NC 유전자 치료 회사를 위한 부스트 - 새로운 희귀질환 컨소시엄

게시 날짜: 2021년 12월 20일

희귀질환으로 고통받고 있는 거의 3천만 명의 미국인들에게 좋은 소식이 전해졌습니다.

국립 보건원(National Institutes of Health), 미국 식품의약국(FDA), 제약 회사 및 비영리 단체가 협력하여 새로운 유전자 치료 치료법의 개발을 가속화했습니다. 수천 개의 Tar Heel 주민들에게 일자리를 제공하는 50개에 가까운 유전자 치료 및 희귀병 중심 기업이 있는 노스 캐롤라이나에도 좋은 소식입니다.

이라고 불리는 것은 맞춤형 유전자 치료 컨소시엄 – 또는 BGTC –는 약 두 달 전에 출시되었습니다. 이는 다양한 질병에 대한 약물 개발 속도를 높이기 위한 공공/민간 협력인 NIH의 AMP(Accelerated Medicines Partnership)의 일부입니다. 10개의 글로벌 제약회사와 절반에 달하는 비영리 환자 단체, 11개의 NIH 기관, 센터 및 이니셔티브가 서명했습니다.

이 프로젝트는 사람들의 삶을 개선하는 생물의학적 발견을 촉진하는 것을 사명으로 하는 국립보건원재단(Foundation for the National Institutes of Health)에서 관리합니다.

BGTC에 따르면 현재 우리나라에는 약 7,000개의 희귀질환이 있으며, 그 중 5,000개는 유전적 요인으로 인한 것입니다. 하나의 손상된 유전자가 거의 80%에 가까운 희귀 유전 질환을 유발하여 미국 내 수백만 명의 환자가 개선의 희망 없이 고통을 겪게 됩니다. 현재 이들 질병 중 단 2개만이 FDA 승인 유전자 치료 치료법을 갖고 있습니다.

BGTC는 가장 희귀한 유전병은 이미 알려진 특정 유전자 돌연변이에서 비롯되며, 이는 유전자 치료를 유망한 해결책으로 만든다고 말했습니다.

NIH 소장 Francis S. Collins 박사에 따르면 맞춤형 또는 "맞춤형" 치료법은 결함이 있는 유전자를 교정하거나 기능적인 유전자로 대체할 수 있다고 합니다. 그는 “이제 과학적 진보를 가속화하고 가장 중요한 것은 효과적인 유전자 치료법의 수를 늘려 환자에게 혜택을 제공할 유전자 치료법의 복잡한 개발 과정을 개선할 수 있는 중요한 기회가 있습니다”라고 말했습니다.

그러나 개발에는 비용이 많이 들고 복잡하며 시간이 많이 걸립니다. 그리고 정의상 희귀 질환은 소수의 환자에게만 영향을 미칩니다. 따라서 대부분의 제약회사는 단일 질병 유전자 치료법을 시장에 출시하기 위해 수년간의 연구와 수백만 달러를 투자할 의향이 없다고 NIH 국립중개과학센터 소장 대행인 Joni L. Rutter 박사가 말했습니다.

BGTC는 이러한 패러다임을 바꾸기를 희망합니다. 컨소시엄은 아데노 관련 바이러스(AAV)로 알려진 공통 유전자 전달 벡터로 시작하려고 합니다. 이는 많은 인간 질병에 대한 가장 효과적인 유전자 전달 플랫폼 중 하나로 간주됩니다.

이 파트너십은 AAV 임상 개발 및 규제 평가를 위한 새로운 도구를 만들기 위해 일련의 연구 프로젝트와 임상 시험을 지원할 것이라고 밝혔습니다. Rutter는 “BGTC는 더 많은 기업이 이 분야에 투자하고 환자에게 치료법을 제공하도록 장려하기 위해 맞춤형 치료법을 추구하는 것을 더 쉽고 빠르며 저렴하게 만드는 것을 목표로 합니다.”라고 지적했습니다.

시간이 지남에 따라 목표는 초기 유전자 치료법 개발 비용을 절감하고 기술을 표준화하며 더 광범위한 질병에 사용할 수 있도록 하는 방법을 찾는 것입니다. BCTC 프로그램은 유전자 및 벡터 제조 속도를 높이기 위해 보편적인 분석 테스트 세트를 만들 것입니다. 그리고 컨소시엄은 규제 체계를 간소화하는 방법을 모색할 것입니다.

"플랫폼 기술에 대한 경험을 활용하고 프로세스를 표준화함으로써 유전자 치료 제품 개발이 가속화되어 가장 필요한 환자에게 유망한 새로운 치료법에 보다 시기적절하게 접근할 수 있게 될 것입니다"라고 Peter Marks 박사는 말했습니다. FDA의 생물학적 제제 평가 및 연구 센터.

컨소시엄 회원은 프로젝트를 지원하기 위해 향후 5년 동안 약 $76백만을 기부할 것입니다. BGTC는 현재 유전자 치료법이나 상용 프로그램이 존재하지 않는 서로 다른 희귀 단일 유전자 질환에 초점을 맞춘 4~6개의 임상 시험에 대한 연구에 자금을 지원할 것이라고 밝혔습니다. 루푸스, 알츠하이머병, 제2형 당뇨병 등 세 가지 질병 분야가 목표입니다.

“끔찍한 유전 질환을 앓고 있는 사람들에게는 해결책이 절실히 필요합니다.”라고 Collins는 말했습니다. "BGTC는 유전자 치료 분야를 변화시켜 현재 치료법이 없는 희귀 질병을 치료하거나 심지어 치료할 수 있도록 약속합니다."

풍부한 생명공학 및 학술 자원을 보유한 노스캐롤라이나는 최첨단 생명공학 스타트업을 위한 탁월한 인큐베이터가 되었습니다. 노스캐롤라이나 생명공학 센터의 정밀 보건 담당 수석 이사인 Sara Imhof 박사는 “유전자 치료는 우리 주의 생명공학 인프라 내에서 빠르게 발전하는 분야입니다. “우리의 관련 생태계는 Bespoke Gene Therapy Consortium에 기여하고 혜택을 받을 수 있는 좋은 위치에 있습니다. 유전자 치료가 제공할 수 있는 혜택이 절실히 필요한 환자들과 이 중요한 과학 분야에 헌신하는 혁신가들과 업계 리더들 모두에게 흥미로운 시간입니다.”

원본 기사 출처: WRAL TechWire