Novartis Gene Therapies est le nouveau nom d'une société de thérapie génique avec une présence croissante de RTP
Date publiée:PARC TRIANGLE DE RECHERCHE – Ne l'appelez plus AveXis. La neige Thérapies géniques Novartis.
Novartis a annoncé le changement de nom de sa branche de thérapie génique AveXis, précédemment acquise, en raison de « l'importance croissante de la thérapie génique dans la construction d'une société pharmaceutique leader et ciblée dotée de plateformes de thérapie avancée ».
AveXis, dont le siège est à Bannockburn, dans l'Illinois, a été racheté en 2018 pour $8,7 milliards par le fabricant pharmaceutique suisse Novartis.
La société a annoncé au début de l'année dernière qu'elle investirait $60 millions de plus dans sa nouvelle usine de fabrication du comté de Durham, alors nouvelle, de $55 millions, doublant ainsi l'effectif ici de 200 à 400. Aujourd'hui, selon un porte-parole de Novartis, plus de 400 personnes travaillent dans cette usine. le site de Durham, et d'autres sont embauchés alors que le site attend l'approbation opérationnelle finale de la FDA en 2021.
L'entreprise fabrique des thérapies géniques pour les maladies génétiques neurologiques. Son produit initial est le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), une thérapie génique de remplacement pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA) de type 1, une maladie neuromusculaire mortelle avec des options de traitement limitées.
AveXis a acheté les droits sur sa technologie de thérapie génique en 2015 pour un montant non divulgué auprès d'Asklepios BioPharmaceutical, une société de plateforme de thérapie génique de Chapel Hill communément appelée AskBio.
AskBio a déclaré avoir reçu un paiement initial et s'attendre à obtenir des paiements d'étape et des redevances sur la base du développement et de la commercialisation réussis par AveXis de son traitement.
La plateforme de thérapie génique d'AskBio est basée sur les travaux de Jude Samulski, Ph.D., un scientifique pionnier en thérapie génique qui a été recruté à l'École de médecine de l'Université de Caroline du Nord de l'Université de Pittsburgh en 1993 avec l'aide d'environ $250, 000 en subvention du North Carolina Biotechnology Center. Samulski, réputé pour son développement du virus adéno-associé (AAV) inoffensif comme vecteur ou outil de délivrance de gènes, a dirigé le centre de thérapie génique de l'UNC pendant de nombreuses années.
S'appuyant sur le succès de Zolgensma, Novartis Gene Therapies a déclaré qu'elle sera responsable de la recherche, du développement, de la fabrication et de la commercialisation de la prochaine vague de thérapies géniques innovantes basées sur l'AAV. Novartis Gene Therapies fournira également un soutien à la fabrication pour les travaux de thérapie génique menés par d'autres unités de Novartis.
David Lennon, Ph.D., ancien président d'AveXis, est désormais président de Novartis Gene Therapies et continuera de rapporter à Vas Narasimhan, PDG de Novartis.
« Novartis voit un énorme potentiel dans l'avenir de la thérapie génique, et nous avons constaté l'impact que la thérapie génique peut avoir sur de nombreuses vies », a déclaré Narasimhan. « Avec la création de Novartis Gene Therapies, nous continuerons à faire progresser notre portefeuille de thérapies géniques pour les maladies génétiques rares, à accélérer la mise en œuvre d'innovations transformatrices dans des domaines où les besoins sont importants et non satisfaits et à réinventer la médecine pour les patients du monde entier.
Thérapie génique la plus utilisée au monde, Zolgensma traite la SMA, première cause génétique de décès infantile. Si elle n'est pas traitée dans sa forme la plus courante, la SMA entraîne la mort ou la nécessité d'une ventilation permanente avant l'âge de 2 ans dans plus de 901 TP3T des cas.
À ce jour, plus de 600 patients ont été traités avec Zolgensma, notamment dans le cadre d'essais cliniques, commercialement et via des programmes d'accès géré. En plus d'être approuvé aux États-Unis, Zolgensma est également approuvé au Japon, en Europe et au Brésil.
Novartis Gene Therapies poursuit l'enregistrement de Zolgensma dans près de trois douzaines de pays avec des décisions réglementaires attendues en Suisse, au Canada, en Australie, en Argentine et en Corée du Sud fin 2020 ou début 2021.
CHANGEMENT DE NOM 'UNE ÉVOLUTION NATURELLE'
Novartis a déclaré que le passage à Novartis Gene Therapies est une évolution naturelle alors que la société se développe pour fournir Zolgensma à l'échelle mondiale et étend sa portée via un solide pipeline de thérapies géniques basées sur l'AAV pour les maladies génétiques rares, y compris les traitements expérimentaux pour le syndrome de Rett, une forme génétique de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et l'ataxie de Friedreich.
Novartis Gene Therapies établit également une présence mondiale continue pour Zolgensma et les thérapies géniques à venir. Au lieu d'alterner entre les marques ombrelles AveXis et Novartis par marché, l'entreprise se regroupe sous une seule bannière en tant qu'entité unifiée.
« Nos patients et leurs familles sont la motivation de tout ce que nous faisons, et sous la bannière de Novartis Gene Therapies, notre équipe dévouée continuera à créer toute une vie de possibilités pour les personnes souffrant de maladies génétiques rares », a déclaré Lennon.
« Devenir Novartis Gene Therapies symbolise l’importance de nos avancées en matière de thérapie génique pour l’avenir de Novartis et pour notre leadership industriel dans son ensemble. »
Novartis Gene Therapies compte plus de 2 000 employés répartis dans des installations d'entreprise, de fabrication et de recherche aux États-Unis (Illinois, Caroline du Nord, Colorado, Californie) ; Zurich, Suisse; et Tokyo. Avec près d'un million de pieds carrés de capacité de fabrication de thérapies géniques, Novartis Gene Therapies est le plus grand fabricant mondial de thérapies géniques.
(C) Centre de biotechnologie NC
Source originale de l’article : WRAL TechWire