RTP-genteknikföretaget landar affär värt upp till $90M för 8 nervsystemterapier

Publiceringsdatum: 14 november 2019

Av Rick Smith, WRAL TechWire

FORSKNINGSTRIANGELPARK – StrideBio, en startup inom life science fokuserad på genredigeringsteknologi, har ett avtal på plats med ett läkemedelsföretag i Massachusetts som kan vara värt nästan $90 miljoner plus royalties under kommande år för rättigheter till så många som åtta potentiella genbaserade terapier.

Varje utvecklat läkemedel skulle fokusera på centrala nervsystemet och neuromuskulära "mål", StrideBio och dess partner Sarepta Therapeutics meddelade på torsdag. Den första reaktionen från investerarna var dock inte positiv. Sarpetaaktien föll nästan 5 procent efter att nyheten kom.

StrideBio, som lanserades 2015, är fokuserad på vad det kallar konstruerade virala vektorer, eller AAV, för genterapi.

Företaget har också träffat ett avtal med Crispr Therapeutics för att utveckla in vivo genleveransapplikationer. Som en del av den affären kommer StrideBio att få utvecklingsfinansiering, milstolpar och royalties på licensierade vektorer, och behålla vissa rättigheter att använda de nya AAV-vektorerna för genterapiapplikationer.

Tekniken på StrideBio är baserad på Dr Aravind Asokans arbete vid UNC-Chapel Hill och Dr Mavis Agbandje-McKenna vid University of Florida.

Asokan leder Laboratory for Synthetic Virology & Gen Therapy vid UNC-Chapel Hill. Ursprungligen utbildad som kemist, har han blandat områdena proteinteknik, virologi och genetik för att generera flera genterapiplattformar som för närvarande utvärderas i prekliniska och kliniska studier.

StrideBio samlade in nästan $16 miljoner från investerare i vad det beskrev som en övertecknad omgång riskkapital förra året och utsåg en ny VD tidigare i år.

"Vi är mycket glada över att inleda detta multi-target-samarbete med Sarepta, en etablerad ledare inom utveckling och kommersialisering av genetiska läkemedel", säger Sapan Shah, vd för StrideBio om affären. "Detta partnerskap kommer att tillhandahålla betydande resurser och expertis för att möjliggöra StrideBios fortsatta snabba expansion av vår forsknings- och tillverkningsplattform, samt påskynda utvecklingen av AAV-genterapier för flera sällsynta sjukdomsmål. Vi ser fram emot att arbeta tillsammans med Sarepta för att ge patienter nya behandlingar så snabbt som möjligt.”

Hatteras Ventures i Durham är bland StrideBios investerare.

"StrideBio kommer att få en förskottsbetalning på $48 miljoner i form av kontanter och Sarepta-aktier, förutom betydande framtida utvecklings-, regulatoriska och kommersiella milstolpar för de fyra programmen," sade företagen.

"StrideBio kommer också att få royalties på den globala nettoförsäljningen av alla kommersiella produkter som utvecklats genom samarbetet. Sarepta har också erhållit en exklusiv option att utöka samarbetet till att omfatta upp till ytterligare fyra mål med en förskottsbetalning på upp till $42,5 miljoner tillsammans med framtida nedströms milstolpsbetalningar, medan StrideBio har en option att erhålla samutveckling och sam- kommersiella rättigheter till ett av samarbetsmålen.”

Sarepta gick också med på att investera i StrideBios nästa finansieringsrunda.

 

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire