Le lancement d'Uplizna est un « témoignage » des prouesses de NC en matière de R&D pharmaceutique
Date publiée:PARC DU TRIANGLE DE RECHERCHE - Lorsque l'auteur-compositeur-interprète Joni Mitchell a écrit «… vous ne savez pas ce que vous avez jusqu'à ce qu'il soit parti», elle ne connaissait pas Thomas F. Tedder, Ph.D.
Tedder, professeur Alter Geller pour la recherche en immunologie à la faculté de médecine de l'Université Duke, le savait.
Il y a près de quatre décennies, lui et son équipe, ainsi qu'une poignée d'autres scientifiques du monde entier, ont commencé la recherche de commutateurs à la surface des cellules capables d'activer et de désactiver les cellules B du corps. Les lymphocytes B jouent un rôle important dans la régulation du système immunitaire. Mais ils sont hyperactifs dans de nombreuses maladies auto-immunes et peuvent contribuer à provoquer une inflammation des tissus et un dysfonctionnement du système organique.
Lorsque Tedder a développé des anticorps monoclonaux uniques pour cibler les protéines des cellules B CD19, CD20 et CD22, il savait qu’il avait mis le doigt sur quelque chose. Ces anticorps ont été conçus pour bloquer les causes sous-jacentes des maladies auto-immunes sans entraver la réponse normale de l'organisme aux infections.
Tedder a fondé Cellective Therapeutics en 2005 pour faire évoluer cette recherche vers des essais cliniques. La société s’est concentrée sur les technologies des cellules B sous licence du Dana-Farber Cancer Institute – où il a commencé ce travail – et de Duke, où il est passé à la vitesse supérieure.
La société de biotechnologie MedImmune pensait également que Tedder avait quelque chose à voir. Elle a investi puis acquis Cellective un an seulement après sa création. Les candidats médicaments étaient encore en développement préclinique. Mais, compte tenu de la réputation internationale de Tedder en tant que leader dans le domaine de la biologie des cellules B, le pari était solide.
L'acquisition a marqué une opportunité manquée pour la Caroline du Nord. Si ces molécules avaient été propulsées de la plateforme préclinique jusqu'à l'approbation finale, cela aurait pu renforcer la réputation de l'État en tant qu'incubateur pour la recherche et le développement de nouveaux médicaments. Cependant, MedImmune, basée dans le Maryland, a acheté Cellective en premier, et les thérapies à base de cellules B ont disparu.
Ils n'ont pas été oubliés.
Un an après l'acquisition de Cellective, MedImmune a été rachetée par AstraZeneca. Et la thérapie CD-19 de Tedder (inebilizumab) – la plus prometteuse des trois molécules – est devenue le principal candidat médicament de Viela Bio. Cette spin-out de biotechnologie d'AstraZeneca est spécialisée dans les nouveaux traitements contre les maladies auto-immunes et inflammatoires graves.
Viela a finalement bouclé la boucle sur l'inebilizumab. En juin, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le traitement – sous la marque Uplizna – pour traiter par voie intraveineuse le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les patients positifs aux anticorps anti-AQP4. Ce n'est que le deuxième médicament approuvé pour cette maladie.
Le NMOSD est une maladie auto-immune rare et grave du système nerveux central. Elle touche le plus souvent les nerfs optiques et la moelle épinière.
Le système immunitaire attaque par erreur les protéines et les cellules saines du corps, ce qui peut provoquer divers symptômes graves. Ils comprennent des douleurs oculaires, une perte de vision, un engourdissement, une faiblesse ou une paralysie des bras et des jambes, une perte de contrôle de la vessie et des intestins et même la mort. Aux États-Unis, entre 4 000 et 8 000 personnes souffrent de cette maladie.
Tedder a déclaré que Viela étudiait également le médicament pour plusieurs autres indications, parmi lesquelles le rejet de greffe et l'oncologie.
