Firma genetyczna RTP AskBio będzie realizować więcej terapii genowych w ramach nowego partnerstwa
Data opublikowania:Firma terapii genowej Asklepios BioPharmaceutical (Zapytaj Bio) z Research Triangle Park podpisała wieloletnią współpracę badawczą i umowę opcyjną z ReCode Therapeutics w celu opracowania technologii edycji genów w celu opracowania nowych precyzyjnych terapii.
„Współpraca łączy wiedzę AskBio w zakresie zastosowań syntetycznego DNA i CRISPR z nowatorską technologią dostarczania SORT LNP firmy ReCode w celu potencjalnego odkrycia nowych leków genetycznych” – powiedziała Sheila Mikhail, dyrektor generalna i współzałożycielka AskBio. „Dzięki tej współpracy mamy możliwość usprawnienia wysiłków AskBio w zakresie edycji genów i dostarczania materiałów niewirusowych, co wspiera i pokrywa się z naszym zobowiązaniem do pełnienia roli wiodącego w branży motoru innowacji w terapii genowej”.
Zgodnie z warunkami umowy AskBio połączy swoje syntetyczne nukleazy DNA i geny z technologią ReCode selektywnego celowania w narządy (SORT) nanocząstek lipidowych (LNP). Zgodnie z zapowiedzią firm o współpracy to połączenie mogłoby potencjalnie stworzyć „kompleksowe rozwiązanie”, które umożliwi pełne wprowadzenie genu poprzez precyzyjne dostarczenie zarówno narzędzia do edycji genów, jak i DNA jako mieszanego ładunku w jednym LNP do pożądanych celów. .
Otrzymuj najpopularniejsze artykuły w swojej skrzynce odbiorczej każdego popołudnia
„Pionierska technologia edycji genów firmy AskBio stanowi potężne uzupełnienie naszej modułowej platformy leków genetycznych SORT LNP, która umożliwia precyzyjne dostarczanie szerokiej gamy ładunków genetycznych do określonych narządów i komórek, w tym dużych, złożonych ładunków genetycznych i ładunków mieszanych” – powiedział Shehnaaz Suliman, dyrektor generalny ReCode. „Jesteśmy podekscytowani możliwością połączenia tych unikalnych platform w celu opracowania terapii genetycznych nowej generacji, które mogą zmienić życie pacjentów cierpiących na szeroką gamę wyniszczających chorób genetycznych”.
Obie firmy zauważyły, że wspólna praca może poszerzyć zakres edycji genów w przypadku docelowych chorób wątroby i płuc.
W ramach umowy firma ReCode otrzyma nieujawnioną płatność z góry w gotówce, z możliwością płatności za kolejne etapy realizacji projektu oraz opłat licencyjnych za nowatorskie leki powstałe w wyniku współpracy.
„KOLEJNY KROK DO PRZODU” W TECHNOLOGII ASKBIO
Firma AskBio, założona w 2001 roku, jest pionierem w wykorzystaniu wirusów związanych z adenowirusami (AAV) jako systemu dostarczania służącego do wprowadzania terapeutycznego materiału genetycznego do żywej tkanki. Firma posiada ponad 750 patentów w tej dziedzinie, dzięki kierownictwu naukowemu współzałożyciela dr Jude Samulskiego, pierwszego naukowca, który sklonował AAV.
Wczesne prace zespołu Samulskiego w AskBio i powiązanych podmiotach były wspierane przez dotacje i pożyczki z North Carolina Biotechnology Center na łączną kwotę około $1 mln. Wsparcie rozpoczęło się od grantu w wysokości $250 000, który pomógł w rekrutacji Samulskiego na Uniwersytet Północnej Karoliny w Chapel Hill School of Medicine z Uniwersytetu w Pittsburghu w 1993 roku.
Terapia genowa AAV ma szerokie implikacje terapeutyczne w leczeniu szeregu schorzeń ośrodkowego układu nerwowego, zaburzeń nerwowo-mięśniowych, metabolicznych i sercowo-naczyniowych. Oferta projektu AskBio na etapie klinicznym obejmuje leki stosowane w chorobie Pompego, chorobie Parkinsona i zastoinowej niewydolności serca.
Jak czytamy w ogłoszeniu, współpraca firmy z ReCode „stanowi kolejny krok naprzód dla AskBio w rozwijaniu technologii i wiedzy specjalistycznej w zakresie edycji genów oraz innych technologii dostarczania niewirusowego”.
AskBio jest spółką zależną będącą w całości własnością i niezależnie zarządzaną spółką zależną firmy Bayer AG, która nabyła AskBio w 2020 r. jako kamień węgielny nowo utworzonej platformy terapii komórkowej i genowej. Była to niezwykle udana transakcja dla AskBio, która otrzymała z góry $2 miliardy i aż do $2 miliardów w postaci potencjalnych płatności za kamienie milowe.
WSPÓLNE POŁĄCZENIE Z BAYEREM
ReCode z siedzibą w Menlo Park w Kalifornii to firma zajmująca się lekami genetycznymi, stosująca mRNA nowej generacji i terapie korygujące geny.
W czerwcu 2022 r. spółka ReCode sfinalizowała rundę finansowania przedłużenia serii B o wartości $200 mln, której współprzewodniczeniem jest Leaps by Bayer, jednostka inwestycyjna Bayer AG, w celu dalszego wzmocnienia portfolio innowacji Leaps by Bayer w zakresie terapii genowych.
Zdaniem firmy zebrane fundusze są wykorzystywane do wspierania rozwoju platformy i rurociągu ReCode w celu selektywnego dostarczania leków genetycznych docelowym typom narządów i komórek w „przewidywalny i programowalny sposób”.
(C) Centrum Biotechnologii NC
Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire