더럼 제약회사 바이오크리스트(BioCryst), 유전질환 치료용 희귀의약품 지정 받아
게시 날짜:더럼 기반 바이오크리스트희귀질환 치료약을 발굴 및 개발하는 ㈜에스엠(주)은 미국 식품의약국(FDA)이 진행성 섬유이형성증(FOP) 치료를 위한 실험적 치료법에 대해 희귀의약품 지정을 부여했다고 밝혔습니다.
FOP는 근육, 힘줄, 인대 및 기타 결합 조직에서 뼈의 불규칙한 형성을 유발하는 극히 드물고 심각한 장애를 일으키는 유전 질환입니다. 시간이 지남에 따라 이 상태는 융합된 관절, 기형, 제한된 이동성 및 조기 사망을 유발할 수 있습니다.
FDA의 희귀 의약품 지위는 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병이나 의학적 상태를 치료하는 의약품 또는 생물학적 제제의 개발을 촉진합니다. 지정을 받은 회사는 임상 시험에 대한 세금 공제, 사용자 수수료 면제, 제품 승인 시 최대 7년간의 시장 독점권 등을 포함한 인센티브를 받을 수 있습니다.
BioCryst의 새로운 FOP 의약품인 BCX9250은 이미 올해 초 FDA로부터 패스트 트랙 지정을 받았을 뿐만 아니라 유럽의약청(EMA)으로부터 희귀의약품 지위와 PRIME 지정을 모두 받았습니다. FDA의 신속 심사 프로그램과 EMA의 PRIME 시스템은 모두 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의학적 요구를 충족시키는 약물 개발 과정을 가속화하기 위해 설계되었습니다.
BioCryst의 최고 연구개발 책임자인 Helen Thackray 박사는 “FOP 환자에게 중요한 경구용 임상시험 치료법을 제공한다는 목표를 향해 노력하는 과정에서 BCX9250을 희귀의약품으로 지정하기로 한 FDA의 결정에 감사드립니다.”라고 말했습니다. "이번 지정을 통해 우리가 얻을 수 있는 이점과 이전에 FDA 및 EMA로부터 받은 지정은 내년에 FOP 환자에 대한 임상 시험을 시작하면서 ALK-2 억제제 프로그램을 최대한 효율적으로 발전시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다."
BCX9250은 뼈 형성을 위한 정상적인 경로의 일부인 ALK-2 효소를 억제하도록 설계된 새로운 경구용 액티빈 수용체 유사 키나제-2(ALK-2) 억제제이다. BioCryst에 따르면 FOP가 발생하려면 ALK-2의 활성화 돌연변이가 필요하며 이로 인해 ALK-2 효소가 효과적인 치료를 위한 이상적인 표적이 됩니다.
회사는 1상 임상시험에서 BCX9250이 안전하고 환자가 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다고 밝혔습니다.
BCRX라는 기호로 나스닥 증권 거래소에서 거래되는 BioCryst는 1986년에 설립되었으며 2010년에 본사를 더럼으로 이전했습니다. 이 회사는 효소가 생물학적 경로에서 중요한 역할을 하는 소분자 의약품에 중점을 두고 있습니다.
BioCryst의 경구용 약물인 ORLADEYO와 정맥주사제인 RAPIVAB은 미국과 여러 글로벌 시장에서 승인을 받았습니다. ORLADEYO는 혈관에 영향을 주어 팔다리, 얼굴, 장관 및 기도에 반복적인 부기를 유발하는 질환인 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 치료법입니다. RAPIVAB은 독감 치료에 사용됩니다.
(다) NC바이오텍센터
원본 기사 출처: WRAL TechWire