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Tedder a contacté Kathy Meserve, directrice principale des investissements de l'équipe de développement des entreprises émergentes du North Carolina Biotechnology Center, lorsqu'il a appris la récente approbation de la FDA. « Vous m'avez été d'une grande aide lorsque j'ai fondé ma première entreprise, Cellective Therapeutics avec Intersouth Partners en 2005 », a-t-il déclaré. « Nous avons été l’entreprise dérivée de DEC de l’année. »
Meserve et d'autres spécialistes de NCBiotech aident à coacher les scientifiques alors qu'ils s'implantent en tant qu'entrepreneurs, les aidant à réseauter et à les présenter aux investisseurs.
"Je considère cela comme une formidable réussite en NC, car il s'agit d'un excellent médicament qui apportera un changement énorme dans la vie des patients atteints de NMOSD ainsi que dans la vie des patients en oncologie et autres maladies auto-immunes", a déclaré Tedder à propos de l'approbation du médicament.
« Vous [chez NCBiotech] avez joué un grand rôle dès le début, ce dont je serai toujours reconnaissant. Merci!"
LA CAROLINE DU NORD PROGRESSE TRANQUILLEMENT LA R&D SUR LES MÉDICAMENTS
Le lien entre la Caroline du Nord et l'Uplizna n'est qu'un exemple récent de la façon dont les scientifiques, les universités et les sociétés de biotechnologie de l'État font progresser la recherche et le développement de thérapies nouvelles, souvent révolutionnaires. Il s'agit d'un domaine souvent sous-estimé qui a un impact positif sur l'industrie biopharmaceutique.
Voici quelques exemples supplémentaires :
- Ralph Baric et son équipe de l'UNC Gillings School of Global Public Health ont joué un rôle déterminant dans le développement du Remdesivir, l'un des traitements potentiels les plus prometteurs contre le COVID-19.
- Martin Rodbell, biochimiste lauréat du prix Nobel à Chapel Hill, a fait des découvertes révolutionnaires qui ont mis en lumière les premiers stades de la maladie humaine.
- Irwin Fridovich, de l'Université Duke, a découvert que le corps produit naturellement des molécules toxiques appelées radicaux libres, la clé du vieillissement. Sa découverte a contribué à donner naissance à de nouveaux médicaments, à une nouvelle branche de la biochimie et à une manière différente d’envisager la maladie.
- Le neurologue Allen Roses de Duke et son équipe ont été les premiers à découvrir un lien génétique avec la maladie d'Alzheimer.
- Des chercheurs de l'UNC-CH ont créé une souris atteinte de mucoviscidose, une avancée spectaculaire qui a fourni à la science le premier modèle animal permettant de tester des thérapies contre l'un des principaux tueurs génétiques au monde.
- Burroughs Wellcome (maintenant GlaxoSmithKline), basé à Research Triangle Park, a développé l'AZT (Azidothymidine), le premier médicament à améliorer considérablement la qualité de vie des patients atteints du VIH/SIDA.
- YT Chen, Priya Kishnani et leurs équipes de l'Université Duke ont créé Myozyme, une thérapie enzymatique substitutive pour traiter un trouble métabolique rare appelé maladie de Pompe.
- Des scientifiques du Research Triangle Institute ont découvert le Taxol, qui a été approuvé pour traiter le cancer des ovaires et du sein.
Et la liste continue.
Même certaines des poudres contre les maux de tête en vente libre les plus connues – BC, Stanback et Goody's – ont été développées par des pharmaciens de Caroline du Nord il y a de nombreuses années.
Le nombre de nouveaux médicaments portant l'empreinte de la Caroline du Nord continue de croître à mesure que de nouvelles sociétés de biotechnologie s'installent dans l'État et que l'industrie pharmaceutique réalise des investissements majeurs pour étendre sa présence ici.
Vous pourriez même entendre à nouveau Thomas Tedder. En 2015, il a créé une autre société, Cellective BioTherapy, qui développe des immunothérapies régulatrices à base de cellules B pour traiter les cancers, l'auto-immunité et l'immunodéficience.
(C) Centre de biotechnologie NC
Source originale de l’article : WRAL TechWire