AskBio與北卡羅來納大學聯手開發天使綜合症基因療法
發布日期：三角研究園 — 由於 Triangle 基因治療公司與北卡羅來納大學教堂山分校之間新建立的合作夥伴關係，為患有罕見神經遺傳疾病天使綜合症的人們帶來了希望。
Asklepios生物製藥 總部位於三角研究園的臨床階段基因治療公司（AskBio）已與該大學聯手，利用該公司專有的腺相關病毒（AAV）技術“利用突破性研究”，開發一種針對罕見神經遺傳病的可行療法紊亂。
雙方均未透露該協議的財務條款。
北卡羅來納大學神經科學中心主任 Mark Zylka 博士說：“患有天使綜合症的人面臨終生挑戰，而我們的基因治療方法有可能從遺傳根源上糾正這種疾病。”
“我們非常高興與 AskBio 合作，因為他們一直是罕見疾病臨床基因療法的先驅。”
全球 50 萬人
Angelman 症候群是由 UBE3A 基因功能喪失所引起的。這種疾病的發生率約為 15,000 人中的一人，即全世界約 50 萬人，目前尚無治癒方法， 根據天使症候群基金會的說法.
除了言語和運動缺陷等改變生活的症狀外，超過 80% 的天使症候群患者還患有癲癇，而標準的抗癲癇藥物通常對癲癇沒有很好的反應。
由 Zylka 和 Ben Philpot 博士領導的北卡羅來納大學醫學院團隊已經獲得了臨床前證據，表明基因療法可以透過改善癲癇和運動結果來幫助患有天使症候群的患者。
AskBio 首席醫療官凱西·柴爾德斯 (Casey Childers) 表示，在透過北卡羅來納大學的相互聯繫了解到科學家們的工作後，他於 2018 年底首次有機會見到他們。
他告訴北卡羅來納州生物技術中心：“從討論中可以清楚地看出，可能有機會利用我們的基因治療經驗來支持他們為天使綜合徵患者和家庭服務的使命。”
AskBio 是一家私人臨床階段基因治療公司，致力於改善患有遺傳性疾病的兒童和成人的生活。在 NCBiotech 的資助下，該公司現已被公認為基因治療技術的世界領導者。
AskBio 的基因治療平台包括廣泛的腺相關病毒 (AAV) 衣殼和啟動子庫，以及業界領先的專有細胞系製造流程（稱為 Pro10）。
該公司已產生數百種專有的第三代AAV衣殼和啟動子，其中一些已進入臨床測試，並在AAV生產、嵌合和自我互補衣殼等領域擁有500多項專利。
去年 4 月，該公司獲得了 TPG Capital 和 Vida Ventures 的 $2.25 億美元融資，以換取該公司的少數股權，資金也很充足。
改變生活
Childers 表示，AskBio 很高興與北卡羅來納大學團隊合作推動此計畫。
“目前，我們正處於確定將臨床前工作轉化為臨床產品的最有效途徑的早期階段。”
安曼綜合症基金會執行長 Amanda Moore 也對 AskBio 與北卡羅來納大學之間的合作表示歡迎。
「安傑曼綜合症基金會長期以來一直自豪地支持北卡羅來納大學研究人員的工作，博士。 Ben Philpot 和 Mark Zylka，並投資於對天使綜合症社區產生積極影響的科學，」她說。
“北卡羅來納大學和 AskBio 之間的合作使我們離為我們服務的人們和家庭提供可行的基因療法又近了一步。”