Najnowsza spółka wydzielona z Centrum Terapii Genowej UNC chce znaleźć lekarstwo na hemofilię

Data opublikowania:

Centrum terapii genowej UNC-Chapel Hill narodziło kolejny startup w Trójkącie.

Najnowszym spinoffem jest GeneVentiv Therapeutics z siedzibą w Raleigh, który ogłosił na początku tego miesiąca, że tak się stało podpisał umowę licencyjną z uniwersytetem.

Umowa umożliwia firmie GeneVentiv opracowanie metody leczenia hemofilii w oparciu o badania przeprowadzone przez firmę GeneVentiv Doktor Chengwen Li, który prowadzi laboratorium w ośrodku terapii genowej. GeneVentiv wymienia Li jako współzałożyciela i doradcę naukowego.

Centrum terapii genowej UNC w ostatnich latach aktywnie tworzyło spółki zależne powiązane z badaczami. Przede wszystkim jej lider właśnie Jude Samulski sprzedał swój startup Asklepios BioPharmaceutical niemieckiemu gigantowi farmaceutycznemu Bayer za kwotę do $4 miliardów.

W ciągu ostatnich kilku lat terapia genowa przekształciła się z pomysłu eksperymentalnego w jeden z najgorętszych sektorów w świecie biotechnologii. Pierwszy Zatwierdzono terapię genową przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków wprowadzono w 2017 r. i od tego czasu znane firmy, takie jak Pfizer i Bayer, zainwestowały setki milionów dolarów w firmy opracowujące terapie genowe.

Terapia ukierunkowana jest na geny w celu leczenia chorób na różne sposoby, na przykład poprzez zastąpienie zmutowanego genu wywołującego chorobę zdrowym, wyeliminowanie zmutowanych genów lub dodanie nowego genu w celu przeciwdziałania chorobie.

GeneVentiv koncentruje się na hemofilii, chorobie genetycznej powszechnie kojarzony z angielską królową Wiktorią, który w XIX wieku przekazał gen choroby wielu domom królewskim w całej Europie.

Hemofilia powoduje, że krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do ciężkiego krwawienia nawet w przypadku drobnych urazów, takich jak skaleczenie po goleniu lub siniak.

Choroba jest spowodowana mutacją genów odpowiedzialnych za wytwarzanie białek krzepnięcia i według badań występuje u około jednego na 5000 urodzeń płci męskiej. Centra Kontroli i Zapobiegania Chorobom. Jednak kobiety również mogą cierpieć na hemofilię jest to znacznie rzadsze.

Większość przypadków stanowią dwie formy choroby, hemofilia A (spowodowana brakiem czynnika krzepnięcia krwi VIII) i hemofilia B (brak czynnika IX). według Stanford Health Care.

Damon Race, dyrektor generalny GeneVentiv, powiedział, że technologia Li wyróżnia się, ponieważ potencjalnie umożliwia leczenie wszystkich rodzajów hemofilii.

W przypadku wielu metod leczenia hemofilii, takich jak wlew koncentratu czynnika krzepnięcia, pacjenci mogą to zrobić opracować inhibitorylub przeciwciała uniemożliwiające skuteczność leczenia. Według CDC u około jednej na pięć osób chorych na hemofilię A i około trzech na 100 chorych na hemofilię B rozwiną się inhibitory.

Race powiedział, że inhibitory te mogą również wpływać na leczenie terapii genowej. GeneVentiv uważa jednak, że jego leczenie może obejść ten problem, koncentrując się na czynniku krzepnięcia krwi V, w przypadku którego ryzyko wytworzenia inhibitorów jest minimalne.

Firma uważa, że gdyby można było zwiększyć poziom produkcji czynnika V za pomocą terapii genowej, można byłoby przywrócić normalne krzepnięcie bez konieczności stosowania czynnika VIII lub IX.

„Ludzie często myślą, że jest to dojrzała przestrzeń, ponieważ jest to rzadka choroba i ponieważ opracowywane są inne terapie genowe” – Race powiedział o rynku leków na hemofilię. „I właściwie moglibyśmy jako pierwsi wprowadzić na rynek leki dla pacjentów z inhibitorami”.

Jeśli eksperymentalne leczenie GeneVentiv pewnego dnia okaże się skuteczne, może również potencjalnie obniżyć koszty opieki nad chorymi na hemofilię. Obecne metody leczenia hemofilii kosztują średnio ok ponad $270 000 rocznie na pacjenta, podaje NPR.

Nie obejmuje to innych kosztów zdrowotnych związanych z chorobą. Często chorzy na hemofilię trzeba wymienić kolano, Na przykład.

„Gdyby można było otrzymać lekarstwo w postaci jednego wlewu, oznaczałoby to… zaoszczędzenie systemowi opieki zdrowotnej około 1 TP4–22 milionów w ciągu całego życia” – stwierdził Race.

Co więcej, „to ogromna poprawa jakości życia” – powiedział – „nie musieć się martwić skaleczeniem podczas golenia, nie martwić się siniakiem, który może skutkować niekontrolowanym krwawieniem wewnętrznym i wiedzieć, że jesteś wyleczony” . Ta nadzieja nie była dostępna dla pacjentów z inhibitorami.”

„Otrzymujemy potencjalnie uniwersalny lek na wszystkie typy hemofilii” – powiedział Race.

Oryginalne źródło artykułu: Wiadomości i obserwator