블루버드바이오, 독일서 중증 혈액질환 유전자치료제 출시
게시 날짜:더럼 — 블루버드 바이오Durham에서 사업을 운영하고 있는 유전자 치료 회사인 는 독일에서 처음으로 심각한 유전성 혈액 질환에 대한 치료법을 출시했습니다.
젠테글로(ZYNTEGLO)로 판매되는 렌티글로빈은 베타-글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 혈액 질환인 수혈 의존성 베타-지중해빈혈(TDT)의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 일회성 유전자 치료법이다. 적혈구 생성을 방해하여 심각한 빈혈을 유발합니다.
지금까지 TDT 환자는 생존하고 질병 증상을 억제하기 위해 평생 수혈을 받아야 했습니다. 이러한 수혈은 철분 과부하로 인한 심각한 합병증과 장기 손상을 초래하는 경우가 많습니다.
그러나 이 새로운 치료법은 잠재적으로 수혈의 필요성을 없애거나 줄일 것입니다.
블루버드의 최고 상업 책임자(CCO)인 앨리슨 핑거(Alison Finger)는 노스캐롤라이나 생명공학센터에 “이 이정표를 통해 유럽연합(EU)에서 TDT 환자를 위한 진테글로의 최초의 상업적 치료가 가능해졌다”고 말했다.
완전히 새로운 치료법
블루버드는 EU에서 ZYNTEGLO를 상업적으로 제조하기 위해 제조 파트너인 apceth Biopharma GmbH와 협력하고 있습니다.
또한 하이델베르그 대학 병원과 협력하여 치료법을 시행하는 최초의 자격을 갖춘 치료 센터가 되었습니다.
또한 블루버드는 환자와 의료 서비스 제공자가 ZYNTEGLO에 접근할 수 있도록 돕기 위해 독일의 여러 법정 건강 보험과 가치 기반 지불 계약을 체결했습니다.
핑거는 “유전자 치료는 완전히 새로운 치료 패러다임이므로 국가에 관계없이 환자가 일회성 치료에 접근할 수 있도록 지원하기 위해서는 의료 시스템의 진화가 필요하다”고 설명했다.
“EU의 다른 정부 및 지불자와 대화가 진행 중입니다. 블루버드는 유전자 치료에 대한 환자 접근성과 경제성을 보장하기 위해 모든 이해관계자들과 계속 긴밀하게 협력하고 있습니다.”
유럽의약청(European Medicines Agency)은 이전에 ZYNTEGLO에 TDT 치료를 위한 우선순위 의약품(PRIME) 적격성과 희귀 의약품 지정을 부여했습니다. ZYNTEGLO는 또한 환자가 신약에 적시에 접근할 수 있도록 개선하기 위한 기관의 Adaptive Pathways 파일럿 프로그램의 일부입니다.
ZYNTEGLO는 또한 미국 식품의약국(FDA)으로부터 TDT 치료를 위한 희귀의약품 지위와 혁신치료제 지정을 받았습니다. 하지만 아직 미국에서는 승인되지 않았습니다.
블루버드바이오는 미국 승인을 위한 롤링 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 시작했으며, 롤링 BLA 제출의 다양한 구성 요소에 대한 요구 사항 및 시기와 관련하여 FDA와 논의 중입니다.
회사는 "이러한 지속적인 논의를 거쳐 현재 2020년 상반기에 BLA 제출을 완료할 계획"이라고 밝혔다.
2019년 더럼 시설 오픈
블루버드(bluebird)는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 시애틀 더럼과 스위스 추크에 시설을 두고 있는 상장 회사입니다.
더럼 시설은 블루버드가 2017년에 구입해 지난해 개장한 125,000평방피트 규모의 제조 공장이다.
이 사이트는 다발성 골수종을 치료하기 위한 bb2121 및 bb21217과 잠재적으로 TDT 및 겸상 적혈구 질환을 치료하기 위한 LentiGlobin을 포함하여 회사의 연구용 유전자 및 세포 치료법을 위한 렌티바이러스 벡터를 생산합니다.
블루버드는 이 시설에서 약 82명의 과학자, 엔지니어, 제조 및 운영 인력을 고용하고 있습니다.