A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

업플리즈나 출시는 엔씨의 신약 R&D 역량을 보여주는 '증명'이다.

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리서치 트라이앵글 파크 – 싱어송라이터 Joni Mitchell이 "...당신은 그것이 사라질 때까지 당신이 무엇을 가지고 있는지 모른다"라고 썼을 때 그녀는 Thomas F. Tedder 박사를 몰랐습니다.

Duke University Medical School의 면역학 연구를 담당하는 Alter Geller 교수인 Tedder는 알고 있었습니다.

약 40년 전 그와 그의 팀, 그리고 전 세계의 소수의 다른 과학자들은 신체의 B 세포를 켜고 끄는 세포 표면 스위치를 찾기 시작했습니다. B세포는 면역 체계를 조절하는 데 중요합니다. 그러나 이들은 많은 자가면역 질환에서 과도하게 활동하며 조직 염증과 기관 시스템 기능 장애를 일으키는 데 도움이 될 수 있습니다.

토마스 테더(Thomas Tedder) 박사

Tedder는 CD19, CD20 및 CD22 B 세포 단백질을 표적으로 하는 독특한 단일클론 항체를 개발했을 때 자신이 뭔가를 하고 있다는 것을 알았습니다. 이 항체는 감염에 대한 신체의 정상적인 반응을 방해하지 않으면서 자가면역 질환의 근본 원인을 차단하도록 설계되었습니다.

Tedder는 해당 연구를 임상 시험으로 전환하기 위해 2005년에 Cellective Therapeutics를 설립했습니다. 이 회사는 그가 이 연구를 시작한 Dana-Farber Cancer Institute와 그가 이 연구를 더욱 발전시킨 Duke에서 라이선스를 받은 B 세포 기술에 중점을 두었습니다.

생명공학 회사 MedImmune은 Tedder도 뭔가를 하고 있다고 생각했습니다. 창립 1년 만에 Cellective에 투자하고 인수했습니다. 약물 후보는 아직 전임상 개발 단계에 있었습니다. 그러나 B세포 생물학의 선두주자로서 Tedder의 국제적 명성을 고려하면 이는 확실한 선택이었습니다.

이번 인수로 인해 노스캐롤라이나는 기회를 놓쳤습니다. 이러한 분자가 전임상 플랫폼에서 최종 승인까지 추진되었다면 신약 연구 및 개발을 위한 인큐베이터로서 주의 명성을 강화할 수 있었을 것입니다. 하지만 메릴랜드에 본사를 둔 MedImmune이 Cellective를 먼저 인수했고 B세포 치료법은 사라졌습니다.

그들은 잊혀지지 않았습니다.

Cellective를 인수한 지 1년 후, MedImmune은 AstraZeneca에 인수되었습니다. 그리고 세 가지 분자 중 가장 유망한 Tedder의 CD-19 치료법(inebilizumab)이 Viela Bio의 주요 약물 후보가 되었습니다. 이 AstraZeneca 생명공학 분사 기업은 자가면역 및 중증 염증성 질환에 대한 새로운 치료법을 전문으로 합니다.

Viela는 마침내 이네빌리주맙의 루프를 종료했습니다. 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)은 항AQP4 항체 양성인 환자의 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)를 정맥 주사로 치료하기 위해 업플리즈나(Uplizna)라는 브랜드의 치료법을 승인했습니다. 이는 해당 질병에 대해 두 번째로 승인된 약물입니다.

NMOSD는 중추신경계의 희귀하고 심각한 자가면역 질환입니다. 시신경과 척수에 가장 흔히 영향을 미칩니다.

면역 체계가 실수로 신체의 단백질과 건강한 세포를 공격하여 다양한 심각한 증상을 유발할 수 있습니다. 여기에는 눈의 통증, 시력 상실, 무감각, 팔과 다리의 약화 또는 마비, 방광 및 장 조절 상실, 심지어 사망까지 포함됩니다. 미국 내 약 4,000~8,000명의 사람들이 이 질병으로 고통받고 있습니다.

Tedder는 Viela가 또한 여러 가지 다른 적응증, 이식 거부 및 종양학에 대한 약물을 조사하고 있다고 말했습니다.

조기 지원을 해주신 NCBIOTECH에 감사드립니다.

Tedder는 최근 FDA 승인 소식을 듣고 North Carolina Biotechnology Center의 Emerging Company Development 팀의 투자 담당 수석 이사인 Kathy Meserve에게 연락했습니다. “2005년 Intersouth Partners와 함께 Cellective Therapeutics라는 첫 번째 회사를 설립했을 때 당신은 매우 도움이 되었습니다.”라고 그는 말했습니다. "우리는 올해의 CED 분사였습니다."

Meserve 및 기타 NCBiotech 전문가는 과학자들이 기업가로서의 발판을 마련하고 네트워크를 형성하고 투자자에게 소개할 수 있도록 코치를 돕습니다.

Tedder는 약물 승인에 대해 “나는 이것이 훌륭한 약물이고 NMOSD 환자의 삶뿐만 아니라 종양학 및 기타 자가면역 질환 환자의 삶에 큰 변화를 가져올 것이기 때문에 엄청난 NC 성공 사례라고 생각합니다.”라고 말했습니다.

“[NCBiotech에 있는] 여러분이 초기에 큰 역할을 해줬는데, 저는 항상 감사할 것입니다. 감사합니다!"

노스캐롤라이나주, 조용히 약물 R&D 발전

노스캐롤라이나와 Uplizna의 연결은 주의 과학자, 대학 및 생명공학 기업이 새롭고 종종 혁명적인 치료법의 연구 개발을 어떻게 발전시키고 있는지를 보여주는 최근 사례 중 하나입니다. 이는 바이오제약 산업에 긍정적인 영향을 미치는 종종 평가받지 못하는 분야입니다.

다음은 몇 가지 추가 예입니다.

  • UNC Gillings School of Global Public Health의 Ralph Baric과 그의 팀은 가장 유망한 코로나19 치료법 중 하나인 Remdesivir를 개발하는 데 중요한 역할을 했습니다.
  • 노벨상을 수상한 채플힐 생화학자인 마틴 로드벨(Martin Rodbell)은 인간 질병의 초기 단계를 밝히는 획기적인 발견을 했습니다.
  • 듀크 대학교의 어윈 프리도비치(Irwin Fridovich)는 신체가 노화의 핵심인 자유 라디칼이라는 독성 분자를 자연적으로 생성한다는 사실을 발견했습니다. 그의 발견은 새로운 약품, 생화학의 새로운 분야, 그리고 질병을 바라보는 새로운 시각을 낳는 데 도움이 되었습니다.
  • 듀크의 신경학자 Allen Roses와 그의 팀은 알츠하이머병과의 유전적 연관성을 최초로 발견했습니다.
  • UNC-CH의 연구원들은 낭포성 섬유증을 앓고 있는 쥐를 만들었습니다. 이는 세계 최고의 유전적 살인자 중 하나에 대한 치료법을 테스트하기 위한 최초의 동물 모델을 과학에 제공하는 극적인 발전입니다.
  • Research Triangle Park에 본사를 둔 Burroughs Wellcome(현재 GlaxoSmithKline)은 HIV/AIDS 환자의 삶의 질을 실질적으로 향상시키는 최초의 약물인 AZT(Azidothymidine)를 개발했습니다.
  • YT Chen, Priya Kishnani 및 Duke University의 팀은 폼페병이라는 희귀 대사 장애를 치료하기 위한 효소 대체 요법인 Myozyme을 개발했습니다.
  • Research Triangle Institute의 과학자들은 난소암과 유방암 치료에 승인된 탁솔(Taxol)을 발견했습니다.

그리고 목록은 계속됩니다.

심지어 가장 잘 알려진 처방전 없이 구입할 수 있는 두통약인 BC, Stanback, Goody's도 수년 전에 노스캐롤라이나 약사에 의해 개발되었습니다.

노스캐롤라이나 상표가 붙은 신약의 수는 새로운 생명공학 회사가 주에 매장을 설립하고 제약 산업이 이곳에서 입지를 확장하기 위해 막대한 투자를 함에 따라 계속 증가하고 있습니다.

Thomas Tedder의 이야기를 다시 들을 수도 있습니다. 2015년에 그는 암, 자가면역 및 면역결핍증을 치료하기 위한 조절 B세포 기반 면역요법을 개발하는 Cellective BioTherapy라는 또 다른 회사를 설립했습니다.

(다) NC바이오텍센터

원본 기사 출처: WRAL TechWire