La société de génétique RTP AskBio va poursuivre davantage de thérapies géniques dans le cadre d'un nouveau partenariat
Date publiée:Société de thérapie génique Asklepios BioPharmaceutical (Demander à Bio) de Research Triangle Park a signé une collaboration de recherche pluriannuelle et un accord d'option avec ReCode Therapeutics pour développer une technologie d'édition génétique destinée à piloter de nouvelles thérapies de précision.
« La collaboration associe l'expertise d'AskBio en matière d'ADN synthétique et d'applications CRISPR à la nouvelle technologie d'administration SORT LNP de ReCode pour potentiellement découvrir de nouveaux médicaments génétiques », a déclaré Sheila Mikhail, directrice générale et co-fondatrice d'AskBio. « Grâce à cette collaboration, nous avons l'opportunité de faire progresser les efforts d'AskBio en matière d'édition génétique et d'administration non virale, qui soutiennent et s'alignent sur notre engagement à servir de moteur leader de l'industrie en matière d'innovation en thérapie génique. »
Selon les termes de l'accord, AskBio combinera son ADN synthétique et ses nucléases d'édition de gènes avec la technologie de nanoparticules lipidiques (LNP) de ciblage sélectif d'organes (SORT) de ReCode. Ce mariage pourrait potentiellement créer une « solution tout-en-un » permettant une insertion complète du gène en fournissant avec précision à la fois l'outil d'édition génétique et l'ADN sous forme de cargaison mixte dans un seul LNP aux cibles souhaitées, selon l'annonce de la collaboration par les sociétés. .
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« La technologie pionnière d'édition de gènes d'AskBio est un complément puissant à notre plateforme modulaire de médicaments génétiques SORT LNP, qui permet l'administration précise d'une grande variété de cargaisons génétiques à des organes et cellules spécifiques, y compris des cargaisons génétiques volumineuses et complexes et des charges utiles mixtes », a déclaré Shehnaaz. Suliman, PDG de ReCode. « Nous sommes ravis de combiner ces plateformes uniques pour développer des thérapies génétiques de nouvelle génération susceptibles de transformer la vie des patients souffrant d’un large éventail de maladies génétiques débilitantes. »
Le travail conjoint pourrait étendre la portée de l’édition génétique pour les cibles des maladies du foie et des poumons, ont noté les deux sociétés.
Dans le cadre de l'accord, ReCode recevra un paiement initial en espèces non divulgué avec un potentiel de paiements d'étape en aval et de redevances sur les nouveaux traitements résultant de la collaboration.
« UN AUTRE PAS EN AVANT » POUR LA TECHNOLOGIE ASKBIO
AskBio, fondée en 2001, est un pionnier dans l'utilisation de virus adéno-associés (AAV) comme système d'administration pour insérer du matériel génétique thérapeutique dans des tissus vivants. La société détient plus de 750 brevets dans ce domaine, grâce au leadership scientifique du co-fondateur Jude Samulski, Ph.D., le premier scientifique à cloner l'AAV.
Les premiers travaux de l'équipe de Samulski chez AskBio et des entités associées ont été soutenus par des subventions et des prêts du North Carolina Biotechnology Center pour un montant total d'environ $1 million. Le soutien a commencé avec une subvention de $250,000 qui a aidé à recruter Samulski à l'Université de Caroline du Nord à la Chapel Hill School of Medicine de l'Université de Pittsburgh en 1993.
La thérapie génique AAV a de vastes implications thérapeutiques pour un large éventail de troubles du système nerveux central, neuromusculaires, métaboliques et cardiovasculaires. Le pipeline d'AskBio au stade clinique comprend des produits thérapeutiques pour la maladie de Pompe, la maladie de Parkinson et l'insuffisance cardiaque congestive.
Le travail de l'entreprise avec ReCode « représente une autre étape en avant pour AskBio dans le développement de son expertise et de ses technologies d'édition de gènes et d'autres technologies et expertises non virales », selon l'annonce.
AskBio est une filiale en propriété exclusive et exploitée de manière indépendante de Bayer AG, qui a acquis AskBio en 2020 comme pierre angulaire de sa nouvelle plateforme de thérapie cellulaire et génique. Il s’agit d’un accord à succès pour AskBio, qui a reçu $2 milliards d’avance et jusqu’à $2 milliards de paiements d’étape potentiels.
UNE CONNEXION PARTAGÉE AVEC BAYER
ReCode, basée à Menlo Park, en Californie, est une société de médicaments génétiques utilisant des thérapies de correction génique et d'ARNm de nouvelle génération.
En juin 2022, ReCode a clôturé un cycle de financement d'extension de série B de $200 millions, codirigé par Leaps by Bayer, l'unité d'investissement de Bayer AG, pour renforcer davantage le portefeuille d'innovation de Leaps by Bayer dans le domaine des thérapies géniques.
Les fonds levés sont utilisés pour faire progresser le développement de la plateforme et du pipeline de ReCode afin de fournir de manière sélective des médicaments génétiques destinés à cibler des types d'organes et de cellules de manière « prévisible et programmable », selon la société.
(C) Centre de biotechnologie NC
Source originale de l’article : WRAL TechWire