UNC 유전자 치료 센터의 최근 분사로 혈우병 치료법을 찾고 싶어함

게시 날짜: 2021년 1월 13일

UNC-Chapel Hill의 유전자 치료 센터는 Triangle에서 또 다른 스타트업을 탄생시켰습니다.

최신 스핀오프 회사는 Raleigh에 본사를 둔 GeneVentiv Therapeutics이며, 이달 초에 발표했습니다. 라이센스 계약을 체결했습니다 대학과 함께.

이번 계약을 통해 GeneVentiv는 다음과 같은 연구를 기반으로 혈우병 치료제를 개발할 수 있게 되었습니다. 리쳉웬 박사유전자치료센터 내에서 연구실을 운영하고 있는 사람입니다. GeneVentiv는 Li를 공동 창립자이자 과학 고문으로 지정합니다.

UNC의 유전자 치료 센터는 최근 몇 년 동안 연구자들과 연계된 스핀오프를 많이 만들어 왔습니다. 특히, 리더인 Jude Samulski는 그의 스타트업 Asklepios BioPharmaceutical을 매각했습니다. 최대 $40억에 달하는 독일 제약 거대 바이엘에.

지난 몇 년 동안 유전자 치료는 실험적 아이디어에서 생명공학 세계에서 가장 인기 있는 분야 중 하나로 성장했습니다. 첫번째 유전자치료제 승인 2017년 미국 식품의약국(FDA)의 발표가 있었고 이후 화이자, 바이엘과 같은 유명 기업은 유전자 치료법을 개발하는 회사에 수억 달러를 투자했습니다.

이 치료법은 질병을 일으키는 돌연변이 유전자를 건강한 유전자로 대체하거나, 돌연변이 유전자를 제거하거나, 질병에 대응하기 위해 새로운 유전자를 추가하는 등 다양한 방법으로 질병을 치료하기 위해 유전자를 표적으로 삼는다.

GeneVentiv는 유전질환인 혈우병에 초점을 맞추고 있습니다. 영국 빅토리아 여왕과 관련이 있는 것으로 유명함그는 1800년대 유럽 전역의 여러 왕실에 이 질병의 유전자를 전달했습니다.

혈우병은 혈액이 제대로 응고되지 않아 면도로 베인 상처나 타박상 등 경미한 부상에도 심한 출혈이 발생합니다.

이 질병은 응고 단백질을 만드는 능력을 제공하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며, 출생 남성 5,000명당 한 명꼴로 발생합니다. 질병 통제 예방 센터. 여성도 혈우병에 걸릴 수 있지만 훨씬 더 드물다.

이 질병의 두 가지 형태인 혈우병 A(혈액 응고 인자 VIII 부족으로 인해 발생)와 혈우병 B(인자 IX 부족)가 대부분의 사례를 구성합니다. 스탠포드 헬스 케어에 따르면.

GeneVentiv의 CEO인 Damon Race는 Li의 기술이 잠재적으로 모든 유형의 혈우병에 대한 치료법을 제공하기 때문에 눈에 띈다고 말했습니다.

응고인자 농축액 주입과 같은 다양한 혈우병 치료를 통해 환자는 다음을 수행할 수 있습니다. 억제제를 개발하다, 또는 치료 효과를 방해하는 항체. CDC에 따르면 혈우병 A 환자 5명 중 약 1명, 혈우병 B 환자 100명 중 약 3명이 억제제를 개발하게 됩니다.

Race는 이러한 억제제가 유전자 치료 치료에도 영향을 미칠 수 있다고 말했습니다. 그러나 GeneVentiv는 억제제 발생 위험이 최소화된 혈액 응고 인자 V에 초점을 맞춘 치료법이 이 문제를 해결할 수 있다고 믿습니다.

유전자 치료를 통해 V 인자 생산 수준을 높일 수 있다면 VIII 또는 IX 인자 없이도 정상적인 응고를 회복할 수 있다고 회사는 믿습니다.

레이스는 혈우병 치료제 시장에 대해 “사람들은 희귀병이고 개발 중인 다른 유전자 치료법이 있기 때문에 성숙한 공간이라고 생각하는 경우가 많다”고 말했다. "실제로 우리는 억제제 환자를 최초로 시장에 내놓을 수 있습니다."

원본 기사 출처: 뉴스 & 옵저버