bluebird bio wprowadza w Niemczech terapię genową w leczeniu ciężkich chorób krwi
Data opublikowania:DUHAM — biografia Bluebirda, firma zajmująca się terapią genową z siedzibą w Durham, po raz pierwszy uruchomiła w Niemczech leczenie ciężkiej dziedzicznej choroby krwi.
LentiGlobin, sprzedawany pod nazwą ZYNTEGLO, to jednorazowa terapia genowa, która działa na genetyczną przyczynę β-talasemii zależnej od transfuzji (TDT), dziedzicznej choroby krwi spowodowanej mutacją w genie β-globiny. Zakłóca produkcję czerwonych krwinek, prowadząc do ciężkiej anemii.
Do tej pory pacjenci z TDT musieli przez całe życie przetaczać krew, aby przeżyć i stłumić objawy choroby. Transfuzje te często prowadziły do poważnych powikłań i uszkodzeń narządów w wyniku przeciążenia żelazem.
Jednak ta nowa terapia potencjalnie wyeliminuje lub zmniejszy potrzebę transfuzji krwi.
„Ten kamień milowy umożliwia wprowadzenie pierwszego komercyjnego leku ZYNTEGLO dla pacjentów z TDT w Unii Europejskiej (UE)” – powiedziała Alison Finger, dyrektor ds. handlowych firmy bluebird, North Carolina Biotechnology Center.
CAŁKOWICIE NOWY ZABIEG
bluebird współpracuje ze swoim partnerem produkcyjnym, firmą apceth Biopharma GmbH, nad komercyjną produkcją preparatu ZYNTEGLO w UE.
Nawiązała także współpracę ze Szpitalem Uniwersyteckim w Heidelbergu, stając się pierwszym wykwalifikowanym ośrodkiem leczniczym przeprowadzającym tę terapię.
Ponadto bluebird zawarł umowy dotyczące płatności opartych na wartości z wieloma ustawowymi ubezpieczeniami zdrowotnymi w Niemczech, aby zapewnić pacjentom i ich podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną dostęp do ZYNTEGLO.
„Terapia genowa to zupełnie nowy paradygmat leczenia, w związku z czym niezależnie od kraju konieczna jest ewolucja systemów opieki zdrowotnej, aby zapewnić pacjentom dostęp do jednorazowego leczenia” – wyjaśnił Finger.
„Trwają rozmowy z innymi rządami i płatnikami w UE. bluebird w dalszym ciągu ściśle współpracuje ze wszystkimi zainteresowanymi stronami, aby zapewnić pacjentom dostęp do terapii genowych i przystępność cenową.
Europejska Agencja Leków przyznała już produktowi ZYNTEGLO uprawnienia do stosowania w leczeniu TDT i przyznała mu status leku priorytetowego (PRIME) jako sierocego produktu leczniczego. ZYNTEGLO jest także częścią pilotażowego programu Agencji Adaptive Pathways, którego celem jest poprawa terminowego dostępu pacjentów do nowych leków
ZYNTEGLO otrzymało także status leku sierocego i oznaczenie terapii przełomowej do leczenia TDT od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków. Jednak w USA nie zostało to jeszcze zatwierdzone
Firma bluebird bio zainicjowała składanie wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA) do zatwierdzenia w USA i współpracuje z FDA w dyskusjach dotyczących wymagań i terminów składania różnych elementów wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA).
„W zależności od toczących się dyskusji firma planuje obecnie zakończyć składanie BLA w pierwszej połowie 2020 r.” – podała firma w swoim komunikacie.
OBIEKT W DURHAM OTWARTY W 2019 ROKU
bluebird to spółka publiczna z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts oraz zakładami w Durham w Seattle i Zug w Szwajcarii.
Obiekt w Durham to zakład produkcyjny o powierzchni 125 000 stóp kwadratowych, który firma bluebird kupiła w 2017 r. i otworzyła w zeszłym roku.
Zakład produkuje wektor lentiwirusowy do eksperymentalnych terapii genowych i komórkowych firmy, w tym: bb2121 i bb21217 do leczenia szpiczaka mnogiego oraz potencjalnie LentiGlobin do leczenia TDT i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.
bluebird zatrudnia w zakładzie około 82 naukowców, inżynierów, pracowników produkcyjnych i operacyjnych.