Genetycznie ulepszony antybiotyk firmy RTP przechodzi pierwsze w swoim rodzaju badanie kliniczne
Data opublikowania:przez Allana Maurera
PARK TRÓJKĄTA BADAWCZEGO – Umiejscowienie Nauki biologiczne są o krok bliżej opracowania nowego antybiotyku, który będzie skuteczny przeciwko opornym bakteriom. Firma informuje, że pomyślnie zakończyła wczesne, pierwsze w swoim rodzaju badanie kliniczne dotyczące swojej unikalnej technologii antybiotykowej.
Badanie kliniczne fazy 1b LBP-EC01, produktu medycyny precyzyjnej z bakteriofagiem (crPhage) wzmocnionym CRISPR-Cas3, ukierunkowanym na bakterie Escherichia coli (E. coli) wywołujące zakażenia dróg moczowych (UTI).
Wyniki wykazały bezpieczeństwo i tolerancję LBP-EC01 i pomogły potwierdzić ogólny profil bezpieczeństwa platformy terapii fagowej Locus. W badaniu osiągnięto wszystkie pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe oraz udowodniono mechanizm, co stanowiło pierwsze na świecie zakończone, randomizowane i kontrolowane placebo badanie dotyczące terapii rekombinowanymi bakteriofagami.
Bakteriofagi to wirusy atakujące bakterie. Są wszechobecne w środowisku i są najpowszechniejszymi organizmami na planecie, przewyższając liczebnie bakterie szacunkowo 10 do 1.
PODEJŚCIE KOMBINACYJNE
Podejście Locus łączy aktywność bakteriofagów w zakresie polowania na bakterie z aktywnością CRISPR-Cas3 ukierunkowaną na DNA. Oznacza to, że leczenie nie szkodzi dobrym bakteriom, ponieważ wpływa tylko na cel.
Kiedy fag celuje w komórkę bakteryjną, wstrzykuje do niej swój materiał genetyczny, który przejmuje mechanizmy komórki i wykorzystuje go do tworzenia nowych kopii siebie. Zakażona bakteria ginie w procesie uwalniania nowych fagów, które następnie infekują kolejne bakterie.
Locus wykorzystuje technologię Cas-3 CRISPR, która niszczy DNA, a nie tylko go tnie, tak jak robi to CRISPR Cas-9. To trochę ironiczne, że technologia CRISPR wyewoluowała ze sposobu, w jaki bakterie chronią się przed najeźdźcami używanymi do niszczenia szkodliwych zarazków.
W wywiadzie dla WRAL TechWire Dave Ousterout, dyrektor finansowy i współzałożyciel Locus, powiedział: „CRISPR Cas-3 to wyjątkowy system. Jego celem jest DNA w taki sam sposób jak Cas-9, ale działa inaczej i przeżuwa DNA. W przeszłości firma twierdziła, że bardziej przypomina PacMana niż nożyczki Cas-9.
ŚWIATOWY LIDER CAS-3
Cas-9 jest obecnie najbardziej znanym i najczęściej używanym z systemów CRISPR, ale Cas-3 jest w rzeczywistości używany w 50 procentach przypadków.
„Jesteśmy światowym liderem w technologii Cas-3” – powiedział Outerout.
Nowe podejście do antybiotyków stanowi coraz większą potrzebę, ponieważ zarazki rozwijają oporność na wiele konwencjonalnych antybiotyków. Eksperci Organizacji Narodów Zjednoczonych przewidują alarmujące tempo wzrostu, ostrzegając, że do 2050 r. infekcje lekooporne mogą powodować 10 milionów zgonów rocznie.
Jak podkreśla firma, pandemia Covid-19 jeszcze bardziej zwiększa stosowanie antybiotyków na całym świecie, co z kolei napędza rozwój bakterii bardziej lekoopornych.
Technologowie Locus opracowują bakteriofagi, które według Outerouta same w sobie są „dobrymi zabójcami”, aby uczynić je jeszcze bardziej skutecznymi. „Poprawia to sposób ich pracy” – powiedział.
Pierwsze badanie kliniczne dotyczyło UTI, które w USA dotyka ponad 12 milionów osób rocznie, a u jednej trzeciej tych pacjentów występują nawroty. Ma jednak w przygotowaniu więcej produktów i może przyciągnąć każdą infekcję bakteryjną, dla której znajdzie odpowiedniego faga.
DODATKOWE PRODUKTY W PRZYGOTOWANIU
„Widzimy potencjał do zrobienia wielu rzeczy” – powiedział Outerout.
Oferta firmy obejmuje produkty ukierunkowane na cztery najczęstsze patogeny bakteryjne. W ofercie znajdują się również produkty ukierunkowane na zaburzenia związane z mikrobiomem, takie jak nieswoiste zapalenie jelit, odpowiedź farmaceutyczna na terapie immunoonkologiczne, infekcje związane z inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego oraz rak jelita grubego. Wyeliminowałoby to potrzebę stosowania antybiotyków o szerokim spektrum działania w trakcie i po operacji.
Założona w 2015 roku, zatrudniająca 56 osób firma zarobiła na transakcjach o wartości miliarda dolarów. Powstał na podstawie pomysłu studenta z North Carolina State University, ale został opracowany głównie w firmie. Locus niedawno zamknął rundę zadłużenia, która przejdzie do następnej rundy kapitałowej.
Na początku kluczowego wsparcia udzieliło Centrum Biotechnologii Karoliny Północnej. Byli jednym z pierwszych inwestorów instrumentalnych ($830 000 w obligacjach zamiennych). Później dokonał strategicznej inwestycji w firmę.
Locus przygotowuje się do drugiej fazy badania klinicznego swojego produktu UTI, które sprawdzi jego skuteczność.
Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire