AskBio i UNC łączą siły, aby opracować terapię genową na zespół Angelmana
Data opublikowania:PARK TRÓJKĄTA BADAWCZEGO — Na horyzoncie widać nadzieję dla osób zmagających się z rzadką chorobą neurogenetyczną, zespołem Angelmana, dzięki nowo utworzonemu partnerstwu pomiędzy firmą Triangle zajmującą się terapią genową a Uniwersytetem Karoliny Północnej w Chapel Hill.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), firma zajmująca się terapią genową na etapie klinicznym, z siedzibą w Research Triangle Park, połączyła siły z uniwersytetem, „wykorzystując przełomowe badania” z wykorzystaniem własnej technologii wirusa związanego z adenowirusem (AAV) w celu opracowania realnej terapii rzadkiej choroby neurogenetycznej nieład.
Żaden ze partnerów nie ujawnił finansowych warunków umowy.
„Osoby z zespołem Angelmana stoją przed wyzwaniami trwającymi całe życie, a nasze podejścia do terapii genowej mogą potencjalnie skorygować genetyczne korzenie tego zaburzenia” – powiedział dr Mark Zylka, dyrektor Centrum Neuronauki UNC.
„Jesteśmy niezwykle podekscytowani współpracą z firmą AskBio, ponieważ jest ona awangardą klinicznych terapii genowych w leczeniu rzadkich chorób”.
500 000 OSÓB NA CAŁYM ŚWIECIE
Zespół Angelmana jest spowodowany utratą funkcji genu UBE3A. Zaburzenie to występuje u około jednej na 15 000 osób, czyli u około 500 000 osób na całym świecie, a obecnie nie ma na nie lekarstwa. według Fundacji Zespołu Angelmana.
Oprócz objawów zmieniających życie, takich jak zaburzenia mowy i motoryki, u ponad 80 procent pacjentów z zespołem Angelmana występuje padaczka, która zazwyczaj nie reaguje dobrze na standardowe leki przeciwpadaczkowe.
Zespół Szkoły Medycznej UNC, kierowany przez doktorów Zylkę i Bena Philpotów, zgromadził przedkliniczne dowody na to, że terapia genowa może pomóc osobom z zespołem Angelmana poprzez poprawę napadów padaczkowych i wyników motorycznych.
Casey Childers, dyrektor medyczny AskBio, powiedział, że miał okazję spotkać się z naukowcami pod koniec 2018 r., kiedy dowiedział się o ich pracy dzięki wzajemnym powiązaniom w UNC.
„Z tej dyskusji jasno wynikało, że może pojawić się możliwość wsparcia ich misji na rzecz pacjentów i rodzin z zespołem Angelmana poprzez wykorzystanie naszego doświadczenia w terapii genowej” – powiedział North Carolina Biotechnology Center.
AskBio to prywatna firma zajmująca się terapią genową na etapie klinicznym, której celem jest poprawa życia dzieci i dorosłych z zaburzeniami genetycznymi. Dzięki funduszom NCBiotech jest obecnie uznawana za światowego lidera w technologiach terapii genowej.
Platforma terapii genowej AskBio obejmuje obszerną bibliotekę kapsydów i promotorów wirusów związanych z adenowirusami (AAV) oraz wiodący w branży, zastrzeżony proces produkcji linii komórkowych o nazwie Pro10.
Firma wygenerowała setki zastrzeżonych kapsydów i promotorów AAV trzeciej generacji, z których kilka przeszło testy kliniczne i posiada ponad 500 patentów w takich obszarach, jak produkcja AAV oraz kapsydy chimeryczne i samouzupełniające się.
Jest także dobrze finansowana po otrzymaniu dofinansowania w wysokości $225 mln od TPG Capital i Vida Ventures w zamian za mniejszościowy pakiet udziałów w spółce w kwietniu ubiegłego roku.
ZMIENIAJĄCE ŻYCIE
Childers powiedział, że AskBio jest podekscytowany współpracą z zespołem UNC nad postępem tego projektu.
„W tej chwili jesteśmy na wczesnym etapie, aby określić najskuteczniejszą ścieżkę przełożenia prac przedklinicznych na produkt kliniczny”.
Amanda Moore, dyrektor generalna fundacji Angelman Syndrome Foundation, również z zadowoleniem przyjęła partnerstwo pomiędzy AskBio i UNC.
„Fundacja Zespołu Angelmana od dawna z dumą wspiera prace badaczy UNC, dr. Bena Philpota i Marka Zylki oraz inwestuj w naukę, która pozytywnie wpłynie na społeczność związaną z zespołem Angelmana” – powiedziała.
„Współpraca pomiędzy UNC i AskBio przybliża nas o krok do zapewnienia realnej terapii genowej osobom i rodzinom, którym służymy”.