RTP遺伝子技術会社、8つの神経系治療で最大$90M相当の契約を締結

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Rick Smith 著、WRAL TechWire

リサーチ・トライアングル・パーク – ストライドバイオ遺伝子編集技術に焦点を当てたライフサイエンスの新興企業である同社は、マサチューセッツ州の製薬会社と、最大8種類の潜在的な遺伝子ベースの治療法に対する権利として、$9,000万近くに加え、数年後にはロイヤリティーに相当する価値がある契約を結んでいる。

開発された医薬品はいずれも、中枢神経系と神経筋の「標的」、ストライドバイオとそのパートナーに焦点を当てることになる。 サレプタ・セラピューティクス 木曜日に発表された。しかし、当初の投資家の反応は肯定的ではありませんでした。このニュースが伝えられると、サルペタ株は5%近く下落した。

2015 年に発売された StrideBio は、遺伝子治療用に遺伝子操作されたウイルスベクター (AAV) と呼ばれるものに焦点を当てています。

同社はまた、生体内遺伝子送達アプリケーションを開発するためにCrispr Therapeuticsと契約を結んだ。この契約の一環として、StrideBio は開発資金、マイルストーン、ライセンスベクターのロイヤルティを受け取り、遺伝子治療用途に新規 AAV ベクターを使用する一定の権利を保持します。

StrideBio のテクノロジーは、UNC チャペルヒル校の Aravind Asokan 博士とフロリダ大学の Mavis Agbandje-McKenna 博士の研究に基づいています。

アソカン氏は、UNC チャペルヒルの合成ウイルス学および遺伝子治療研究所を率いています。もともと化学者として訓練を受けた彼は、タンパク質工学、ウイルス学、遺伝学の分野を融合して、現在前臨床および臨床研究で評価されているいくつかの遺伝子治療プラットフォームを生み出しました。

StrideBioは昨年、ベンチャーキャピタルの募集超過ラウンドと称して投資家から$1600万近くを調達し、今年初めに新しいCEOを任命した。

StrideBio の最高経営責任者である Sapan Shah 氏は、「遺伝子医薬品の開発と商業化における定評あるリーダーである Sarepta とこの複数ターゲットのコラボレーションを開始できることを非常にうれしく思っています」と、StrideBio の CEO である Sapan Shah 氏は述べています。 「このパートナーシップは、StrideBio の研究および製造プラットフォームの継続的な急速な拡大を可能にする重要なリソースと専門知識を提供し、複数の希少疾患標的に対する AAV 遺伝子治療の開発を加速します。私たちはサレプタと協力して、新しい治療法をできるだけ早く患者に提供できることを楽しみにしています。」

ダーラムの Hatteras Ventures は StrideBio の投資家の 1 つです。

「StrideBioは、4つのプログラムの将来の重要な開発、規制および商業上のマイルストーンに加えて、現金およびSarepta株式の形で$4,800万の前払い金を受け取ることになる」と両社は述べた。

「StrideBio はまた、提携を通じて開発された商用製品の世界規模の純売上高に対してロイヤルティを受け取ります。また、Sarepta は、最大 $4,250 万の前払いと将来の下流マイルストンの支払いで、最大 4 つのターゲットを追加するまで協力を拡大する独占オプションを取得しました。一方、StrideBio は、共同開発および共同開発を取得するオプションを持っています。コラボレーション対象の 1 つに対する商業権。」

サレプタはまた、ストライドバイオの次の資金調達ラウンドに投資することに同意した。

 

元の記事の出典: WRAL TechWire