TBJ: 삼각형이 변혁적 과학에 뛰어들다
게시 날짜:제니퍼 헨더슨
태어난 남자 아기 3,500명 중 한 명에게는 DMD라는 몸을 쇠약하게 만드는 질병이 숨어 있습니다.
DMD(뒤센 근이영양증)는 주로 남자 아이에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환입니다. 증상은 일반적으로 3세에서 5세 사이의 어린이에게 나타나며 심장 및 호흡기 시스템뿐만 아니라 몸 전체의 점진적인 근육 퇴화를 포함합니다.
그러나 화이자(Pfizer)는 DMD를 감시하고 있으며 거대 제약회사는 이를 공격하기 위한 새로운 무기, 즉 노스캐롤라이나에서 유전자 치료법을 개발하고 있습니다.
올해 초, 뉴욕에 본사를 둔 이 회사는 유전자 치료 프로그램을 시작한 지 2년도 채 되지 않아 중요한 단계를 밟았습니다. 채플힐의 Bamboo Therapeutics 인수 최대 $645백만 상당의 거래에서.
화이자의 수석 부사장이자 회사의 유전자 치료 사업 책임자인 밥 스미스(Bob Smith)는 회사가 "Bamboo 인수를 통해 첫 번째 새로운 임상 시험"을 시작했다고 말했습니다. 이 시험은 DMD를 늦추거나 심지어 중단시킬 수 있는 유전자 치료 후보에 대한 것입니다.
Smith는 “우리는 이것이 이 질병으로 고통받는 소년들에게 혁신적인 새로운 치료법이 될 수 있기를 정말로 희망합니다.”라고 말했습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 새로운 유전자 치료 기술이 뿌리내리는 과정을 면밀히 관찰하고 있습니다. FDA에 따르면, 유전자 치료는 과학자들이 "의학적 문제를 일으키는 유전자를 그렇지 않은 유전자로 대체하거나, 신체가 질병과 싸우거나 치료하도록 돕는 유전자를 추가하거나, 문제를 일으키는 유전자를 끄는 것"입니다.
FDA가 승인한 유전자 치료 제품은 소수에 불과하지만 잠재적으로 수익성이 높고 삶을 변화시키는 시장입니다. Allied Market Research에 따르면 전 세계 유전자 치료 시장은 현재 약 $6억 규모에서 단 5년 내에 $44억 이상으로 급증할 수 있습니다.
2014년 UNC-Chapel Hill 출신 Jude Samulski가 설립한 Bamboo Therapeutics를 중심으로 현재 노스캐롤라이나에는 암, 대사 장애, ALS 또는 루게릭병 등을 대상으로 하는 약 20명의 플레이어가 있습니다. 이들은 Triangle 대학교와 타 주 출신이며, 노스캐롤라이나 기반 클러스터가 발전함에 따라 세금 및 경제 개발 혜택을 가져올 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
지불자를 참여시키고 높은 제조 비용과 같은 어려움에도 불구하고 노스캐롤라이나에는 큰 기회가 있다고 투자 담당 수석 이사인 케이트 홀트(Kate Holt)는 말합니다. 노스캐롤라이나 생명공학 센터.
그 기회는 일자리 창출뿐 아니라 국가를 위한 조세 기반과 “빛나고” “글로벌 리더”가 되는 새로운 전문 분야로도 구성된다고 그녀는 말합니다.
그녀는 “이것은 훌륭한 목표이며 가치 있는 목표입니다.”라고 말합니다.
대학에서 돋아나다
스미스는 화이자가 약 4년 전부터 유전자 치료 분야에 투자하기 시작했다고 말했습니다.
그 이후로 노스캐롤라이나에서의 학문적 연구와 노스캐롤라이나주에서의 화이자 유전자 치료 프로그램의 지속적인 개발은 여전히 매우 중요했습니다.
Smith는 "우리는 이것이 환자를 위한 획기적인 의약품의 잠재력으로 해석될 수 있는 과학 분야라고 생각했습니다. 특히 희귀 질환에 중점을 두었습니다."라고 Smith는 말했습니다.
그는 접근 방식이 "구축, 구매, 파트너"라고 말했습니다.
