Coup de pouce pour les entreprises de thérapie génique NC – un nouveau consortium de maladies rares
Date publiée:Les près de 30 millions d’Américains qui souffrent de maladies rares ont reçu de bonnes nouvelles.
Les National Institutes of Health, la Food and Drug Administration des États-Unis, ainsi qu'un groupe de sociétés pharmaceutiques et d'organisations à but non lucratif se sont associés pour accélérer le développement de nouveaux traitements de thérapie génique. C'est également une bonne nouvelle pour la Caroline du Nord, qui abrite près de 50 entreprises de thérapie génique et de maladies rares qui fournissent des emplois à plusieurs milliers d'habitants de Tar Heel.
Ce qu'on appelle le Consortium de thérapie génique sur mesure – ou BGTC – a été lancé il y a un peu moins de deux mois. Il fait partie du Accelerating Medicines Partnership (AMP) du NIH, une collaboration public/privé visant à accélérer le développement de médicaments pour différentes maladies. Dix sociétés pharmaceutiques mondiales et deux fois moins d’organisations de patients à but non lucratif, ainsi que 11 instituts, centres et initiatives des NIH, ont signé.
Le projet est géré par la Fondation des National Institutes of Health, dont la mission est de promouvoir les découvertes biomédicales qui améliorent la vie des gens.
Il existe actuellement environ 7 000 maladies rares dans ce pays, dont 5 000 sont dues à des facteurs génétiques, selon le BGTC. Un seul gène endommagé est à l’origine de près de 80% de maladies génétiques rares, laissant des millions de patients aux États-Unis souffrir sans grand espoir d’amélioration. Actuellement, seules deux de ces maladies bénéficient de traitements de thérapie génique approuvés par la FDA.
Le BGTC a déclaré que la plupart des maladies héréditaires rares proviennent d'une mutation génétique spécifique déjà connue, ce qui fait de la thérapie génique une solution prometteuse.
Selon le directeur du NIH, Francis S. Collins, MD, Ph.D., une thérapie personnalisée – ou « sur mesure » pourrait corriger ou remplacer les gènes défectueux par des gènes fonctionnels. « Il existe désormais des opportunités significatives pour améliorer le processus complexe de développement des thérapies géniques, ce qui accélérerait le progrès scientifique et, plus important encore, apporterait des bénéfices aux patients en augmentant le nombre de thérapies géniques efficaces », a-t-il déclaré.
Mais le développement est coûteux, complexe et prend du temps. Et les maladies rares – par définition – ne touchent qu’un petit nombre de patients. Ainsi, la plupart des sociétés pharmaceutiques ne sont pas disposées à investir des années de recherche et des millions de dollars pour commercialiser une thérapie génique contre une seule maladie, a déclaré Joni L. Rutter, Ph.D., directeur par intérim du National Center for Advancing Translational Sciences du NIH.
BGTC espère changer ce paradigme. Le consortium souhaite commencer avec un vecteur commun de délivrance de gènes connu sous le nom de virus adéno-associé (AAV). Elle est considérée comme l’une des plateformes de délivrance de gènes les plus efficaces pour de nombreuses maladies humaines.
Le partenariat a déclaré qu'il soutiendrait une série de projets de recherche et d'essais cliniques afin de créer de nouveaux outils pour le développement clinique et l'évaluation réglementaire des AAV. "Le BGTC vise à rendre plus facile, plus rapide et moins coûteux la mise en œuvre de thérapies sur mesure afin d'inciter davantage d'entreprises à investir dans cet espace et à proposer des traitements aux patients", a souligné Rutter.
L’objectif, au fil du temps, est de trouver des moyens de réduire les coûts initiaux de développement de la thérapie génique, de standardiser la technologie et de la rendre disponible pour un plus large éventail de maladies. Le programme BCTC créera un ensemble universel de tests analytiques pour accélérer la fabrication de gènes et de vecteurs. Et le consortium cherchera des moyens de rationaliser le cadre réglementaire.
"En tirant parti de l'expérience acquise avec une plateforme technologique et en standardisant les processus, le développement de produits de thérapie génique peut être accéléré pour permettre un accès plus rapide à de nouvelles thérapies prometteuses pour les patients qui en ont le plus besoin", a déclaré Peter Marks, MD, PhD., directeur de le Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.
Les membres du consortium contribueront environ $76 millions au cours des cinq prochaines années pour soutenir ses projets. Le BGTC a déclaré qu'il financerait la recherche sur quatre à six essais cliniques, chacun axé sur une maladie rare et monogénique différente pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie génique ni aucun programme commercial. Trois domaines de maladies sont ciblés : le lupus, la maladie d'Alzheimer et le diabète de type 2.
« Les personnes atteintes de terribles troubles génétiques ont cruellement besoin de solutions », a déclaré Collins. « Le BGTC promet de transformer le domaine de la thérapie génique afin que nous puissions traiter, voire guérir, des maladies rares pour lesquelles aucune thérapie n'existe actuellement. »
La Caroline du Nord, grâce à ses ressources biotechnologiques et universitaires substantielles, est devenue un incubateur de premier plan pour les startups de biotechnologie de pointe. « La thérapie génique est un domaine en développement rapide au sein de l'infrastructure biotechnologique de notre État », a déclaré Sara Imhof, Ph.D., directrice principale de la santé de précision au North Carolina Biotechnology Center. « Notre écosystème connexe est bien placé pour contribuer au Bespoke Gene Therapy Consortium – et en bénéficier. C'est une période passionnante, à la fois pour les patients qui ont désespérément besoin des avantages que la thérapie génique peut apporter, ainsi que pour nos innovateurs et leaders de l'industrie qui se consacrent à ce domaine scientifique important.
Source originale de l’article : WRAL TechWire