노바티스 유전자 치료법(Novartis Gene Therapies)은 RTP 존재감이 커지고 있는 유전자 치료 회사의 새로운 이름입니다.
게시 날짜:리서치 트라이앵글 파크 – 더 이상 AveXis라고 부르지 마세요. 지금이야 노바티스 유전자 치료제.
노바티스는 "첨단 치료 플랫폼을 갖춘 선도적이고 집중적인 의약품 회사를 구축하는 데 있어 유전자 치료의 중요성이 커지고 있기 때문에" 이전에 인수한 AveXis 유전자 치료 부문의 이름을 바꾸겠다고 발표했습니다.
일리노이주 Bannockburn에 본사를 둔 AveXis는 2018년 스위스 제약회사 Novartis가 $87억에 인수했습니다.
회사는 작년 초 당시 새로운 $5,500만 더럼 카운티 제조 시설에 $6000만 명을 추가 투입하여 이곳의 인력을 200명에서 400명으로 두 배로 늘릴 것이라고 발표했습니다. 현재 노바티스 대변인에 따르면 현재 400명이 넘는 직원이 근무하고 있습니다. Durham 사이트 등 더 많은 직원이 채용되고 있으며 해당 사이트는 2021년에 최종 FDA 운영 승인을 기대하고 있습니다.
이 회사는 신경 유전 질환에 대한 유전자 치료법을 만듭니다. 초기 제품은 치료 옵션이 제한된 치명적인 신경근 질환인 척수성근위축증(SMA) 1형을 치료하는 유전자 대체요법인 졸겐스마(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec-xioi)이다.
AveXis는 일반적으로 AskBio라고 불리는 채플 힐 유전자 치료 플랫폼 회사인 Asklepios BioPharmaceutical로부터 미공개 금액으로 2015년에 유전자 치료 기술에 대한 권리를 구입했습니다.
AskBio는 AveXis의 성공적인 개발 및 치료제 상용화를 기반으로 선불금을 받았으며 마일스톤 지불금과 로열티를 받을 자격이 있다고 밝혔습니다.
AskBio의 유전자 치료 플랫폼은 약 $250의 도움을 받아 1993년 피츠버그 대학교에서 노스캐롤라이나 대학교 의과대학으로 채용된 유전자 치료 분야의 선구적인 과학자인 Jude Samulski 박사의 연구를 기반으로 합니다. 노스캐롤라이나 생명공학 센터로부터 000달러의 보조금을 지원받았습니다. 무해한 아데노 관련 바이러스(AAV)를 유전자 벡터 또는 전달 도구로 개발한 것으로 유명한 Samulski는 수년 동안 UNC의 유전자 치료 센터를 이끌었습니다.
Novartis Gene Therapies는 Zolgensma의 성공을 바탕으로 차세대 AAV 기반 혁신적인 유전자 치료법의 연구, 개발, 제조 및 상업화를 담당하게 될 것이라고 밝혔습니다. 노바티스 유전자 치료법(Novartis Gene Therapies)은 또한 다른 노바티스 부서에서 수행하는 유전자 치료법에 대한 제조 지원도 제공할 것입니다.
AveXis의 전 사장이었던 David Lennon 박사는 현재 Novartis Gene Therapies의 사장이며 계속해서 Novartis의 CEO인 Vas Narasimhan에게 보고할 예정입니다.
Narasimhan은 “노바티스는 유전자 치료의 미래에 엄청난 잠재력이 있다고 보고 있으며, 유전자 치료가 수많은 삶에 미칠 수 있는 영향을 확인했습니다.”라고 말했습니다. “노바티스 유전자 치료제 개발을 통해 우리는 희귀 유전 질환에 대한 유전자 치료 파이프라인을 지속적으로 발전시키고, 충족되지 않은 수요가 높은 분야에서 혁신적인 혁신을 가속화하며, 전 세계 환자를 위한 의약품을 재구상할 것입니다.”
세계에서 가장 널리 사용되는 유전자치료제인 졸겐스마는 영아 사망의 주요 유전적 원인인 SMA를 치료한다. 가장 일반적인 형태로 치료하지 않고 방치하면 SMA는 90% 이상의 사례에서 2세까지 사망하거나 영구 환기가 필요하게 됩니다.
현재까지 600명 이상의 환자가 임상시험, 상업적 및 관리형 접근 프로그램을 통해 졸겐스마로 치료를 받았습니다. Zolgensma는 미국에서 승인된 것 외에도 일본, 유럽, 브라질에서도 승인되었습니다.
Novartis Gene Therapies는 2020년 말 또는 2021년 초에 스위스, 캐나다, 호주, 아르헨티나 및 한국에서 규제 결정이 예상되는 약 36개 국가에서 Zolgensma 등록을 추진하고 있습니다.
이름 변경 '자연스러운 진화'
노바티스는 "노바티스 유전자 치료제로의 변화는 회사가 Zolgensma를 전 세계적으로 제공하기 위해 규모를 확장하고 유전적 형태인 Rett 증후군에 대한 연구 치료법을 포함하여 희귀 유전 질환에 대한 AAV 기반 유전자 치료법의 강력한 파이프라인을 통해 범위를 확장함에 따라 자연스러운 진화라고 말했습니다. 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및 프리드라이히 운동실조증.
노바티스 유전자 치료법(Novartis Gene Therapies)은 또한 졸겐스마(Zolgensma)와 앞으로 나올 유전자 치료법에 대해 전 세계적으로 원활한 입지를 구축하고 있습니다. 시장별로 AveXis와 Novartis의 우산 브랜드를 번갈아 사용하는 대신, 회사는 하나의 통합체로서 하나의 배너 아래 함께 모입니다.
레논은 “우리 환자와 그 가족은 우리가 하는 모든 일의 원동력이며, 노바티스 유전자 치료라는 기치 아래 우리 헌신적인 팀은 희귀 유전 질환으로 고통받는 사람들에게 평생의 가능성을 계속해서 창조해 나갈 것”이라고 말했다.
"노바티스 유전자 치료법이 되는 것은 노바티스의 미래와 업계 전반의 리더십을 위한 유전자 치료법 발전의 중요성을 상징합니다."
Novartis Gene Therapies는 미국(일리노이, 노스캐롤라이나, 콜로라도, 캘리포니아)의 기업, 제조 및 연구 시설에 걸쳐 2,000명 이상의 직원으로 구성되어 있습니다. 취리히 스위스; 그리고 도쿄. 거의 100만 평방피트에 달하는 유전자 치료 제조 역량을 갖춘 Novartis Gene Therapies는 세계 최대의 유전자 치료 제조업체입니다.
(다) NC바이오텍센터
원본 기사 출처: WRAL TechWire