達勒姆製藥公司 BioCryst 獲得治療遺傳性疾病的孤兒藥資格

發布日期： 2022 年 9 月 2 日

位於達勒姆 生物晶體該公司致力於發現和開發治療罕見疾病的藥物，該公司表示，美國食品和藥物管理局已為其治療進行性骨化性纖維發育不良（FOP）的實驗療法授予孤兒藥稱號。

FOP 是一種極為罕見且嚴重致殘的遺傳性疾病，會導致肌肉、肌腱、韌帶和其他結締組織中骨骼的不規則形成。隨著時間的推移，這種情況會導致關節融合、畸形、活動受限和過早死亡。

FDA 的孤兒藥地位促進了治療影響美國不到 20 萬人的疾病或醫療狀況的藥物或生物製劑的開發。獲得該頭銜的公司有資格獲得激勵措施，其中包括臨床試驗的稅收抵免、免收使用費以及產品批准後長達七年的市場獨佔權。

BioCryst 的新 FOP 藥物 BCX9250 已於今年稍早獲得 FDA 的快速通道指定，以及歐洲藥品管理局 (EMA) 的孤兒藥地位和 PRIME 指定。 FDA 的快速通道計劃和 EMA 的 PRIME 系統均旨在加快開發治療嚴重疾病和滿足未滿足的醫療需求的藥物的過程。

BioCryst 首席研發長 Helen Thackray 醫學博士表示：“我們感謝 FDA 決定授予 BCX9250 孤兒藥資格，因為我們正在努力實現將這種重要的口服研究療法帶給 FOP 患者的目標。” “通過這一指定以及我們之前從 FDA 和 EMA 獲得的指定給我們帶來的好處有可能盡可能有效地推進我們的 ALK-2 抑製劑項目，因為我們明年將開始在 FOP 患者中進行試驗。”

BCX9250 是一種新型口服激活素受體樣激酶 2 (ALK-2) 抑制劑，旨在限制 ALK-2 酶，該酶是骨形成正常途徑的一部分。 BioCryst 表示，ALK-2 的活化突變是 FOP 發生所必需的，這使得 ALK-2 酶成為有效治療的理想標靶。

該公司表示，其一期臨床試驗顯示BCX9250是安全的，且患者耐受性良好。

BioCryst 在納斯達克證券交易所上市，代碼為 BCRX，成立於 1986 年，並於 2010 年將總部遷至達勒姆。

BioCryst 的口服藥物 ORLADEYO 及其靜脈輸液 RAPIVAB 已在美國和多個全球市場獲得批准。 ORLADEYO 是一種治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 的藥物，HAE 是一種影響血管的疾病，會導致四肢、臉部、腸道和氣道反覆腫脹。 RAPIVAB 用於治療流感。

(C) 北卡羅來納州生物技術中心

原文來源： WRAL 技術線