Un professeur de Duke remporte une subvention de plus de $75,000 pour étudier des molécules destinées au traitement des maladies neurodégénératives
Date publiée:NEW YORK — Kenneth Matthew Scaglione, professeur adjoint au département de génétique moléculaire et de microbiologie de l'université Duke au centre de neurodégénérescence et de neurothérapie, a remporté une subvention totalisant plus de $75 000 de CurePSP, la fondation pour la neurodégénérescence dans la prime de la vie.
Il fait partie des quatre chercheurs qui ont reçu des subventions de risque totalisant $300 000 pour la recherche sur la paralysie supranucléaire progressive (PSP) et la maladie connexe, la dégénérescence corticobasale (CBD). Les études examineront les mécanismes d’agrégation des protéines tau toxiques dans le cerveau.
Tau est une protéine cérébrale normale qui, lorsqu'elle est repliée sur elle-même de manière anormale, forme des amas appelés enchevêtrements neurofibrillaires qui sont toxiques pour certains types de cellules cérébrales. Dans les cas de la PSP et du CBD, les cellules cérébrales impliquées jouent un rôle important dans le contrôle des mouvements, du comportement et de la pensée. Contrairement à de nombreux autres troubles de l’agrégation de la protéine Tau, la PSP et le CBD sont de pures tauopathies, ce qui signifie qu’aucune autre protéine ne s’agglutine avec la protéine Tau. Cela fait de ces troubles de bons sujets pour étudier la pathologie impliquée dans de nombreuses autres maladies neurodégénératives souvent plus courantes, notamment la maladie d'Alzheimer, qui touche quelque six millions de personnes rien qu'aux États-Unis.
Scaglione étudie la régulation par petites molécules d'une protéine de contrôle de qualité E3 pour traiter la paralysie supranucléaire progressive (PSP).
La protéine Hsc70, ou CHIP, accélère l'élimination de la protéine tau du cerveau. Ce projet vise à identifier des composés qui stimulent les fonctions CHIP. L'une de ces fonctions importantes est celle de l'enzyme E3, qui constitue un élément important de l'un des mécanismes « d'élimination des déchets » des cellules cérébrales appelé système ubiquitine-protéasome (UPS). E3 permet à l'onduleur de reconnaître des protéines spécifiques pour une élimination appropriée. Trouver de nouveaux composés pour stimuler cette fonction est une première étape importante vers le développement de petites molécules (c'est-à-dire dosables par voie orale) pour ralentir ou empêcher la progression de la PSP et du CBD.
Le programme Venture Grants de CurePSP fournit un financement de démarrage aux chercheurs en début de carrière qui souhaitent tester leurs idées innovantes. Les demandes de subvention sont examinées par l'éminent conseil consultatif scientifique (SAB) international de CurePSP, présidé par le Dr Golbe. Le programme Venture Grants de CurePSP est l'une des rares sources de financement pour la recherche précoce sur le PSP et le CBD.
CurePSP est l'organisation à but non lucratif qui s'occupe des maladies neurodégénératives dans la fleur de l'âge, un éventail de troubles cérébraux mortels qui frappent souvent au cours des années les plus productives et les plus enrichissantes d'une personne. Depuis sa création en 1990, CurePSP a financé plus de 180 études de recherche et constitue une source majeure de soutien et de plaidoyer pour les patients, les familles et autres soignants, ainsi que d'éducation et d'information pour les médecins et les professionnels paramédicaux.