A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

Wprowadzenie Uplizny jest „świadectwem” kompetencji NC w badaniach i rozwoju leków

Data opublikowania:

PARK TRÓJKĄTA BADAWCZEGO – Kiedy piosenkarka Joni Mitchell napisała: „…nie wiesz, co masz, dopóki tego nie stracisz”, nie znała doktora Thomasa F. Teddera.

Tedder, profesor badań w dziedzinie immunologii w Alter Geller w szkole medycznej Duke University, wiedział.

Prawie czterdzieści lat temu on i jego zespół oraz garstka innych naukowców z całego świata rozpoczęli poszukiwania przełączników na powierzchni komórek, które włączałyby i wyłączały komórki B w organizmie. Komórki B odgrywają ważną rolę w regulacji układu odpornościowego. Są jednak nadaktywne w przypadku wielu chorób autoimmunologicznych i mogą powodować zapalenie tkanek i dysfunkcję układu narządów.

Doktor Thomas Tedder

Kiedy Tedder opracował unikalne przeciwciała monoklonalne skierowane przeciwko białkom komórek B CD19, CD20 i CD22, wiedział, że coś ma. Przeciwciała te zaprojektowano tak, aby blokowały podstawowe przyczyny chorób autoimmunologicznych bez zakłócania normalnej reakcji organizmu na infekcje.

Tedder założył Cellective Therapeutics w 2005 roku, aby przenieść swoje badania do prób klinicznych. Firma skupiła się na technologiach komórek B licencjonowanych przez Dana-Farber Cancer Institute – gdzie rozpoczął tę pracę – i Duke, gdzie wrzucił ją na wyższy bieg.

Firma biotechnologiczna MedImmune pomyślała, że Tedder też coś kombinuje. Zainwestowała w firmę Cellective, a następnie przejęła ją zaledwie rok po jej założeniu. Kandydaci na leki nadal znajdowali się w fazie przedklinicznej. Biorąc jednak pod uwagę międzynarodową reputację Teddera jako lidera w dziedzinie biologii komórek B, było to pewne założenie.

Przejęcie oznaczało straconą szansę dla Karoliny Północnej. Gdyby cząsteczki te zostały przeniesione z platformy przedklinicznej do ostatecznego zatwierdzenia, mogłoby to wzmocnić reputację państwa jako inkubatora badań i rozwoju nowych leków. Jednak firma MedImmune z siedzibą w Maryland kupiła najpierw Cellective i terapie oparte na komórkach B zniknęły.

Nie zapomniano o nich.

Rok po przejęciu Cellective firma MedImmune została kupiona przez AstraZeneca. Natomiast terapia CD-19 Teddera (inebilizumab) — najbardziej obiecująca z trzech cząsteczek — stała się głównym kandydatem na lek firmy Viela Bio. Ta biotechnologiczna spółka AstraZeneca specjalizuje się w nowych metodach leczenia chorób autoimmunologicznych i ciężkich chorób zapalnych.

Viela w końcu zamknęła pętlę leczenia inebilizumabem. W czerwcu amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła terapię – markę Uplizna – do dożylnego leczenia zaburzeń ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego (NMOSD) u pacjentów, u których wykryto przeciwciała anty-AQP4. To dopiero drugi zatwierdzony lek na tę chorobę.

NMOSD jest rzadką i ciężką chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego. Najczęściej atakuje nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy.

Układ odpornościowy błędnie atakuje białka i zdrowe komórki w organizmie, co może powodować szereg poważnych objawów. Należą do nich ból oczu, utrata wzroku, drętwienie, osłabienie lub paraliż rąk i nóg, utrata kontroli nad pęcherzem i jelitami, a nawet śmierć. W USA na tę chorobę cierpi od 4 000 do 8 000 osób.

Tedder powiedział, że Viela bada również lek pod kątem kilku innych wskazań, między innymi odrzucenia przeszczepu i onkologii.

