Biotechnologia z Durham wykorzystuje nowe fundusze na zakup terapii genowej chorób oczu

Wspierana przez Hatteras firma zajmująca się naukami przyrodniczymi na wczesnym etapie rozwoju wykorzystała swoje nowe fundusze do nabycia wyłącznych praw do platformy terapii genowej ukierunkowanej na choroby oczu.

W środę firma Atsena Therapeutics z siedzibą w Durham ogłosiła, że nabyła wyłączne prawa do terapii genowej od francuskiego giganta farmaceutycznego Sanofi. Terapia jest ukierunkowana na wrodzoną ślepotę Lebera (LCA1) związaną z GUCY2D – genetyczną chorobę oczu, która atakuje siatkówkę i jest główną przyczyną ślepoty u dzieci.

Przejęcie jest następstwem rundy finansowania wynoszącej $8,1 mln, która została zamknięta na początku tego roku przez firmę Atsena. Rundę prowadził zespół z Durham Partnerzy przedsięwzięcia Hatteras. Oprócz Hatteras do inwestorów firmy należą Fundacja Fighting Blindness' RD Fund, Osage University Partners, PBM Capital i University of Florida.

Firma Sanofi pierwotnie uzyskała licencję na tę technologię od Uniwersytetu Florydy. Po raz pierwszy został stworzony w laboratorium założycieli Atsena, dr Shannon Boye i Sanford Boye.

„Jesteśmy podekscytowani, że nasza terapia genowa dla LCA1 trafia do Atseny i że będziemy mieli możliwość dalszego jej rozwoju” – powiedział Sanford Boye, który pełni funkcję dyrektora ds. technologii w firmie. „Atsena została założona, aby udoskonalać metody leczenia dziedzicznych chorób siatkówki i wierzy we wszystko, co robimy, w skupianiu się na perspektywach i potrzebach pacjentów. Jesteśmy zaszczyceni możliwością dalszej współpracy z pacjentami z LCA1 i ich rodzinami, gdy staramy się leczyć tę wyniszczającą chorobę”.

Według firmy LCA jest najczęstszą przyczyną ślepoty u dzieci i dotyka około 2 do 3 dzieci na 100 000. Schorzenie to jest spowodowane mutacją rodzajową, która powoduje „wczesne i poważne zaburzenia widzenia lub ślepotę”. Forma, na którą ukierunkowana jest firma, dotyka około 20 procent wszystkich pacjentów z chorobami siatkówki.

Firma prowadzi badanie kliniczne I/II fazy oceniające terapię u pacjentów. oczekuje, że druga grupa pacjentów biorących udział w badaniu otrzyma dawkę jesienią.

„Atsena jest zadowolona ze wsparcia entuzjastycznej bazy inwestorów, którzy podzielają nasze zaangażowanie w dostarczanie zmieniającej życie mocy medycyny genetycznej pacjentom cierpiącym na LCA1 i inne formy ślepoty” – powiedział Patrick Ritschel, dyrektor generalny firmy i były współpracownik -założyciel StrideBio. „Nie możemy się doczekać ścisłej współpracy z naszymi inwestorami i pacjentami w miarę dalszego rozwoju i spodziewamy się ogłosić kolejne kamienie milowe jeszcze w tym roku”.

Oryginalne źródło artykułu: Trójkątny dziennik biznesowy