Le médicament contre la maladie d'Alzheimer de Biogen ne parvient pas à obtenir le soutien du comité consultatif de la FDA
Date publiée:Un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis a largement conclu lors d'une réunion vendredi qu'il n'y avait pas suffisamment de preuves pour soutenir l'efficacité du médicament expérimental contre la maladie d'Alzheimer, l'aducanumab de Biogen – et que les données cliniques ne soutiennent donc pas l'approbation du traitement.
On s'attend maintenant à ce que la FDA examine les avis du comité et décide ensuite si elle approuve le médicament ou freine. Cette décision n’arrivera peut-être pas avant un certain temps – peut-être pas avant l’année prochaine.
Les stocks de Biogen, le fabricant du médicament, ont grimpé en flèche plus tôt dans la semaine lorsque la FDA a exprimé son soutien avant la réunion de vendredi. Biogen a une présence majeure dans Research Triangle Park.
L'approbation marquerait une étape importante ; ce serait la première approbation d'un nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer depuis près de 20 ans.
Vendredi, le comité consultatif sur les médicaments du système nerveux périphérique et central de la FDA a été invité à voter sur plusieurs questions concernant les preuves de l'efficacité du médicament. Le médicament, administré par perfusion intraveineuse pour le traitement précoce de la maladie d'Alzheimer, a été développé par la société pharmaceutique Biogen et son partenaire japonais Eisai.
"Il y a littéralement une douzaine de fils rouges différents qui suggèrent des inquiétudes quant à la cohérence des preuves", a déclaré un membre, le Dr Caleb Alexander, professeur d'épidémiologie et de médecine à la Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health, selon l'IMES de New York. . Il a déclaré qu’il ne comprenait pas « comment la FDA pouvait conclure qu’il existe des preuves substantielles de l’efficacité ».
Dix des 11 membres du panel ont voté qu'il n'était pas « raisonnable » de considérer la recherche présentée comme « la preuve principale de l'efficacité de l'aducanumab pour le traitement de la maladie d'Alzheimer ». Le 11e membre s'est dit incertain, a ajouté le Times.
En réponse à une question visant à savoir si l'étude positive fournissait des « preuves solides » soutenant l'efficacité de l'aducanumab pour le traitement de la maladie d'Alzheimer, un membre du comité a voté oui, huit ont voté non et deux étaient incertains.
Et en réponse à une question distincte visant à savoir si une autre étude plus petite fournissait des preuves de l'efficacité de l'aducanumab, aucun des membres du comité n'a voté oui – sept ont voté non et quatre étaient incertains.
"Il y a un énorme danger à approuver quelque chose qui s'avère inefficace", a déclaré le Dr Joel Perlmutter, un membre du comité qui a voté majoritairement "non" en réponse aux questions de savoir si les preuves étayaient l'efficacité de l'aducanumab.
"Si nous approuvons quelque chose alors que les données ne sont pas solides, nous courons le risque de retarder les bons traitements et les traitements efficaces de plus de quelques années, de plusieurs années", a déclaré Perlmutter lors de la réunion de vendredi.
Alexander, membre du comité, qui a également voté « non » ou « incertain » aux questions, a convenu : « Il s’agit d’une application tellement importante à mettre en œuvre en raison de l’impératif écrasant de nouveaux traitements. »
MEMBRE DU PANEL « TRÈS CRITIQUE » DE LA PRÉSENTATION DE LA FDA
Au cours de la réunion, certains membres du comité ont également exprimé leur inquiétude quant au fait que les questions et les données étaient présentées au panel d'une manière biaisée, « unilatérale » ou favorable au médicament.
"Je suis très critique du fait que la présentation de la FDA aujourd'hui visait si fortement à donner les mêmes conclusions que celles du promoteur", a déclaré le Dr Scott Emerson, membre du comité, faisant référence à Biogen.
Plus tôt au cours de la réunion, Alexander a déclaré : « Je trouve le matériel fourni par la FDA étonnamment incongru. »
Dans une déclaration vendredi soir, Biogen a reconnu les votes du comité et a remercié ceux qui ont partagé leurs réflexions et leurs expériences lors de la réunion.
"Nous continuerons à travailler avec la FDA alors qu'elle termine l'examen de notre demande", a déclaré Michel Vounatsos, PDG de Biogen, dans le communiqué.
La FDA pourrait décider de contredire les votes du comité et d'approuver l'aducanumab. Mais une telle décision serait controversée.
"On pourrait s'attendre à ce que ce comité consultatif ait beaucoup d'influence", a déclaré mercredi à CNN Rudolph Tanzi, professeur de neurologie à Harvard et directeur de l'unité de recherche sur la génétique et le vieillissement du Massachusetts General Hospital. Il n'a pas participé à la réunion.
En mars 2019, les essais cliniques de phase 3 sur l'aducanumab ont été interrompus car une analyse de futilité a révélé qu'il était peu probable que les essais atteignent leurs objectifs principaux une fois terminés.
Mais plusieurs mois plus tard, Biogen a annoncé qu'une nouvelle analyse, portant sur davantage de patients, montrait que ceux qui avaient reçu de l'aducanumab avaient connu une réduction significative du déclin clinique au cours d'un essai. Les résultats de certains patients dans une autre étude ont également confirmé ces résultats.
Puis, en juillet, Biogen a finalisé sa soumission à la FDA pour une demande de licence de produit biologique pour l'approbation du médicament.
S'il est approuvé, l'aducanumab deviendra la première immunothérapie à réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer et sera également le premier traitement à démontrer que l'élimination de la bêta-amyloïde, une caractéristique de la maladie dégénérative du cerveau, entraîne de meilleurs résultats cliniques.
UNE GAMME D'OPINIONS COMPLÈTEMENT DIFFÉRENTES
L'influente Alzheimer's Association soutient l'approbation du médicament et a soumis une lettre de soutien avant la réunion de vendredi affirmant qu'« il existe un besoin urgent et drastique d'offrir soulagement et soutien aux millions d'Américains touchés chaque jour par les réalités écrasantes de la maladie d'Alzheimer ».
Dans un autre témoignage, le Public Citizen's Health Research Group, une organisation à but non lucratif, a déclaré que la FDA ne devrait pas approuver l'aducanumab pour le traitement de la maladie d'Alzheimer en raison du manque de preuves de son efficacité.
L'approbation du médicament "est susceptible d'entraîner bien plus de mal que de bien", a déclaré jeudi Michael Carome, directeur du groupe, dans une déclaration écrite.
Il existe des opinions diverses parmi les cliniciens et les chercheurs sur la question de savoir si l'aducanumab devrait être approuvé, a déclaré à CNN le Dr Richard Isaacson, directeur de la clinique de prévention de la maladie d'Alzheimer à Weill Cornell Medicine et NewYork-Presbyterian à New York, qui a eu des patients dans les études cliniques originales sur l'aducanumab. mercredi.
"Une poignée de scientifiques et de chercheurs parmi les plus respectés dans notre domaine ont des opinions complètement différentes", a déclaré Isaacson. "Quelle que soit la décision, c'est un moment décisif pour le domaine de la maladie d'Alzheimer."
Source originale de l’article : WRAL TechWire