DZIĘKUJEMY DLA NCBIOTECH ZA WCZESNE WSPARCIE

Tedder skontaktował się z Kathy Meserve, starszą dyrektor ds. inwestycji w zespole ds. rozwoju spółek wschodzących w North Carolina Biotechnology Center, gdy dowiedział się o niedawnym zatwierdzeniu przez FDA. „Byliście bardzo pomocni, kiedy w 2005 roku założyłem moją pierwszą firmę Cellective Therapeutics z Intersouth Partners” – powiedział. „Byliśmy spin-outem roku CED.”

Meserve i inni specjaliści NCBiotech pomagają naukowcom w coachingu podczas zdobywania przez nich przyczółka jako przedsiębiorcy, pomagając im w tworzeniu sieci kontaktów i przedstawiając ich inwestorom

„Uważam to za ogromny sukces NC, ponieważ jest to wspaniały lek, który dokona ogromnych zmian w życiu pacjentów z NMOSD, a także w życiu pacjentów z onkologią i innymi chorobami autoimmunologicznymi” – powiedział Tedder o zatwierdzeniu leku.

„Wy [w NCBiotech] odegraliście w tym dużą rolę na początku, za co zawsze będę wdzięczny. Dziękuję!"

KAROLINA PÓŁNOCNA CICHE ROZWÓJ W BRANŻY NARKOTYKOWEJ

Połączenie Karoliny Północnej z Uplizną to tylko jeden z niedawnych przykładów tego, jak naukowcy, uniwersytety i firmy biotechnologiczne tego stanu czynią postępy w badaniach i rozwoju nowych, często rewolucyjnych terapii. To często niedoceniany obszar, który pozytywnie wpływa na branżę biofarmaceutyczną.

Oto kilka dodatkowych przykładów:

  • Ralph Baric i jego zespół z UNC Gillings School of Global Public Health odegrali kluczową rolę w opracowaniu Remdesiviru, jednego z najbardziej obiecujących potencjalnych leków na Covid-19.
  • Martin Rodbell, biochemik z Chapel Hill, zdobywca Nagrody Nobla, dokonał przełomowych odkryć, które rzuciły światło na najwcześniejsze etapy chorób człowieka.
  • Irwin Fridovich z Duke University odkrył, że organizm w naturalny sposób wytwarza toksyczne cząsteczki zwane wolnymi rodnikami, które są kluczem do starzenia się. Jego odkrycie pomogło w stworzeniu nowych leków, nowej gałęzi biochemii i innego sposobu patrzenia na choroby.
  • Neurolog Duke, Allen Roses i jego zespół, jako pierwsi odkryli powiązanie genetyczne z chorobą Alzheimera.
  • Naukowcy z UNC-CH stworzyli mysz chorą na mukowiscydozę, co było ogromnym postępem, który zapewnił nauce pierwszy model zwierzęcy umożliwiający testowanie terapii jednego z wiodących na świecie zabójców genetycznych.
  • Burroughs Wellcome (obecnie GlaxoSmithKline) z siedzibą w Triangle Park opracowało AZT (azydotymidynę), pierwszy lek znacząco poprawiający jakość życia pacjentów z HIV/AIDS.
  • YT Chen, Priya Kishnani i ich zespoły z Duke University stworzyli Myozyme, enzymatyczną terapię zastępczą do leczenia rzadkiego zaburzenia metabolicznego zwanego chorobą Pompego.
  • Naukowcy z Research Triangle Institute odkryli taksol, który został zatwierdzony do leczenia raka jajnika i piersi.

Lista jest długa.

Nawet niektóre z najbardziej znanych dostępnych bez recepty proszków na ból głowy – BC, Stanback i Goody’s – zostały opracowane przez farmaceutów z Północnej Karoliny wiele lat temu.

Liczba nowych leków z logo Karoliny Północnej stale rośnie, w miarę jak nowe firmy biotechnologiczne otwierają swoje sklepy w tym stanie, a przemysł farmaceutyczny dokonuje znacznych inwestycji, aby zwiększyć swoją obecność w tym stanie.

Być może ponownie usłyszysz o Thomasie Tedderze. W 2015 roku założył kolejną firmę Cellective BioTherapy, która opracowuje regulacyjne immunoterapie oparte na komórkach B do leczenia nowotworów, chorób autoimmunologicznych i niedoborów odporności.

(C) Centrum Biotechnologii NC

Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire