藥申請研究前會議費用，以及 2022 年提交的「新生兒首次」臨床試驗申請。

此外，Tellus 將資助「針對其他新生兒未滿足需求的管道開發」。

該公司還加強了科學顧問委員會的實力，以幫助指導其發展，任命醫學博士 Terrie Inder 和藥學博士、BCPS 的 Chi Hornik 為董事會成員。

Inder 是波士頓布萊根婦女醫院兒科新生兒醫學科主任。她也是哈佛醫學院新生兒醫學領域的瑪麗·艾倫·艾弗里兒科教授。

霍尼克是杜克大學兒科重症醫學部臨床研究主任。

他們預計將指導公司的臨床開發項目，特別是其領先的 DWMI 項目，也稱為 TT-20。其目標是解決早產兒的運動併發症和與腦性麻痺相關的其他殘疾。

Tellus 首席科學官兼聯合創始人、醫學博士、博士 Eric Benner 表示：“我們很高興能夠利用他們在新生兒研究和重症監護方面的不同觀點、深厚的專業知識和深刻的見解。”

他們與科學聯合創始人、神經病學系教授兼杜克大學自體免疫和多發性硬化症杜克中心研究主任西蒙·格雷戈里博士。

原文來源： WRAL 技術線