La société pharmaceutique BioCryst de Durham reçoit la désignation de médicament orphelin pour le traitement des maladies génétiques
Date publiée:Basé à Durham BioCristal, qui découvre et développe des médicaments pour traiter les maladies rares, a déclaré que la Food and Drug Administration des États-Unis avait accordé la désignation de médicament orphelin à son traitement expérimental destiné au traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
La FOP est une maladie génétique ultra-rare et gravement invalidante qui provoque la formation irrégulière d'os dans les muscles, les tendons, les ligaments et d'autres tissus conjonctifs. Au fil du temps, cette maladie peut provoquer des fusions d’articulations, des déformations, une mobilité réduite et une mort prématurée.
Le statut de médicament orphelin accordé par la FDA favorise le développement de médicaments ou de produits biologiques qui traitent des maladies ou des pathologies qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les entreprises qui reçoivent cette désignation sont éligibles à des incitations pouvant inclure des crédits d'impôt pour les essais cliniques, une exonération des frais d'utilisation et jusqu'à sept ans d'exclusivité commerciale après l'approbation du produit.
Le nouveau médicament FOP de BioCryst, le BCX9250, a déjà reçu la désignation accélérée de la FDA plus tôt cette année, ainsi que le statut de médicament orphelin et la désignation PRIME de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Le programme accéléré de la FDA et le système PRIME de l'EMA sont tous deux conçus pour accélérer le processus de développement de médicaments traitant des maladies graves et répondant à des besoins médicaux non satisfaits.
« Nous apprécions la décision de la FDA d'accorder la désignation de médicament orphelin au BCX9250 alors que nous travaillons à atteindre notre objectif consistant à proposer cet important traitement expérimental oral aux patients atteints de FOP », a déclaré Helen Thackray, MD, directrice de la recherche et du développement de BioCryst. « Les avantages dont nous disposons grâce à cette désignation – et aux désignations que nous avons précédemment reçues de la FDA et de l’EMA – ont le potentiel de faire progresser notre programme d’inhibiteurs d’ALK-2 aussi efficacement que possible alors que nous nous dirigeons vers le début des essais chez les patients atteints de FOP l’année prochaine.
BCX9250 est un nouvel inhibiteur oral de la kinase-2 de type récepteur d'activine (ALK-2) conçu pour limiter l'enzyme ALK-2, qui fait partie de la voie normale de formation osseuse. Une mutation activatrice de ALK-2 est nécessaire pour que la FOP se produise, ce qui fait de l'enzyme ALK-2 une cible idéale pour un traitement efficace, selon BioCryst.
La société a déclaré que ses essais cliniques de phase 1 ont montré que le BCX9250 était sûr et bien toléré par les patients.
BioCryst, cotée à la bourse du Nasdaq sous le symbole BCRX, a été fondée en 1986 et a déménagé son siège social à Durham en 2010. Elle se concentre sur les médicaments à petites molécules dans lesquels les enzymes jouent un rôle clé dans la voie biologique.
Le médicament oral ORLADEYO de BioCryst et sa perfusion intraveineuse RAPIVAB sont approuvés aux États-Unis et sur plusieurs marchés mondiaux. ORLADEYO est un traitement contre l'angio-œdème héréditaire (AOH), un trouble affectant les vaisseaux sanguins qui provoque un gonflement récurrent des membres, du visage, du tractus intestinal et des voies respiratoires. RAPIVAB est utilisé pour traiter la grippe.
(C) Centre de biotechnologie NC
Source originale de l’article : WRAL TechWire