חיזוק לחברות ריפוי גנטי NC - קונסורציום חדש של מחלות נדירות
תאריך פרסום:כמעט 30 מיליון האמריקאים הסובלים ממחלות נדירות קיבלו חדשות טובות.
המכונים הלאומיים לבריאות, מינהל המזון והתרופות האמריקאי, וקבוצת חברות תרופות וארגונים ללא מטרות רווח חברו יחד כדי להאיץ את הפיתוח של טיפולי ריפוי גנטי חדשים. אלו חדשות טובות גם עבור צפון קרוליינה, שבה מתגוררים קרוב ל-50 ריפוי גנטי ועסקים ממוקדי מחלות נדירות המספקים מקומות עבודה לכמה אלפי תושבי טאר עקב.
מה שנקרא ה קונסורציום לתרפיה גנטית בהתאמה אישית – או BGTC – הושק לפני קצת פחות מחודשיים. זה חלק מה-NIH Accelerating Medicines Partnership (AMP), שיתוף פעולה ציבורי/פרטי להאצת פיתוח תרופות במחלות שונות. עשר חברות תרופות גלובליות ומחצית ממספר ארגוני חולים ללא מטרות רווח, כמו גם 11 מכונים, מרכזים ויוזמות NIH חתמו על.
הפרויקט מנוהל על ידי הקרן למכוני הבריאות הלאומיים, שתפקידה לקדם תגליות ביו-רפואיות המשפרות את חייהם של אנשים.
נכון להיום יש כ-7,000 מחלות נדירות במדינה זו, 5,000 מהן נובעות מגורמים גנטיים, לפי BGTC. גן בודד פגוע גורם לכמעט 80% של מחלות גנטיות נדירות, מה שמותיר מיליוני חולים בארה"ב לסבול ללא הרבה תקווה לשיפור. נכון לעכשיו, רק לשתי מחלות אלו יש טיפולים בריפוי גנטי המאושר על ידי ה-FDA.
BGTC אמר שרוב המחלות התורשתיות הנדירות נובעות ממוטציה גנטית ספציפית שכבר ידועה, מה שהופך את הטיפול הגנטי לפתרון מבטיח.
טיפול מותאם - או "מותאם אישית" - יכול לתקן או להחליף גנים פגומים בגנים פונקציונליים, על פי מנהל NIH, פרנסיס ס. קולינס, MD, Ph.D. "יש כעת הזדמנויות משמעותיות לשפר את תהליך הפיתוח המורכב של טיפולים גנטיים שיאיצו את ההתקדמות המדעית, ובעיקר, יספקו תועלת לחולים על ידי הגדלת מספר הטיפולים הגנטיים היעילים", אמר.
אבל הפיתוח הוא יקר, מורכב וגוזל זמן. והפרעות נדירות - בהגדרה - משפיעות רק על מספר קטן של חולים. כך שרוב חברות הפארמה אינן מוכנות להשקיע שנים של מחקר ומיליוני דולרים כדי להביא לשוק טיפול גנטי במחלה אחת, אמרה ג'וני ל. רוטר, Ph.D., מנהלת בפועל של המרכז הלאומי לקידום מדעי התרגום של NIH.
BGTC מקווה לשנות את הפרדיגמה הזו. הקונסורציום רוצה להתחיל עם וקטור מסירת גנים נפוץ המכונה וירוס אדנו (AAV). זה נחשב לאחת הפלטפורמות היעילות ביותר לאספקת גנים למחלות אנושיות רבות.
השותפות אמרה שהיא תתמוך בסדרה של פרויקטים מחקריים וניסויים קליניים ליצירת כלים חדשים לפיתוח קליני של AAV ולהערכת רגולציה. "ה-BGTC שואף לעשות את זה קל, מהיר יותר וזול יותר להמשיך בטיפולים מותאמים על מנת לתמרץ חברות נוספות להשקיע במרחב הזה ולהביא טיפולים לחולים", ציין רוטר.
המטרה, לאורך זמן, היא למצוא דרכים לצמצם מראש את עלויות הפיתוח של ריפוי גנטי, לתקן את הטכנולוגיה ולהפוך אותה לזמינה למגוון רחב יותר של מחלות. תוכנית BCTC תיצור מערך אוניברסלי של בדיקות אנליטיות כדי להאיץ את ייצור הגנים והווקטורים. והקונסורציום יחפש דרכים לייעל את המסגרת הרגולטורית.
"על ידי מינוף ניסיון עם טכנולוגיית פלטפורמה ועל ידי סטנדרטיזציה של תהליכים, ניתן להאיץ את פיתוח מוצרי הריפוי הגנטי כדי לאפשר גישה יותר בזמן לטיפולים חדשים מבטיחים למטופלים הזקוקים להם ביותר", אמר פיטר מרקס, MD, PhD., מנהל המרכז להערכה ומחקר ביולוגיים של ה-FDA.
חברי הקונסורציום יתרמו כ-$76 מיליון בחמש השנים הבאות כדי לגבות את הפרויקטים שלה. BGTC מסרה כי תממן מחקר של בין ארבעה לשישה ניסויים קליניים - כל אחד מהם התמקד במחלה נדירה אחרת, בעלת גנים בודדים, אשר לא קיימות עבורה כיום טיפולים גנטיים או תוכניות מסחריות. שלושה אזורי מחלה ממוקדים: לופוס, אלצהיימר וסוכרת סוג 2.
"אנשים עם הפרעות גנטיות נוראיות זקוקים מאוד לפתרונות", אמר קולינס. "ה-BGTC מבטיח לשנות את תחום הריפוי הגנטי כך שנוכל לטפל, או אפילו לרפא מחלות נדירות שלא קיים להן טיפול נוכחי".
צפון קרוליינה, עם משאבי הביוטכנולוגיה והאקדמיה הנכבדים שלה, הפכה לחממה בולטת עבור חברות סטארט-אפ ביוטכנולוגיה מובילות. "ריפוי גנטי הוא אזור המתפתח במהירות בתוך תשתית הביוטק של המדינה שלנו," אמרה שרה אימהוף, Ph.D., מנהלת בכירה לבריאות מדויקת במרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה. "המערכת האקולוגית הקשורה שלנו ממוקמת היטב כדי לתרום - ולהפיק תועלת מהקונסורציום לתרפיה גנטית לפי הזמנה. זו תקופה מרגשת, הן עבור המטופלים הזקוקים נואשות ליתרונות שהריפוי הגנטי יכול לספק והן עבור המחדשים ומנהיגי התעשייה שלנו אשר מסורים לתחום חשוב זה של המדע."
מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire