L'azienda di tecnologia genetica RTP conclude un accordo del valore di $90M per 8 terapie per il sistema nervoso
Data di pubblicazione:Di Rick Smith, WRAL TechWire
PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – StrideBio, una startup di scienze della vita focalizzata sulla tecnologia di editing genetico, ha un accordo in essere con un'azienda farmaceutica del Massachusetts che potrebbe valere quasi $90 milioni più royalties negli anni a venire per i diritti su ben otto potenziali terapie basate sui geni.
Qualsiasi farmaco sviluppato si concentrerebbe sul sistema nervoso centrale e sugli “obiettivi” neuromuscolari, StrideBio e il suo partner Sarepta Therapeutics annunciato giovedì. Tuttavia, la reazione iniziale degli investitori non è stata positiva. Le azioni di Sarpeta sono scese di quasi il 5% dopo la diffusione della notizia.
StrideBio, lanciato nel 2015, si concentra su quelli che chiama vettori virali ingegnerizzati, o AAV, per la terapia genica.
L’azienda ha inoltre stretto un accordo con Crispr Therapeutics per sviluppare applicazioni di trasferimento genico in vivo. Nell’ambito di tale accordo, StrideBio riceverà finanziamenti per lo sviluppo, tappe fondamentali e royalties sui vettori concessi in licenza e manterrà alcuni diritti per utilizzare i nuovi vettori AAV per applicazioni di terapia genica.
La tecnologia di StrideBio si basa sul lavoro del Dr. Aravind Asokan presso l'UNC-Chapel Hill e della Dr. Mavis Agbandje-McKenna presso l'Università della Florida.
Asokan dirige il Laboratorio di virologia sintetica e terapia genica presso l'UNC-Chapel Hill. Originariamente formatosi come chimico, ha unito i campi dell'ingegneria proteica, della virologia e della genetica per generare diverse piattaforme di terapia genica attualmente in fase di valutazione in studi preclinici e clinici.
Lo scorso anno StrideBio ha raccolto quasi $16 milioni dagli investitori in quello che ha descritto come un round di capitale di rischio con sottoscrizioni eccessive e ha nominato un nuovo CEO all'inizio di quest'anno.
"Siamo molto entusiasti di avviare questa collaborazione multi-target con Sarepta, leader affermato nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci genetici", ha affermato Sapan Shah, amministratore delegato di StrideBio in merito all'accordo. “Questa partnership fornirà risorse e competenze significative per consentire la continua e rapida espansione della nostra piattaforma di ricerca e produzione da parte di StrideBio, oltre ad accelerare lo sviluppo di terapie geniche AAV per molteplici bersagli di malattie rare. Non vediamo l’ora di collaborare con Sarepta per offrire nuovi trattamenti ai pazienti il più rapidamente possibile”.
Hatteras Ventures a Durham è tra gli investitori di StrideBio.
"StrideBio riceverà un pagamento anticipato di $48 milioni sotto forma di contanti e azioni Sarepta, oltre a significativi traguardi futuri di sviluppo, normativi e commerciali per i quattro programmi", hanno affermato le società.
“StrideBio riceverà inoltre royalties sulle vendite nette mondiali di qualsiasi prodotto commerciale sviluppato attraverso la collaborazione. Sarepta ha inoltre ottenuto un'opzione esclusiva per espandere la collaborazione per includere fino a quattro obiettivi aggiuntivi con un pagamento anticipato fino a $42,5 milioni insieme a futuri pagamenti intermedi a valle, mentre StrideBio ha un'opzione per ottenere co-sviluppo e co- diritti commerciali su uno degli obiettivi della collaborazione."
Sarepta ha inoltre accettato di investire nel prossimo round di finanziamento di StrideBio.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire