NC 基因治療公司的推動—一個新的罕見疾病聯盟
發布日期：近3000萬患有罕見疾病的美國人收到了一些好消息。
美國國立衛生研究院、美國食品藥物管理局以及一群製藥公司和非營利組織已聯手加速新基因療法的開發。這對北卡羅來納州來說也是個好消息，該州擁有近 50 家專注於基因療法和罕見疾病的企業，為數千名焦油腳跟居民提供了就業機會。
什麼叫做 客製化基因治療聯盟 – 或 BGTC – 不到兩個月前推出。它是 NIH 加速藥物合作夥伴關係 (AMP) 的一部分，這是一項公共/私人合作項目，旨在加快針對不同疾病的藥物開發。十家全球製藥公司和一半數量的非營利患者組織以及 11 個 NIH 研究所、中心和倡議已簽約。
該計畫由美國國立衛生研究院基金會管理，其使命是促進改善人們生活的生物醫學發現。
據BGTC稱，目前我國約有7000種罕見疾病，其中5000種是由於遺傳因素造成的。一個受損的基因會導致近 80% 的罕見遺傳疾病，使美國數百萬患者遭受痛苦，但沒有太大改善的希望。目前，這些疾病中只有兩種獲得 FDA 批准的基因治療方法。
BGTC 表示，大多數罕見的遺傳性疾病源自於已知的特定基因突變，這使得基因療法成為一種有前景的解決方案。
美國國立衛生研究院院長弗朗西斯·S·柯林斯醫學博士表示，客製化療法可以糾正缺陷基因或用功能性基因取代缺陷基因。他說：“現在有很大的機會來改進基因療法的複雜開發過程，這將加速科學進步，最重要的是，通過增加有效基因療法的數量為患者帶來好處。”
但開發成本高、複雜且耗時。根據定義，罕見疾病只影響少數患者。美國國立衛生研究院國家轉化科學促進中心代理主任 Joni L. Rutter 博士表示，因此大多數製藥公司不願意投資多年的研究和數百萬美元將單一疾病基因療法推向市場。
BGTC 希望改變這種模式。該聯盟希望從一種稱為腺相關病毒（AAV）的通用基因傳遞載體開始。它被認為是治療許多人類疾病最有效的基因傳遞平台之一。
該合作夥伴關係表示，將支持一系列研究項目和臨床試驗，為 AAV 臨床開發和監管評估創建新工具。 Rutter 指出：“BGTC 的目標是讓客製化療法變得更容易、更快捷、更便宜，以激勵更多公司投資這一領域，為患者帶來治療。”
隨著時間的推移，我們的目標是找到方法來降低基因療法的前期開發成本，使技術標準化，並使其可用於更廣泛的疾病。 BCTC 計劃將創建一套通用的分析測試，以加速基因和載體的製造。該聯盟將尋找簡化監管框架的方法。
「透過利用平台技術的經驗和標準化流程，可以加速基因治療產品的開發，以便為最需要的患者更及時地獲得有前途的新療法，」醫學博士、哲學博士彼得·馬克斯說。 FDA 生物製品評估和研究中心。
財團成員將在未來五年內出資約 $7,600 萬來支持其計畫。 BGTC 表示，它將資助四到六項臨床試驗的研究——每項臨床試驗都專注於不同的罕見單基因疾病，目前尚無基因療法或商業計畫。針對三種疾病領域：狼瘡、阿茲海默症和第 2 型糖尿病。
「患有嚴重遺傳性疾病的人迫切需要解決方案，」柯林斯說。 “BGTC 承諾改變基因治療領域，以便我們能夠治療甚至治愈目前尚無治療方法的罕見疾病。”
北卡羅來納州擁有豐富的生物技術和學術資源，已成為領先的生物技術新創企業的著名孵化器。 「基因治療是我們州生物技術基礎設施中一個快速發展的領域，」北卡羅來納州生物技術中心精準健康高級總監 Sara Imhof 博士說。 「我們的相關生態系統處於有利地位，可以為定制基因治療聯盟做出貢獻並從中受益。對於迫切需要基因療法所能提供的益處的患者以及致力於這一重要科學領域的創新者和行業領導者來說，這是一個激動人心的時刻。”
原文來源： WRAL 技術線