Smith는 Samulski를 "이 분야의 선도적인 학술 조사자"라고 지적합니다. Samulski는 Bamboo를 설립한 직후 Pfizer에 연락했습니다.
궁극적으로 Pfizer는 Bamboo의 시리즈 A 자금 조달 라운드에 $4,500만 달러를 투자했으며 계약에는 "특정 이정표가 충족된다는 가정 하에 차후에 회사를 인수할 수 있는 옵션"이 포함되어 있다고 Smith는 말합니다.
8월 1일은 화이자의 Bamboo 인수 2주년이 되는 날로 현재 임상 연구가 진행 중이다.
Smith는 “인수를 완료한 이후 제조 능력이 크게 확장되었습니다.”라고 말합니다. 여기에는 작년에 발표된 샌포드의 $1억, 40개 일자리 유전자 치료 제조 확장이 포함됩니다.
"우리는 [Bamboo] 인수의 전망, 인수를 완료한 후 2년 동안 관리해 온 방식, 기술 프로그램을 기반으로 한 유망한 후보 파이프라인에 대해 정말 기분이 좋습니다."라고 그는 말합니다.
UNC의 혁신, 기업가 정신 및 경제 개발 담당 부총장인 Judith Cone은 화이자의 이 지역에 대한 지속적인 투자를 신호라고 부릅니다.
“그들은 과학에 가까워지려고 노력하지 않았다면 여기에 식물을 심지 않았을 것입니다.”라고 그녀는 말합니다.
Bamboo의 경우와 같은 과학의 대부분은 해당 지역의 대학에서 나오고 있습니다.
NCBiotech의 경제 개발 및 주 전역 운영 담당 수석 부사장인 Bill Bullock은 "NIH 희귀 질환 연구 자금의 $9 중 $1이 노스캐롤라이나를 통해 흐릅니다."라고 말합니다.
UNC, Duke, NC State, Wake Forest 및 East Carolina를 포함한 주 전역의 대학이 모두 해당 자금을 유치하고 있습니다.
UNC의 유전자 치료 센터, Samulski와 그의 동료들의 연구, 그리고 해당 분야에 대한 Duke의 강화된 노력을 포함하여 “우리는 연구 기관으로부터 이 분야에 대한 오랜 헌신을 갖고 있습니다.”라고 말합니다. Hatteras Venture Partners의 파트너 Clay Thorp, 유전자 치료 분야에 투자했습니다.
그는 대학으로부터의 분사가 성장했으며 화이자의 제조 기반이 "이 지역에 큰 승리"라고 말했습니다.
UNC는 1993년에 유전자 치료 센터를 시작했으며 아데노 관련 바이러스(AAV) 바이러스 벡터 치료로 알려진 유전자 치료 유형의 선구자로 떠올랐다고 기술 상용화 담당 부국장인 Kelly Parsons는 말합니다.
화이자 뱀부(Pfizer Bamboo)와 함께 연구를 UNC에서 클리닉으로 옮기려는 다른 회사에는 다음과 같은 것들이 있습니다. 리서치트라이앵글파크의 쿠라젠바이오팜 및 Durham의 StrideBio.
올 여름 StrideBio는 현지 기반 Hatteras Venture Partners가 주도하는 시리즈 A 라운드에서 $1,570만 달러를 확보했다고 밝혔습니다. 이 자금은 Crispr과 Bayer AG의 합작 투자사인 스위스의 Crispr Therapeutics 및 Casebia Therapeutics와의 협력 계약을 밀접하게 따랐습니다.
스트라이드바이오 UNC-Chapel Hill의 Aravind Asokan과 플로리다 대학교의 Mavis Agbandje-McKenna 연구실의 기술을 바탕으로 2015년에 설립되었습니다. Bamboo의 과학 공동 창립팀 중 하나인 Asokan은 올해 초 Duke's School of Medicine의 외과과학부 유전자 치료 담당 새 책임자로 합류했습니다.
StrideBio의 최고 운영 책임자(COO)인 Richard Smith는 유전자 치료 분야에 관한 학문적 전문 지식이 계속해서 존재하고 있다고 말했습니다.
로커스 바이오사이언스 NC State의 연구 활동을 통해 2015년에 결성되었습니다. 항생제에 저항하는 박테리아 감염과 싸우는 기술 개발에 중점을 둔 이 회사는 이후 막대한 투자 자금을 유치했습니다. 여기에는 작년 한 해 동안 중국의 거대 기술 기업인 Tencent와 West Coast에 본사를 둔 Artis Ventures 등이 투자한 약 $24M이 포함됩니다.
StrideBio의 Smith는 "유전자 치료에 관심을 갖고 있는 회사로부터 자금이 점점 더 많이 유입되고 있다"고 말합니다.
타주 참가자
유전자 치료 회사인 AveXis는 최근 새로운 Durham 시설의 "벽 파괴"를 축하했습니다. 트라이앵글에 200개의 제조 일자리 제공 연간 급여가 $2천만 이상으로 증가했습니다.
AveXis는 Durham 확장에 대해 주 및 지역 인센티브를 받고 있으며, Roy Cooper 주지사 사무실에 따르면 이는 $920백만에 조금 못 미치는 주 경제 성장을 기대하고 있습니다. 주정부 일자리 개발 투자 보조금은 12년에 걸쳐 AveXis에 최대 약 $220만 달러의 환급금을 제공할 예정입니다.
아베식스는 2015년 유전자치료 기술을 인수했다. 채플힐의 아스클레피오스 바이오파마슈티컬. AveXis의 기술 운영 담당 수석 부사장이자 최고 기술 책임자인 Andrew Knudten은 Triangle로 이전하면서 다음과 같이 말합니다. “우리는 시카고 지역에서도 사업 확장을 고려했지만 주변의 Raleigh-Durham 지역에는 풍부한 역사가 있습니다. 생물학적 제제 생산.”
AveXis – 인수 노바티스 $87억에 대해 – 영아 사망률의 주요 유전적 원인인 척수근위축증(SMA)과 자폐 스펙트럼 장애인 레트 증후군에 대한 치료법을 개발하고 있습니다. 이 회사는 또한 ALS를 목표로 삼고 있습니다.
Knudten은 회사의 주요 목표가 "운영을 지리적으로 다양화하는 추가적인 제조 능력"이라고 말했습니다.
Knudten은 "이미 잘 확립된 생명공학 허브인 이 클러스터의 추가 개발을 통해 고도로 전문화된 인재를 이 지역으로 계속 끌어들일 것"이라고 말했습니다.
그는 “생물의약품 제조와 유전자치료제 제조 사이에는 많은 유사점이 있다”며 “우리는 공통 전문지식의 강점을 계속 활용할 계획”이라고 덧붙였다.
AveXis는 3분기에 SMA 치료를 위한 주요 유전자 치료 후보에 대해 FDA에 생물학제제 허가 신청서를 제출할 계획이지만 최근 노스캐롤라이나의 유전자 치료 클러스터에 진입한 유일한 타주 회사는 아닙니다.
작년, 매사추세츠주 케임브리지 소재 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 남쪽 더럼까지 비행할 것이라고 밝혔다. 세 번째 미국 사이트입니다.
블루버드는 2013년에 상장하여 약 $116백만을 모금했으며 나스닥 거래소에서 거래됩니다.
최고 기술 및 제조 책임자인 Derek Adams는 회사가 향후 몇 년 동안 더럼에서 약 50명으로 직원을 늘릴 것으로 예상한다고 말했습니다.
Durham에 따르면 Triangle 확장을 위해 유전병 및 암 치료를 위한 유전자 치료 제품의 파이프라인을 개발하고 있는 Bluebird는 1733 TW Alexander Drive에 있는 약 125,000평방피트의 제조 현장을 약 $1,140만 달러에 인수했습니다. 카운티 증서 기록.
Adams는 “지난 1년 동안 실행해 온 제조 전략의 일환으로 내부 제조 노력과 외부 파트너십이 모두 필요하다고 결정했습니다.”라고 말합니다.
노스캐롤라이나와 함께 Bluebird는 새 시설을 위해 매사추세츠, 메릴랜드 및 해외 지역을 고려했습니다. 그러나 Durham은 상당한 인재 풀, 캠브리지에 있는 회사 본사에 대한 편리한 접근 및 회사 일정에 맞는 시설을 제공했습니다.
또한 지역 대학의 연구 인재와 떠오르는 유전자 치료 커뮤니티가 블루버드가 더럼을 선택하는 데 기여했다고 회사는 말합니다. NCBiotech의 재정 지원에는 일자리 창출 마일스톤에 대한 최대 $100,000이 포함됩니다.
과제는 남아있다
현재까지 FDA는 단지 세 가지 유전자 치료법을 승인했으며 모두 작년에 승인되었습니다.
최근에는 유전성 시력 상실 치료를 위해 필라델피아의 Spark Therapeutics에 수여되었습니다.
FDA 국장 Scott Gottlieb은 승인 당시 성명에서 “나는 유전자 치료가 우리의 가장 파괴적이고 다루기 힘든 질병을 치료하고 아마도 완치하는 데 있어 주류가 될 것이라고 믿습니다.”라고 덧붙였습니다. 이 새로운 형태의 치료법과 FDA에서는 이러한 과학적 개방을 활용하기 위한 올바른 정책 프레임워크를 구축하는 데 중점을 두고 있습니다.”
FDA는 새로운 지침을 발표하여 이러한 발언을 따랐지만 여전히 중요한 과제가 있습니다.
Hatteras의 Thorp는 노스캐롤라이나가 유전자 치료 분야에서 보스톤 및 샌프란시스코와 경쟁할 수 있는 "최고 수준의 위치"라고 말했습니다.
노스캐롤라이나는 제조 측면에서 보조를 맞추고 있지만 더 많은 투자가 필요합니다. Thorp는 기업들이 "보통 제조에 대해서는 나중에 생각한다"고 말합니다. 그러나 유전자 치료의 복잡성으로 인해 "그것은 더 빨리 생각되어야 한다"고 그는 말했습니다.
NCBiotech의 Bullock은 “전통적인 제약 제조가 생물제제 제조로 성장하여 점점 더 복잡해졌습니다.”라고 말합니다. "각 변곡점에서 노스캐롤라이나는 과학, 제조, 지원 서비스 및 인재 분야의 발전과 보조를 맞췄습니다."
Bullock은 “이제 유전자 및 세포 치료법이 의학의 최첨단이 되었을 때 North Carolina 재단은 다시 이러한 치료법을 시장에 출시할 준비가 되어 있습니다. 이는 연구 인프라 구축, 인재 양성을 위한 올바른 프로그램 마련, 구불구불한 시장 진출 경로에 있는 기술 육성에 대한 30년 간의 관심 덕분에 가능했습니다.”
Hatteras는 최근 StrideBio의 시리즈 A 라운드를 주도했으며 StrideBio는 "내부적으로 임상 제조"를 완료할 계획이라고 Thorp는 말했습니다. "우리는 이에 적합한 인재를 고용했습니다."
유전자 치료 회사는 "규모를 확장할 수 있는 지역에서 이러한 유형의 제조를 수행해야 하며, 노스캐롤라이나는 확실히 그러한 지역 중 하나입니다"라고 그는 덧붙였습니다.
NCBiotech의 Holt는 지불인을 참여시키는 과제도 있다고 말합니다. 그녀는 "건강 보험 업계와 제약 회사가 성과 기반 지불을 중심으로 회의에 참석하고 있습니다."라고 말합니다.
홀트에 따르면 유전자 치료에 대한 환자의 반응에 관한 보상 협상이 한 가지 예가 될 수 있다고 합니다.
기술이 성숙해지면서 국제경쟁도 치열해질 것으로 예상된다.
“북미는 2016년 유전자 치료 시장에서 가장 큰 기여를 했습니다. 그러나 아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 가장 높은 성장률을 보일 것으로 예상됩니다.”라고 Allied Market Research의 2월 보고서는 밝혔습니다.
그러나 크든 작든 노스캐롤라이나 유전자 치료 분야의 참여자들은 낙관적입니다.
화이자의 Smith는 환자를 위해 상용화되고 혁신적일 수 있는 치료법을 만드는 것이 목표라고 말했습니다.
"우리는 대부분 노스캐롤라이나에 구축한 인프라와 전문 지식이 이를 가능하게 해주기를 바라고 있습니다."