9 Meters Biopharma z siedzibą w Raleigh rozpoczyna badania pacjentów dotyczące rzadkich chorób przewodu pokarmowego

Data opublikowania: lipiec 22.2020

RALEIGH — ogłosiła w tym tygodniu firma 9 Meters Biopharma, firma zajmująca się rzadką gastroenterologią na etapie klinicznym z siedzibą w Raleigh, rozpoczęła dawkowanie pierwszym pacjentom w ramach badania klinicznego fazy 1b/2a mającego na celu ocenę NM-002 u dorosłych z zespołem krótkiego jelita (SBS).

SBS jest zagrażającą życiu chorobą sierocą, spowodowaną znacznym skróceniem przewodu pokarmowego, prowadzącą do upośledzenia wchłaniania składników odżywczych. Wielu pacjentów z SBS przynajmniej częściowo polega na leczeniu pozajelitowym, czyli dożylnej metodzie zapewnienia nawodnienia, niezbędnych składników odżywczych i elektrolitów.

Lek 9 Meters, NM-002, to długo działający, wstrzykiwany agonista receptora glukagonopodobnego peptydu-1 (GLP-1), opracowany specjalnie do leczenia motoryki żołądka u pacjentów z SBS poprzez spowalnianie czasu pasażu trawiennego.

Jej dyrektor generalny i prezes, John Temperato, twierdzi, że może to zmniejszyć zależność od wsparcia pozajelitowego.

„9 Meters stara się zaoferować pacjentom z SBS opcję terapeutyczną, która ograniczy konieczność polegania na leczeniu pozajelitowym i minimalizuje częstotliwość dawkowania” – stwierdził w oświadczeniu. „Kiedy skrócony przewód pokarmowy nie jest w stanie wchłonąć wystarczającej ilości składników odżywczych i płynów, leczenie pozajelitowe jest środkiem ratującym życie. Suplementacja dożylna jest jednak niezwykle uciążliwa i może zwiększać ryzyko infekcji w miejscu wstrzyknięcia lub powikłań związanych z nerkami lub wątrobą. Mamy nadzieję, że NM-002 może poprawić jakość życia tych pacjentów.”

9 Meters jest produktem nowo połączonej firmy Innovate Biopharmaceuticals z siedzibą w Raleigh, firmy biotechnologicznej działającej na etapie klinicznym, skupiającej się na opracowywaniu nowatorskich leków na choroby autoimmunologiczne i zapalne, oraz izraelskiego RDD Pharma, start-upu skupiającego się na sierocych i innowacyjnych terapiach zaburzeń żołądkowo-jelitowych.

Konkurując w maju, firma pozyskała także 1TP4–22 mln w ramach nowego finansowania pod przewodnictwem Orbimed Advisors, LLC oraz podpisała wcześniej ogłoszoną fuzję z Naia Rare Diseases, firmą opracowującą własny, długo działający GLP-1 do leczenia zespołu krótkiego jelita .

Nazwany na cześć przybliżonej długości przewodu pokarmowego, 9 Meters koncentruje się na specjalistycznych, rzadkich i sierocych chorobach przewodu pokarmowego.

9 Meters stwierdziło, że badanie kliniczne fazy 1b/2a jest otwartym, jednoośrodkowym badaniem oceniającym bezpieczeństwo i tolerancję trzech rosnących dawek NM-002 u dorosłych pacjentów z SBS. Pacjenci w każdej z trzech kohort otrzymają dwie dawki NM-002 w odstępie dwóch tygodni. Jako pierwszorzędowy punkt końcowy przyjęto zmianę dziennej objętości wydalanego moczu, stanowiącą odwrotnie zależny wskaźnik zastępczy stosowania leczenia pozajelitowego.

NM-002 otrzymał oznaczenie sierocego od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków.

Proces toczy się w Cedars-Sinai w Los Angeles, a jego wyniki spodziewane są w pierwszej połowie 2021 roku.

Pracuje również nad otrzymaniem najlepszych wyników trwającego badania III fazy dotyczącego celiakii, które odbędzie się w 2021 r.

Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire