Firma farmaceutyczna BioCryst z Durham otrzymuje status leku sierocego do leczenia chorób genetycznych

Data opublikowania: wrzesień 2, 2022

z siedzibą w Durham BioCryst, która odkrywa i opracowuje leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób, podała, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała jej status leku sierocego dla eksperymentalnej terapii leczenia postępującej dysplazji kostniejącej (FOP).

FOP to niezwykle rzadka i poważnie upośledzająca choroba genetyczna, która powoduje nieregularne tworzenie się kości w mięśniach, ścięgnach, więzadłach i innych tkankach łącznych. Z biegiem czasu stan ten może powodować zrośnięcie stawów, deformacje, ograniczoną ruchliwość i przedwczesną śmierć.

Status leku sierocego przyznany przez FDA promuje rozwój leków lub leków biologicznych, które leczą choroby lub schorzenia, na które w Stanach Zjednoczonych cierpi mniej niż 200 000 osób. Firmy, które otrzymają to oznaczenie, kwalifikują się do zachęt, które mogą obejmować ulgi podatkowe na badania kliniczne, zwolnienie z opłat użytkownika oraz maksymalnie siedem lat wyłączności rynkowej po zatwierdzeniu produktu.

Nowy lek na FOP firmy BioCryst, BCX9250, otrzymał już na początku tego roku szybką ścieżkę od FDA, a także status leku sierocego i oznaczenie PRIME od Europejskiej Agencji Leków (EMA). Zarówno program szybkiej ścieżki FDA, jak i system PRIME EMA mają na celu przyspieszenie procesu opracowywania leków leczących poważne schorzenia i zaspokajających niezaspokojone potrzeby medyczne.

„Doceniamy decyzję FDA o przyznaniu BCX9250 oznaczenia leku sierocego, gdyż pracujemy nad naszym celem, jakim jest udostępnienie tej ważnej doustnej terapii eksperymentalnej pacjentom z FOP” – powiedziała Helen Thackray, lekarz medycyny, dyrektor ds. badań i rozwoju firmy BioCryst. „Korzyści dostępne dla nas dzięki temu oznaczeniu – oraz oznaczenia, które otrzymaliśmy wcześniej od FDA i EMA – mogą potencjalnie maksymalnie usprawnić nasz program inhibitorów ALK-2 w miarę zbliżania się do rozpoczęcia badań u pacjentów z FOP w przyszłym roku”.

BCX9250 to nowy, doustny inhibitor kinazy podobnej do receptora aktywiny-2 (ALK-2), zaprojektowany w celu ograniczenia enzymu ALK-2, który stanowi część normalnej ścieżki tworzenia kości. Do wystąpienia FOP konieczna jest aktywująca mutacja w ALK-2, co według BioCryst sprawia, że enzym ALK-2 jest idealnym celem skutecznego leczenia.

Firma twierdzi, że badania kliniczne I fazy wykazały, że BCX9250 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów.

Spółka BioCryst, notowana na giełdzie Nasdaq pod symbolem BCRX, została założona w 1986 r., a w 2010 r. przeniosła swoją siedzibę do Durham. Koncentruje się na lekach małocząsteczkowych, w których enzymy odgrywają kluczową rolę w szlaku biologicznym.

Doustny lek firmy BioCryst ORLADEYO i jego wlew dożylny RAPIVAB zostały zatwierdzone w USA i na wielu rynkach światowych. ORLADEYO to lek stosowany w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), choroby naczyń krwionośnych, która powoduje nawracający obrzęk kończyn, twarzy, jelit i dróg oddechowych. RAPIVAB stosuje się w leczeniu grypy.

(C) Centrum Biotechnologii NC

Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire